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- Newsletter Juni 2017 | Nr. 158
- Methode zur Bewertung von regenerativer Medizin und Zelltherapie
Methode zur Bewertung von regenerativer Medizin und Zelltherapie
Um Probleme und Herausforderungen im Zusammenhang mit der Evaluierung von regenerativen Behandlungen zu identifizieren, wurden zwei verschiedene Ansätze angewendet: einerseits die Untersuchung der Anwendbarkeit von NICE-Technology Appraisal (TA) Methoden für regenerative Medizin und andererseits ein exemplarisches NICE-Gutachten einer hypothetischen regenerativen Behandlung. Hinsichtlich der TA-Methoden konnten einige allgemeine Themen identifiziert werden, die sie Bewertung erschweren: So werden beispielsweise in Studien, die regenerative Behandlungen untersuchen, häufig nicht-randomisierte Designs oder Surrogatparameter als primäre Studienendpunkte eingesetzt. Bei der Beurteilung der Kosten-Effektivität regenerativer Therapien steht man vor allem vor Herausforderungen bei der Einführung in die klinische Praxis aus, die aufgrund der hohen Unsicherheiten der Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse entstehen. So könnten eventuell Regulierungsinstrumente wie Managed Entry Agreements (MEAs), welche die Entwicklung weiterer Evidenz ermöglichen, oder Risk-Sharing Modelle eingesetzt werden.
Insgesamt wird festgehalten, dass die klinische Evidenz von regenerativen Behandlungen mit einer hohen Unsicherheit assoziiert ist. Derzeit stehen zwar Methoden zur Verfügung, um das Verzerrungspotenzial und die Unsicherheit von Datenanalysen zu minimieren. Zusätzlich sollten aber Risk-Sharing Modelle zwischen dem UK-NHS und den Herstellern von regenerativen Behandlungen weiter untersucht werden. NG
NIHR/ UK 2017: The assessment and appraisal of regenerative medicines and cell therapy products: an exploration of methods for review, economic evaluation and appraisal. https://www.journalslibrary.nihr.ac.uk/hta/hta21070/#/full-report