Das Projekt „Ensuring Patient Access to Medicines in Austria and the EU by Improving the Pharmaceutical Value Chain“ (kurz: Patient Access to Medicines) zielt darauf ab, nachhaltige Lösungen für das Problem des begrenzten Patient*innenzugangs zu Arzneimitteln in Österreich vorzuschlagen, indem versucht wird, die Widerstandsfähigkeit und Attraktivität der pharmazeutischen Wertschöpfungskette zu stärken. Das Vorhaben wird mit Mitteln aus dem EU-Förderprogramm „Instrument für technische Unterstützung“ (TSI) finanziert und endet im November 2023. Initiiert wurde es durch die Generaldirektion für die Unterstützung von Strukturreformen der Europäischen Kommission (DG REFORM) im Auftrag des österreichischen Bundesministeriums für Soziales, Gesundheit, Pflege und Konsumentenschutz (BMSGPK) und unterstützt durch das österreichische Bundesministerium für Arbeit und Wirtschaft (BMAW).

In der ersten Projektphase wurden zunächst die Stärken und Schwächen der pharmazeutischen Wertschöpfungskette im Hinblick auf den Patient*innenzugang zu Arzneimitteln in Österreich aus politischer, wirtschaftlicher, sozio-kultureller, technologischer, ökologischer, rechtlicher und ethischer Sicht analysiert. Darauf basierend wurden sieben Themenbereiche, die die wichtigsten Hindernisse und Chancen für den Zugang zu Arzneimitteln darstellen, identifiziert. In Folge wurden in einem weiteren Schritt potenzielle politische Maßnahmen zur Stärkung eines nachhaltigen Zugangs der Patient*innen zu Arzneimitteln in Österreich vorgeschlagen. Diese wurden auf Basis einer im Projekt eigens entwickelten Entscheidungsmatrix und mit auf die Ziele der öffentlichen Gesundheit ausgerichteten Bewertungskriterien beurteilt und priorisiert. Für die dadurch präferierten Maßnahmen wurden weiterführende Handlungsempfehlungen für eine mögliche Umsetzung erarbeitet. 

Die priorisierten Maßnahmen konzentrieren sich insbesondere auf die folgenden Themenbereiche: Möglichkeiten der Registerrecherche, Erhöhung der Flexibilität und Transparenz im Sinne der Liefersicherheit von essenziellen Arzneimitteln, gemeinsame Beschaffung in öffentlichen Krankenanstalten, die Pilotierung von Outcome-Based Managed Entry Agreements, Vorschläge zur Verbesserung der Finanzierung hochinnovativer Arzneimitteln sowie Ansätze zur Stärkung der Produktion. Aufgrund der Brisanz des Themas Lieferengpässe, wurde ein besonderer Fokus auf Handlungsempfehlungen in diesem Bereich gelegt.

Das Projekt wurde von einem internationalen Expertenkonsortium durchgeführt, das Expertise in den Bereichen Public Health, Gesundheitsökonomie, medizinische Forschung, pharmazeutische Regulierung und Gesetzgebung, Innovation, ökonomische Analyse, politische Analyse, Strategie und Umsetzungsunterstützung mit fundierten Kenntnissen des österreichischen und europäischen Systems vereint. Das Konsortium wurde durch ein unabhängiges Advisory Board unterstützt. Weiters gaben Mitglieder eines eingesetzten Sounding Boards, bestehend aus Vertreter*innen der Länder, der Sozialversicherung und der Industrie Feedback zu den Themenstellungen. Vertreter*innen beider Gremien lieferten auch Input zur Bewertung und Priorisierung der politischen Maßnahmen.

Während des gesamten Projekts wurden öffentliche und private Stakeholder, die an der Arzneimittelversorgung von Patient*innen beteiligt sind, konsultiert. Die Ergebnisse werden nun für weitere Entscheidungen zur Umsetzung an die Politik übergeben.
 

Jennifer Eisinger BA MA, Projektleiterin und Head of Healthcare, Repuco Unternehmensberatung

Während wir zunehmend Wissen darüber generieren, welche Interventionen wirksam sind und welche wenig oder keinen Nutzen haben und immer mehr Leitlinien zur evidenzbasierten Versorgung vorliegen, wird dieses Wissen in der Praxis oft nicht umgesetzt. Über-, Unter- und Fehlversorgung sind die Folge. Eine Arbeit kanadischer Forscher*innen hatte zum Ziel, mögliche Hebel zur Beeinflussung einer angemessenen Versorgung zu identifizieren und die Evidenz zu deren Wirksamkeit darzustellen. Das so erstellte Inventar enthält 53 Politikmaßnahmen, die an der Leistungserbringung, am Verhalten der Fachkräfte oder der Patient*innen, an den Finanzierungsstrukturen oder auf Bevölkerungs- bzw. Organisationsebene ansetzen. Nur wenige Maßnahmen wurden als hochwirksam (>5 % Veränderung des Verhaltens, der Inanspruchnahme oder der Kosten) oder gut belegt (>10 Studien, die die Wirksamkeit belegen) eingestuft. Darunter fallen etwa Entscheidungshilfen für Patient*innen, Audit und Feedback für Fachkräfte oder Massenmedien-Kampagnen auf Bevölkerungsebene. Für einige Maßnahmen wurden gar keine Wirksamkeitsstudien gefunden, wie etwa zur Vergütung von „De-Prescribing“, ein geplanter Prozess der Dosisreduzierung oder des Absetzens von Medikamenten, die möglicherweise Schaden anrichten oder keinen Nutzen haben.

Mit dem EXCEL-basierten Inventar erhalten Nutzer*innen zu gezielten Fragen, wie z.B. mit welchen Maßnahmen eine niedrigere oder höhere Verschreibung bestimmter Medikamente erreicht werden kann, eine Liste möglicher Optionen. Die vorgeschlagenen Ansätze können nach unterschiedlichen Kriterien kategorisiert werden, etwa wie restriktiv sie sind, wer sie umsetzen muss, zu welchem Zeitpunkt sie gesetzt werden müssen und wie hoch der zu erwartende Effekt ist. Stakeholder, die das Inventar bereits getestet haben, fanden es nützlich, insbesondere um potenzielle Maßnahmen in Betracht zu ziehen, die sie bisher noch nicht genützt hatten oder kannten. IZ

EXCEL-Tool und Anleitung sind auf Anfrage beim Institute of Health Economics in Alberta (Ken Bond/ kbond@ihe.ca) erhältlich.

In den systematischen Übersichtsarbeiten wurden sowohl RCTs als auch nicht-randomisierte Studien von Interventionen eingeschlossen. Einige Studien wiesen in Bezug auf neuromuskuläre und patient*innenbezogene Endpunkte auf Vorteile bei bestimmten Robotiksystemen hin, abhängig vom Stadium der Erkrankung oder Verletzung. Bei anderen Endpunkten, etwa Gang- und Gleichgewichtsparametern oder klinischen Assessments, zeigten sich widersprüchliche Ergebnisse im Vergleich zur Standardtherapie. Hautläsionen und Schmerz wurden als häufigste Nebenwirkungen berichtet. Auch Stürze galten als weitere mögliche Nebenwirkung. Einige Primärstudien zeigten positive Auswirkungen der roboterassistierten Bewegungstherapie, etwa auf das Herz-Kreislauf-System und auf Ganggeschwindigkeit und Distanz. Allerdings sind diese Studien in ihrer Aussagekraft eingeschränkt – aufgrund fehlender Kontrollgruppen in den Beobachtungsstudien.

Deutschsprachige Leitlinien geben für gehfähige Patient*innen eine „kann“-Empfehlung, und für nicht-gehfähige Patient*innen eine „sollte“-Empfehlung zur Nutzung von Exoskeletten. Internationale Leitlinien betonen jedoch, dass Exoskelette die konventionelle Rehabilitation nicht ersetzen sollten. Die aktuellen Leitlinien zur Frühmobilisation auf der Intensivstation enthalten keine klare Empfehlung zur Verwendung von Robotik. Ein früherer AIHTA-Bericht aus 2020 untersuchte zudem den Zusatznutzen der roboterassistierten Therapie bei Hemiparesen nach Schlaganfällen. Hier ergab sich für manche Interventionen der roboterassistierten Rehabilitation in Kombination mit der Standardrehabilitation ein Zusatznutzen. Schlussendlich ist die Frage nach dem optimalen Zeitpunkt und dem Schweregrad der Erkrankung für den Einsatz von robotergestützter Bewegungstherapie noch unbeantwortet. RJ

AIHTA/ AT 2023: Robotergestützte Bewegungstherapie bei inkompletter Querschnittslähmung. HTA-Informationsdienst Rapid Review Nr. 005. (Bericht in Kürze online verfügbar).

AIHTA/ AT 2020: Roboterassistierte Rehabilitation und funktionelle Elektrostimulation zur Verbesserung der Funktionalität der oberen und unteren Extremitäten bei Patient*innen mit zentralen Insult-bedingten Lähmungen: eine systematische Übersichtsarbeit. HTA-Projektbericht 128. https://eprints.aihta.at/1302/. 

Biomarker sind objektiv messbare und bewertbare Indikatoren für physiologische oder pathogene Prozesse, oder für pharmakologische Reaktionen auf eine therapeutische Intervention. Sie sollen die pathophysiologische Spezifität der Diagnose verbessern. Verschiedene Biomarker sind bereits auf dem Markt oder bald verfügbar. Allerdings halten aktuell nur wenige Blutbiomarker das CE-Kennzeichen. Sie sind noch nicht in klinische Leitlinien oder in die Praxis integriert. Auch die vor kurzem aktualisierte S3-Leitlinie „Demenzen“ berücksichtigt Blutbiomarker noch nicht, betont jedoch die Bedeutung von Biomarkern im Liquor – insbesondere die Amyloid-beta (Aß) und Tau-Protein Quotienten (Aß42/Aß40, Aß42/p-Tau181 und Aß42/t-Tau) in der klinischen Praxis. Studien zeigen ähnliche diagnostische Genauigkeit für diese Quotienten, die tendenziell höher liegt als bei einzelnen Markern – eine kombinierte Sensitivität von >95% und eine Spezifität von >85% wurden nachgewiesen. Unter den Blutbiomarkern spielen Plasma-Tau-Proteine (p-Tau217, p-Tau231 und p-Tau181) eine bedeutende Rolle für die Alzheimer-Diagnose. Ebenso wurde eine Kombination aus dem Quotienten von Plasma-Aß42/Aß40, p-Tau217 und p-Tau181 als vielversprechende, nicht-invasive und kostengünstige Methode nachgewiesen. Studien zeigen zwar unterschiedliche Sensitivitäts- und Spezifitätswerte für Blutbiomarker, weisen jedoch eine gute diagnostische (allerdings noch nicht validierte) Genauigkeit von Blutbiomarkern bei der Unterscheidung von Alzheimer-Patient*innen im Vergleich zu Kontrollgruppen auf.

Aktuell werden Blutbiomarker als Ergänzung zu Liquor- und neurobildgebenden Biomarkern für die Risikobewertung und Diagnose einer Alzheimer-Demenz genutzt. Zusammenfassend ist die Qualität der verfügbaren Evidenz zur diagnostischen Genauigkeit von Blutbiomarkern moderat bis kritisch niedrig einzustufen. Eine einheitliche Vorgehensweise und zertifizierte Referenzstandards sind entscheidend für die Implementierung von Biomarkern. Standardisierung und Validierung spielen eine wichtige Rolle und es gibt laufende Bemühungen in diese Richtung. JE

AIHTA/ AT 2023: Biomarker bei Alzheimer-Krankheit. Rapid Review Nr.: 004. https://eprints.aihta.at/1471/.

Zehn Leitlinien erfüllten die Einschlusskriterien: Sieben bzw. fünf enthielten Empfehlungen zu epiduralen Injektionen bei vier Indikationen (axiale diskogene Schmerzen, Bandscheibenvorfall, Spinalkanalstenose, postoperatives Syndrom) bzw. zu Facettengelenkinjektionen bei einer Indikation (axiale Facettengelenkschmerzen). Die Mehrzahl der Leitlinien bezogen sich auf die Lendenwirbelsäule. Nur drei Leitlinien zu epiduralen Injektionen und vier zu Facettengelenksinjektionen enthielten Empfehlungen zu bildgebenden Verfahren. Bei zwei Indikationen (Bandscheibenvorfall; postoperatives Syndrom) wurde sowohl eine starke als auch eine schwache Empfehlung für epidurale Injektionen unter Bildgebung ausgesprochen. Bei Bandscheibenvorfällen scheinen epidurale Injektionen unter Fluoroskopie für die Lendenwirbelsäule mit interlaminärem, transforaminalem oder kaudalem Zugang am besten geeignet zu sein. Bei Patient*innen mit postoperativem Syndrom können lumbale transforaminale oder kaudale epidurale Injektionen in Betracht gezogen werden. Bei den anderen Indikationen waren die Leitlinienempfehlungen uneindeutig oder widersprüchlich: Epidurale Injektionen wurden bei axialen Schmerzen bzw. bei Spinalkanalstenosen von manchen Leitlinien empfohlen, während andere Negativ-Empfehlungen (sog. „do not use“-Empfehlungen) in diesen Indikationen bei der lumbalen Wirbelsäulenebene aussprachen. Teilweise widersprüchlich waren auch die Leitlinienempfehlungen zu bildgesteuerten Facettengelenksinjektionen bei axialen Facettengelenksschmerzen, die sowohl positive als auch negative Empfehlungen aufwiesen.

Während evidenzbasierte Leitlinien Injektionen unter Bildgebung in manchen Indikationen (Bandscheibenvorfall, postoperatives Syndrom) als Behandlungsoptionen empfahlen, gab es auch Indikationen (axialer diskogener Schmerz, Spinalkanalstenose und axiale Facettengelenkschmerzen) mit insgesamt uneindeutigen und teilweise widersprüchlichen Leitlinienempfehlungen. Keine der Leitlinien sprach eine klare Empfehlung für oder gegen ein bestimmtes bildgebendes Verfahren aus. Allerdings stellten manche Leitlinien (wie etwa eine rezente AWMF S2k Leitlinie) die Durchleuchtung mit Fluoroskopie – vor dem Hintergrund der geringeren Strahlenbelastung für die Patient*innen – in manchen Indikationen als bevorzugte Option dar. GG

AIHTA/AT 2023: Bildgesteuerte Infiltrationen bei der Behandlung chronischer Wirbelsäulenschmerzen: ein Überblick über evidenzbasierte Leitlinienempfehlungen unter besonderer Berücksichtigung der unterschiedlichen Bildgebungsmöglichkeiten. HTA-Projektbericht Nr.: 156. https://eprints.aihta.at/1477 .

08. bis 11. November 2023

16th European Public Health Conference 2023

“Our Food, Our Health, Our Earth: A Sustainable Future for Humanity”

Dublin

 https://ephconference.eu/2023-conference-themes-dublin-334

30. Jänner 2024

HTA-Information Day (für Stakeholder)

“From Theory to Practice:  Implementing the EU Health Technology Assessment Regulation”

Utrecht

https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment_en

13. bis 15. März 2024

EbM-Kongress 2024

„Evidenzbasierte Politik und Gesundheitsversorgung – erreichbares Ziel oder Illusion?”

Berlin

https://www.ebm-kongress.de/einladung-2024/

• Teilnahmemotivation und Adhärenz bei Übergewichts- und Adipositas-Präventionsprogrammen

• Bupropion, Cytisin, Nicotin und Vareniclin zur Tabakentwöhnung

• Register in Österreich und deren Verwendung zur Verbesserung der Gesundheitsversorgung

• Restless Legs Syndrom

Impressum

Redaktion: Claudia Wild/ CW, Ozren Sehic/OS

GG: Gregor Götz

IZ: Ingrid Zechmeister-Koss

JE: Judit Erdös

RJ: Reinhard Jeindl