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Editorial: Wie teuer darf ein Arzneimittel sein?

Die Welt der Medikamentenpreise ist aus der Balance geraten: Während sich selbst wohlhabende Länder in Europa schwertun, Patient:innen zeitnah Zugang zu neuartigen wirksamen Arzneimitteln zu ermöglichen, machen viele Pharmafirmen astronomische Gewinne. Unterschiedliche Initiativen arbeiten – unter anderem im Auftrag von WHO und EU – an Modellen, die das empfindliche Gleichgewicht zwischen Nutzen, Bezahlbarkeit und Profit auf Basis „fairer Preise“ wiederherstellen sollen.

Die Preisgestaltung für neue Medikamente ist eine komplexe Angelegenheit. Es fehlen zum Zeitpunkt der Zulassung robuste Informationen über die (längerfristige) Wirksamkeit und Risiken und die zugrundeliegenden – privaten wie öffentlichen – Forschungs- und Entwicklungsausgaben. Erschwerend kommt dazu, dass die Preise – abzüglich individuell verhandelter Rabatte und Managed-Entry-Vereinbarungen – wohlgehütete Geheimnisse sind. Das führt zu einer asymmetrischen Verhandlungsmacht zwischen den öffentlichen Zahlern und den Unternehmen. In der Regel gibt dabei der von der Pharmafirma aufgerufene Preis den Rahmen vor, innerhalb dessen diskutiert wird. Das gilt insbesondere für Orphan Drugs für seltene Erkrankungen (laut EU 5 pro 10.000 Einwohner:innen betroffen), bei denen das Produkt oder die Therapie eine Monopolstellung haben.

Das drängt die Zahler in die Ecke. Besonders in kleineren Ländern steht die Drohung im Raum, dass das Arzneimittel gar nicht auf den Markt kommt, wenn die Preise nicht akzeptiert werden. Laut Recherchen des europäischen Journalistenteams „Investigate Europe“ wurden von 32 Medikamenten mit nachgewiesenem Nutzen nur in Österreich und Deutschland alle bezahlt. In Estland, Lettland und Litauen waren rund 30 Prozent nicht verfügbar, in Zypern 60 Prozent und in Ungarn sogar 75 Prozent. Der Druck von Präsident Trump, die Pharmapreise in den USA zu senken, könnte die Preise in Europa weiter hochtreiben.

Lange Zeit argumentierte die Pharmaindustrie die hohen Preise mit den Investitionen für Forschung und Entwicklung und den damit verbundenen Risiken für Kapitalgeber:innen. Um die Jahrtausendwende folgte – zuerst in Großbritannien, später auch in Deutschland und anderen Ländern – ein Paradigmenwechsel: „Value-based Pricing“ koppelte den Preis eines neuen, innovativen Arzneimittels an den Zusatznutzen, den es für Patient:innen und Gesellschaft erbringt. Hatte das Konzept ursprünglich zum Ziel, die begrenzten finanziellen Mittel der solidarischen Gesundheitssysteme für die Therapien mit dem höchsten Nutzen einzusetzen, führte die Entkoppelung von den Forschungs-, Entwicklungs- und Herstellungskosten zu teilweise exorbitanten Preisen in Millionenhöhe pro Dosis.

Zahlreiche Institutionen und Forschungseinrichtungen arbeiten seit einiger Zeit an Alternativmodellen zum Value-based Pricing. Ihr Ziel ist es, transparente Modelle und Algorithmen für „faire Preise“ zu entwickeln. Sie sollen den therapeutischen Nutzen für die Patient:innen, die Kosten für das solidarische System sowie einen Gewinn samt vernünftigen Investitionsrenditen, der ausreichend Motivation für Forschung & Entwicklung (F&E) bietet, beinhalten.

Befürworter:innen dieser Ansätze erkennen an, dass Arzneimittel ein wichtiger Faktor der Gesundheitsversorgung sind und Pharmahersteller wertvolle Partner. Gesucht wird allerdings nach Maßnahmen, um das Risiko zu senken, dass Pharmakonzerne ihr Marktmonopol ausnutzen.

Transparenz ist dabei der Schlüsselfaktor – sowohl was die Kosten für F&E und Produktion als auch die Marktpreise angeht. Dazu gehört auch auf den Tisch gelegt, wie viel öffentliche Mittel in die Forschung und Entwicklung eines Arzneimittels geflossen sind. Der Weg zu fairen Arzneimittelpreisen erfordert einen mutigen Paradigmenwechsel: Weg von undurchsichtigen Verhandlungen hinter verschlossenen Türen, hin zu einem transparenten System, das medizinischen Fortschritt und gesellschaftliche Solidarität gleichermaßen vorsieht.

Daniel Fabian, MSc – Researcher, Austrian Institute for Health Technology Assessment (AIHTA)
Mag. Andrea Fried – Communication Officer, Austrian Institute for Health Technology Assessment (AIHTA)

Referenzen:

Wild C, Sehic O, Schmidt L, Fabian D. Public contributions to R&D of medical innovations: A framework for analysis. Health Policy. 2025;152:105235. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168851024002458.

Hendrickx A, Kanga-Tona T. Ein transparentes Modell für einen fairen Preis für innovative Arzneimittel in Europa. In: Schröder H, Thürmann P, Telschow C, Schröder M, Busse R, editors. Arzneimittel-Kompass 2021: Hochpreisige Arzneimittel – Herausforderung und Perspektiven. Berlin, Heidelberg: Springer Berlin Heidelberg; 2021. p. 155–73. https://www.springerpflege.de/ein-transparentes-modell-fuer-einen-fairen-preis-fuer-innovative/23496114.

Investigate Europe. Tödliche Preise: Wie die Pharmaindustrie Ungleichheit in Europa fördert. https://www.investigate-europe.eu/de/themes/investigations/deadly-prices-europe-big-pharma-medicines.

Public Eye. Gefährdet die Gesundheit: Pharma erzielt Profitmargen von 40 bis 90 % auf Krebsmedikamenten. Public Eye Report September 2022. https://www.publiceye.ch/fileadmin/doc/Medikamente/2022_PublicEye_GefaehrdetDieGesundheit_Report.pdf.

Marx M. Die zehn größten Pharmakonzerne der Welt im Ranking 2025. WirtschaftsWoche. 2025. https://www.wiwo.de/unternehmen/industrie/merck-pfizer-und-co-die-zehn-groessten-pharmakonzerne-der-welt-im-ranking-2025/30014284.html.

Becker Z, Dunleavy K, Sagonowsky E, Liu A, Kantsteiner F. UPDATED: Most expensive drugs in the US in 2025. Fierce Pharma. 2025. https://www.fiercepharma.com/special-reports/most-expensive-drugs-us-2025.

Bewertungsboard: HTA zu Lifileucel (AMTAGVI®) veröffentlicht

Im Rahmen der Arbeiten für das Bewertungsboard wurde das Austrian Institute for Health Technology Assessment (AIHTA) im April 2025 mit einer Evaluierung des Arzneimittels Lifileucel (AMTAGVI®) beauftragt. Der HTA-Bericht liegt nun vor.

Lifileucel ist eine sogenannte „tumorinfiltrierende Lymphozyten (TIL)-Zelltherapie“ zur Behandlung von vorbehandelten, inoperablen oder metastasierten Melanomen. Es handelt sich dabei um eine einmalige Infusion, die mit allen erforderlichen Vor- und Nachbehandlungen einen komplexen, mehrwöchigen Prozess darstellt. Dabei werden T-Zellen aus dem Tumorgewebe entnommen und im Labor vermehrt. Anschließend werden diese Zellen über eine Infusion wieder den Patient:innen verabreicht, was zu einer Antitumorreaktion führt.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Lifileucel wurden in einer einarmigen Phase-2-Multikohortenstudie untersucht, die mediane Nachbeobachtungszeit betrug 27,6 Monate. 31 Prozent der Patient:innen sprachen auf die Behandlung an, davon 5 Prozent komplett und 26 Prozent teilweise. Bei 46 Prozent blieb die Krankheit stabil. Die mediane Gesamtüberlebenszeit betrug 13,9 Monate und das mediane progressionsfreie Überleben 4,1 Monate. Bei allen Patient:innen trat mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis auf, wobei am häufigsten Thrombozytopenie (76,9%), Anämie (50%) und febrile Neutropenie (41,7%) beobachtet wurden. Sechs Patient:innen starben innerhalb von 30 Tagen nach der Infusion. Die Todesfälle standen nicht in ursächlichem Zusammenhang mit Lifileucel, sondern mit der begleitenden bzw. gesamten Therapie.

Die Behandlung ist mit hohen Kosten und strukturellen Herausforderungen verbunden. Das liegt vor allem daran, dass die spezialisierten Zentren entsprechend ausgestattet sein müssen und die Behandlung interdisziplinär geplant und auch mit anderen onkologischen Therapien – wie CAR-T- und Stammzelltransplantationen – koordiniert werden muss. Schätzungsweise 17 Personen würden in Österreich pro Jahr für eine Therapie mit Lifileucel in Frage kommen. Unter Berücksichtigung des derzeitigen US-Preises pro Infusion von umgerechnet rund 500.000 Euro würden sich die Gesamtkosten – inklusive Vorbehandlung, begleitender Therapien und Krankenhausaufenthalten – auf etwa 9 Millionen Euro pro Jahr belaufen.

Lifileucel erhielt im Februar 2024 von der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (Food and Drug Administration, FDA) eine beschleunigte Zulassung. Seit der Einreichung des Zulassungsantrags für den EU-Markt im August 2024 wurde das Arzneimittel von der EMA (European Medicines Agency) einem eingehenden Evaluierungsprozess unterzogen. Im August 2025 gab die EMA bekannt, dass der Antrag auf Zulassung vom vertriebsberechtigten Unternehmen (Iovance Biotherapeutics) zurückgezogen wurde. Das laufende Verfahren im Bewertungsboard wurde aus diesem Grund ohne Empfehlung beendet. Sollte Lifileucel am EU-Markt verfügbar sein, ist eine neuerliche Aufnahme des Verfahrens möglich.

AIHTA Appraisal Board Author Group. Lifileucel (AMTAGVI®) zur Behandlung von Patient:innen mit vorbehandeltem inoperablem oder metastasiertem Melanom. Wien: AIHTA; 2025. Decision Support Document for the Austrian Appraisal Board 004. https://eprints.aihta.at/1570/1/Appraisal_Board_Document_004.pdf.

Bundesministerium für Arbeit, Soziales, Gesundheit, Pflege und Konsumentenschutz (BMASGPK). Bewertungsboard für ausgewählte Arzneimittel in Österreich 2025 https://www.sozialministerium.gv.at/Themen/Gesundheit/Gesundheitssystem/Bewertungsboard.html.

Rapid Review: Digitale Tools zur Früherkennung seelischer Belastungen rund um die Geburt

Schwangerschaft, Geburt und die ersten Lebensmonate mit einem Kind können bei Eltern psychische Krisen auslösen. Weltweit sind Schätzungen zufolge bis zu 20 Prozent der Mütter und 10 Prozent der Väter davon betroffen. Eine frühzeitige Erkennung ist entscheidend, um die damit verbundenen Risiken für Eltern und Kinder zu verringern. In einem Rapid Review hat sich das AIHTA die Wirksamkeit und Sicherheit von digitalen Gesundheitstechnologien zur Selbstidentifizierung des Risikos perinataler psychischer Erkrankungen angesehen.

In einer systematischen Literaturrecherche wurden sechs Studien und eine Übersichtsarbeit identifiziert, die mobile Anwendungen, Webplattformen und textbasierte Interventionen untersuchen. Für die primären klinischen Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit konnten keine verallgemeinerbaren Aussagen gemacht werden, da nur eine Studie von begrenzter Qualität einbezogen werden konnte. Die nicht-klinischen sekundären Ergebnisse zeigten eine gute Akzeptanz und Usability, allerdings mit sehr heterogenen Studiendaten und einigen Limitationen. Zur Bewertung von organisatorischen und rechtlichen Aspekten der digitalen Gesundheitsanwendungen konnte keine relevante Literatur gefunden werden.

Fazit: Digitale Instrumente zur Selbstidentifikation des Risikos perinataler psychischer Erkrankungen haben das Potenzial, Barrieren zu überwinden, die psychische Gesundheit und die Zugänglichkeit zu verbessern. Es sind jedoch weitere hochwertige Forschungsarbeiten zum Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit sowie zur Analyse von rechtlichen und organisatorischen Fragen erforderlich.

Hafner S, Hidaka Y. Digitale Gesundheitstechnologien zur Selbstidentifizierung des Risikos perinataler psychischer Erkrankungen. Wien: AIHTA; 2025. HTA-Projektbericht 167. https://eprints.aihta.at/1571.

D: Wirksamkeit von digitalen Gesundheitsanwendungen (DiGAs) auf dem Prüfstand

In Deutschland erstattet die gesetzliche Krankenversicherung digitale Gesundheitsanwendungen, die vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte zugelassen sind. Für eine dauerhafte Zulassung müssen positive Auswirkungen auf die Gesundheitsversorgung nachgewiesen werden – entweder in Form von medizinischem Nutzen oder patient:innenrelevanten Verbesserungen von Strukturen und Prozessen. Die Auswirkungen auf die Gesundheitsversorgung und Evidenzstärke der erstattungsfähigen DiGAs wurden nun in einem systematischen Review untersucht. Aufgrund der schwachen Evidenzlage empfehlen die Studienautor:innen eine Überarbeitung des DiGA-Zulassungsverfahrens.

Die systematische Übersichtsarbeit analysierte alle 23 DiGA-Zulassungsstudien, die bis März 2024 verfügbar waren. Die zwischen 2012 und 2022 durchgeführten Studien umfassten 56 bis 1245 Teilnehmer:innen und überblickten eine Interventionsdauer von 1,5 bis 12 Monaten. Die Abbruchquoten lagen im Durchschnitt bei 21,7 Prozent in der Interventions- und bei 11,8 Prozent in der Kontrollgruppe.

Die meisten Studien (13/23) konzentrierten sich auf primäre Endpunkte im Zusammenhang mit psychischen Erkrankungen, eine befasste sich mit den patient:innenrelevanten Verbesserungen von Strukturen und Prozessen. Alle berichteten über signifikante mittlere bis große Effekte, aber das Risiko für Verzerrungen war hoch, insbesondere bei der Ergebnismessung (21/23) und aufgrund fehlender Daten (15/23).

Fazit: Die Ergebnisse des systematischen Reviews geben laut Ansicht der Autor:innen Anlass zu Bedenken hinsichtlich der Robustheit der Evidenz, die derzeit die Wirksamkeit von DiGAs stützt. Sie empfehlen eine Überarbeitung des DiGA-Zulassungsverfahrens, um die Studienqualität zu verbessern.

Sippli K, Deckert S, Schmitt J, Scheibe M. Healthcare effects and evidence robustness of reimbursable digital health applications in Germany: a systematic review. npj Digital Medicine. 2025;8(1):495. https://www.nature.com/articles/s41746-025-01879-6.

D: Individuelle Gesundheitsleistungen (IGeL) im Evidenz-Check: Hyaluronsäure-Injektionen schaden mehr als sie nützen

Gesetzlich Versicherte in Deutschland geben jährlich insgesamt mindestens 2,4 Milliarden Euro für sogenannte „Individuelle Gesundheitsleistungen“ (IGeL) aus, die privat von ihnen zu bezahlen sind. Das Wissenschaftsteam des IGeL-Monitors bewertet regelmäßig evidenzbasiert den Nutzen und Schaden dieser Leistungen. Bisher wurden 60 IGeL unter die Lupe genommen: Bei 31 Leistungen lautet das Urteil „tendenziell negativ“ oder „negativ“. Bei 26 Angeboten ist das Ergebnis „unklar“ – das heißt, es konnte keine ausreichende Evidenz gefunden werden. Mit „tendenziell positiv“ schneiden lediglich 3 Angebote ab. Keine Leistung wurde mit „positiv“ bewertet.

Die meisten „individuellen Gesundheitsleistungen“ finden sich in der Augenheilkunde mit einem jährlichen Umsatz von 544 Millionen Euro und der Gynäkologie mit 543 Millionen Euro, gefolgt von der Orthopädie mit rund 400 Millionen Euro.

Aktuell hat der IGeL-Monitor die Evidenz von Injektionen mit Hyaluronsäure geprüft. Zur Behandlung von Kniearthrose wurden 25 methodisch überzeugende Studien mit 9.423 Patientinnen und Patienten ausgewertet. Es zeigte sich ein geringer Nutzen, der vom Wissenschaftsteam als „klinisch nicht von Bedeutung“ eingestuft wurde. Demgegenüber wurde ein erhöhtes Risiko für Nebenwirkungen wie Entzündungen, Herzbeschwerden, Schwellungen oder Schmerzen im Gelenk festgestellt. Zur Therapie bei Hüftarthrose wurden fünf Studien mit 591 Teilnehmenden ausgewertet. Es zeigte sich darin kein Unterschied gegenüber einer Scheinbehandlung.

Der Medizinische Dienst Bund, der den IGeL-Monitor betreibt, fordert eine Verpflichtung der Behandler:innen ihren Patient:innen unabhängige wissenschaftsbasierte Informationen zu diesen Therapien anzubieten. Die Leistungen sollten zudem nicht am selben Tag erbracht werden dürfen, sondern erst nach einer entsprechenden Bedenkzeit für die Patient:innen.

Das Wissenschaftsteam des IGeL-Monitors analysiert Nutzen und Schaden einzelner Leistungen nach einem definierten Prozess und bewertet diese in fünf Kategorien: positiv, tendenziell positiv, unklar, tendenziell negativ und negativ. Alle Bewertungen werden in einem ausführlichen Evidenzbericht für Fachleute sowie in kompakten, leicht verständlichen Versionen für Patient:innen auf der Website veröffentlicht.

IGeL-Monitor. Hyaluronsäure-Injektionen bei Kniegelenksarthrose. Essen: Medizinischer Dienst Bund; 2025. https://www.igel-monitor.de/igel-a-z/igel/show/hyaluronsaeure-injektionen-bei-kniegelenksarthrose.html.

IGeL-Monitor. Hyaluronsäure-Injektionen bei Hüftgelenksarthrose. Essen: Medizinischer Dienst Bund; 2025. https://www.igel-monitor.de/fileadmin/user_upload/Evidenzbericht_ausfuehrlich_Hyaluronsaeure_Hueftgelenksarthrose_1.1..pdf.

EU: Empfehlungen zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Hochrisiko-Medizinprodukten

Im Gegensatz zu Arzneimitteln, die vor der Marktzulassung Sicherheit und Wirksamkeit nachweisen müssen, haben Hochrisiko-Medizinprodukte in Europa lediglich „ausreichende klinische Evidenz“ vorzulegen. Bislang fehlten einheitliche Standards für die Bewertung. Das CORE-MD-Konsortium (Coordinating Research and Evidence for high-risk Medical Devices) – finanziert durch das EU-Programm Horizon 2020 – hatte die Aufgabe, Methoden für die klinische Bewertung von Medizinprodukten mit hohem Risiko zu prüfen und neue Designs zu empfehlen, um ein angemessenes Gleichgewicht zwischen Innovation, Sicherheit und klinischer Wirksamkeit herzustellen.

CORE-MD hat nun neue Konsensempfehlungen im The Lancet Regional Health Europe publiziert, die sich als direkte Antwort auf eine Anfrage der Europäischen Kommission verstehen, fachkundige Beratung zur Studiengestaltung bereitzustellen. Damit wird eine langjährige Lücke in der Leitliniengebung zur Bewertung von Hochrisikotechnologien wie kardiovaskulären Implantaten, orthopädischen Geräten und Systemen zur Diabetesbehandlung geschlossen.

Das CORE-MD-Projekt lief von 2021 bis 2024 und wurde von der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie (ESC) sowie der Föderation der nationalen orthopädischen Fachgesellschaften (EFORT) geleitet. Rund 100 Expert:innen aus medizinischen Verbänden, HTA-Agenturen, EU-Regulierungsbehörden, nationalen Gesundheitsinstituten, Benannten Stellen, akademischen Einrichtungen, Patient:innengruppen und Herstellerverbänden waren daran beteiligt. Das Austrian Institute for Health Technology Assessment (AIHTA) leitete das Arbeitspaket „Networking and Community Building“.

Die Empfehlungen des CORE-MD-Konsortiums wurden den Regulierungsbehörden der Europäischen Union zur Prüfung für zukünftige Leitlinien zur klinischen Bewertung von Medizinprodukten vorgelegt.

Fraser AG, Buccheri S, Byrne RA, Kjaersgaard-Andersen P, James S, Jüni P, et al. Recommended methodologies for clinical investigations of high-risk medical devices-Conclusions from the European Union CORE-MD Project. The Lancet Regional Health – Europe. https://www.thelancet.com/journals/LANEPE/article/PIIS2666-7762(25)00252-2/fulltext.

Termine

28. November

IQWIG-Herbst-Symposium 2025

„Evidenz in Not – wie Wissenschaft Politik erreicht“

Köln

https://www.iqwig.de/presse/pressemitteilungen/pressemitteilungen-detailseite_159624.html

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Newsletter Oktober 2025 | Nr. 241