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10 Jahre LBI-HTA: wir feiern Geburtstag!

Das LBI-HTA wurde im März 2006 gegründet und feiert nun sein 10-jähriges Jubiläum. Im vergangenen Jahrzehnt ist es dem LBI-HTA gelungen, Health Technology Assessment (HTA) in Österreich zu etablieren, und Themen wie Verteilungsgerechtigkeit, Transparenz in der gesundheitspolitischen Entscheidungsfindung und optimale (statt maximale) Gesundheitsversorgung zu forcieren und ins gesellschaftliche und politische Bewusstsein zu rufen.

Viele medizinische Technologien konkurrieren um das begrenzte Gesundheitsbudget. Die wissenschaftliche Unterstützung gesundheitspolitischer Entscheidungen wird immer wichtiger, um Überversorgungen und Fehlversorgungen zu identifizieren und den Einsatz von Budgetmitteln im Gesundheitssystem bedarfsgerecht zu steuern. Die Grundwerte von HTA sind Nachhaltigkeit und Verteilungsgerechtigkeit im Gesundheitssystem. Durch bessere Planbarkeit und optimalen Ressourceneinsatz sollen wirksame Leistungen allen zugänglich sein.

"Das LBI-HTA ist ein hochsichtbares Institut im österreichischen Gesundheitssystem. […] Es füllt nicht nur eine kritische Lücke in der österreichischen Forschungslandschaft, sondern wurde auch zu einer Referenz und einem Vorbild für Health Technology Assessments und nutzenbasierte Entscheidungsfindung im österreichischen Gesundheitssystem. […] International betrachtet, ist das LBI-HTA eine anerkannte Institution betreffend seine wissenschaftliche Arbeit und den Einfluss auf die Entscheidungsfindung", so der aktuelle Evaluierungsbericht des Instituts, erstellt durch ein Team von internationalen Experten/innen, einzusehen unter http://hta.lbg.ac.at/page/evaluation/de.

Wie wichtig ein unabhängiges Forschungsinstitut für HTA in Österreich ist, haben auch die institutionellen Partner des LBI-HTA erkannt. Der Hauptverband der Österreichischen Sozialversicherungsträger (HVB), das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) und die Gesundheitsfonds der österreichischen Bundesländer haben sich einstimmig für eine Verlängerung des Instituts nach der maximalen Laufzeit als Ludwig Boltzmann Institut von 14 Jahren ausgesprochen und eine nachhaltige Finanzierung zugesagt. Nachdem das LBI-HTA 2006-2013 zu 40%, 2013-2020 zu 60% von institutionellen Partnern getragen wird, wird es ab 2020 zu 100% von eben diesen finanziert werden. Die Strategie der Ludwig Boltzmann Gesellschaft (LBG), ein neues Forschungsthema für Österreich in einem Inkubator zu starten, das dann weitergeführt und schrittweise den Partnern übergeben wird, zeigt sich am Beispiel LBI-HTA als höchst erfolgreich.

Das LBI-HTA hat in den letzten 10 Jahren in den Bereichen „Public Health und Versorgungsforschung“, „High-Tech Interventionen“, „Europäische Zusammenarbeit“ und „HTA-Methoden“ 250 Berichte erstellt: 90 umfassende HTA-Berichte, 100 Decision-Support Dokumente zu Einzeltechnologien (DSD) und 60 Bewertungen onkologischer Medikamente (HSO) und kann daher als hoch-produktiv bezeichnet werden. Eine Visualisierung der Projekte und Meilensteine in Form eines Posters kann (kostenfrei) unter office@hta.lbg.ac.at bestellt werden.

Wir freuen uns und feiern unseren 10. Geburtstag!

Mag. Philipp Petersen, Wissenschaftskommunikation & Wissensmanagement am LBI-HTA

Priv. Doz. Dr. Claudia Wild, Leiterin des LBI-HTA

Gesellschaftliches Engagement zur Verbesserung der Gesundheitsversorgung und Abbau gesundheitlicher Ungleichheiten

Das britische „National Institute for Health and Care Excellence“ (NICE) erstellt nationale Leitlinien zur Orientierung und Beratung im Gesundheitswesen, um eine Verbesserung der Gesundheits-, aber auch Sozialversorgung zu erreichen. Im März 2016 veröffentlichte NICE eine neue Leitlinie zum Thema „Community engagement: improving health and wellbeing and reducing health inequalities (NG44)“. Das darin adressierte ´gesellschaftliche Engagement` beinhaltet zahlreiche Zielsetzungen – z.B. die Befähigung der Bevölkerung um mehr Kontrolle über ihr Leben zu erlangen und sich an Entscheidungen zu beteiligen, die ihre Gesundheit und ihr Wohlbefinden betreffen.

Der Fokus dieser Leitlinie liegt in einer höheren Einbindung der Bevölkerung in die Planung, das Design, die Entwicklung, die Erbringung und Evaluierung regionaler Initiativen. Dadurch soll eine Verbesserung der Gesundheitsversorgung sowie ein Abbau gesundheitlicher Ungleichheiten in der Bevölkerung erreicht werden. Die genannten Initiativen der Leitlinie umfassen diverse Strategien, Programme, Services, Aktivitäten, Projekte und Forschungsprogramme. Diese sollen dabei unterstützen, gesundheitliche Ungleichheiten zu verringern sowie die Wirksamkeit von Initiativen sicherzustellen und Gemeinden dazu befähigen, ihre gesetzlichen Pflichten zu erfüllen. Gesellschaftliches Engagement kann zu einer Reihe von positiven gesundheitsrelevanten und sozialen Ergebnissen führen – wie z.B. zu einer Verbesserung des Selbstbewusstseins, Selbstwertgefühls, sozialer Netzwerke und sozialer Unterstützung.

Die Leitlinie richtet sich sowohl an Gesundheitsämter, Einrichtungen des öffentlichen Gesundheitswesens, den Staatlichen Gesundheitsdienst (NHS) als auch an Partnerinstitutionen, Gemeinden, ehrenamtlich arbeitende Organisationen und an die Bevölkerung. Die Empfehlungen der Leitlinie umfassen übergeordnete Prinzipien guter Praxis, die Entwicklung von Partnerschaften und Kollaborationen um regionale Bedürfnisse und Prioritäten zu erfüllen, die Beteiligung der Bevölkerung zur Vertretung lokaler Bedürfnisse, lokale Ansätze um das gesellschaftliche Engagement als wesentlichen Bestandteil von Gesundheitsinitiativen zu verankern und die Partizipation der Bevölkerung niederschwellig zu erreichen. NICE stellt auf seiner Homepage auch einen Versorgungspfad für involvierte Personen und Institutionen zur Verfügung (http://pathways.nice.org.uk/pathways/community-engagement).

Gesellschaftliches Engagement sei laut NICE von großer Bedeutung, um die Gesundheit der Bevölkerung zu verbessern, soziale Determinanten für Gesundheit zu adressieren und gesundheitliche Ungleichheiten in der Bevölkerung zu reduzieren. KR

NICE/ GB 2016: Community engagement: improving health and wellbeing and reducing health inequalities. NICE guidelines [NG44]. https://www.nice.org.uk/guidance/ng44

„Umschriebene Entwicklungsstörung“ motorischer Funktionen: Screening, Diagnostik und Therapieindikation

Umschriebene Entwicklungsstörungen motorischer Funktionen (UEMF) sind durch eine massive Entwicklungsbeeinträchtigung der motorischen Koordination gekennzeichnet, die nicht allein durch eine Intelligenzminderung oder eine spezifische neurologische Schädigung hervorgerufen wird. Etwa 5-6 % der Schulkinder sind davon betroffen. Die Störung kann zu erheblichen Beeinträchtigungen im Alltag der Kinder führen und Auswirkungen auf das Erwachsenenalter haben. Kinder und Jugendliche mit UEMF werden vorwiegend in der pädiatrischen Ergo- und Physiothe¬rapie behandelt.

Ein rezenter - auf einer Masterarbeit beruhender - Projektbericht ging den Fragen nach, welche Empfehlungen hinsichtlich Screening- und Diagnose-Testverfahren sowie Therapieindikation und -form einer UEMF internationale evidenzbasierte Leitlinien aussprechen, welche Abgrenzungskriterien zwischen Ergotherapie und anderen Behandlungsformen thematisiert werden und schließlich welche der empfohlenen Screening-Instrumente und Testverfahren hinsichtlich Sprache und Normierung/Adaptierung in Österreich eingesetzt werden könnten. Die entsprechende Literatur wurde je nach Fragestellung mit Hilfe systematischer und/ oder Hand- Suche identifiziert.

Ein populationsbasiertes Screening auf UEMF wurde nicht empfohlen, da bislang keine ausreichend sensitiven Screening-Instrumente zur Verfügung stünden. Zur Diagnose der UEMF wird der Einsatz standardisierter Assessment-Instrumente empfohlen. Kein Verfahren gilt derzeit allerdings als Gold-Standard. Von den insgesamt 85 identifizierten Assessment-Instrumenten, wurden 12 bereits auf Deutsch übersetzt und für Mitteleuropa normiert bzw. adaptiert. Bei Kindern und Jugendlichen mit der Diagnose UEMF wird eine Intervention empfohlen, die individuell auf Aktivitäts- und Partizipationsebene der Betroffenen eingeht. Abgrenzungskriterien auf Ebene der Therapieformen konnten nicht identifiziert werden. BP

LBI-HTA/ AT 2016: Screening, Diagnostik und Ergotherapie-Indikation bei Kindern und Jugendlichen mit umschriebenen motorischen Entwicklungsstörungen. Decision Support Document Nr.: 96 https://eprints.aihta.at/1092/

Ganzkörperkältetherapie (GKK): bei muskuloskeletalen Erkrankungen, Osteoarthritis, rheumatoider Arthritis, atopischer Dermatitis und Depression

Unter Ganzkörperkältetherapie wird die Abkühlung des Körpers in einem 100°C kalten Therapieraum für die Dauer von ca. drei Minuten verstanden. Die Liste der Erkrankungen bzw. der damit verbundenen Beschwerden, die mit Hilfe der Ganzkörperkältetherapie (auch Cryo-Therapie oder Kältekammertherapie genannt) gelindert werden sollen – und von entsprechenden Zentren angeboten werden-, ist lang. Sie reicht von entzündlich-rheumatischen Erkrankungen und Arthrosen über Wirbelsäulen-Erkrankungen, chronischen Schmerzzuständen bis hin zu Neurodermitis und Schuppenflechte sowie Schlafstörungen.

Die amerikanische Food and Drug Administration (FDA) warnte kürzlich vor den potentiellen Risiken und den irreführenden Informationen über Cryotherapie. Die FDA betont, dass die GKK für die Behandlung von Alzheimer-Krankheit, Fibromyalgie, Migräne, rheumatoide Arthritis, Osteoarthritis, multiple Sklerose, Stress, Angststörungen oder chronische Schmerzerkrankung nicht zugelassen ist. Weiters wird betont, dass sehr wenig wissenschaftliche Evidenz über die Wirksamkeit und Sicherheit der GKK für die Behandlung der oben genannten Erkrankungen vorliegt. Hingegen gibt es klare Hinweise auf die Risiken: Erstickungsgefahr, Erfrierungen und Augenverletzungen seien möglich.

Ein systematischer Evidenzbericht des Hauptverbands der österreichischen Sozialversicherungsträger (HVB) beschäftigte sich mit der Ganzkörperkühlung bereits 2012. Der Bericht mit Fokus auf die Anwendung der GKK als Maßnahme der physikalischen Therapieanwendung im niedergelassenen Bereich oder im Rehabilitationssetting identifizierte acht Studien die in die Analyse einbezogen wurden. Die Studien wiesen große methodische Mängel auf, das Evidenzniveau basierte vorwiegend auf Beobachtungsstudien. Zu Osteoarthritis (OA) und rheumatoider Arthritis (RA) wurden zwei Studien gefunden, von denen eine Studie eine signifikante Reduzierung von Histaminwerten in RA-PatientInnen, die mit GKK behandelt wurden, im Vergleich zu konventioneller Physiotherapie zeigte. Jeweils eine Studie berichtete positive Ergebnisse bei PatientInnen mit atopischen Dermatitis und bei PatientInnen mit Depression- oder Angstsymptomen, wobei jedoch die PatientInnen sowohl in der Interventions- als auch in der Kontrollgruppe ihre übliche Psychopharmakotherapie unverändert weiter erhielten. In zwei Studien wurden hohe Drop-out- Raten (5,5% bzw. 21,7%) aufgrund unerwünschter Nebenwirkungen beobachtet.

Die Schlussfolgerungen des HVB 2012, dass aus den gefundenen Daten keine wissenschaftlich fundierte Empfehlung zugunsten der Kältekammer gegeben werden kann und darüber hinaus ein nicht klar definierbares Schadenspotential besteht, wird also durch die rezente FDA-Warnung bestätigt. JE

HVB/ AT 2012: Kältekammertherapie bei muskuloskeletalen Erkrankungen – Update. http://www.hauptverband.at/cdscontent/load?contentid=10008.564585&version=1391184573

FDA/ US 2016: Whole Body Cryotherapy (WBC): A "Cool" Trend that Lacks Evidence, Poses Risks. http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm508739.htm

Multiples Myelom: Kosteneffektivität von 6 neuen Behandlungsregimen

Das multiple Myelom ist eine maligne Erkrankung des blutbildenden Systems, die durch eine zunehmende Ansammlung von Myelomzellen im Knochenmark gekennzeichnet ist. Im Allgemeinen hängt die Prognose der PatientInnen von mehreren individuellen Faktoren ab - etwa der Komorbidität, das genetische Profil und das Ansprechen der Erkrankung auf vorangegangene Therapien. Derzeit stehen PatientInnen keine kurativen Therapiemöglichkeiten zur Verfügung, jedoch konnten im letzten Jahrzehnt durch neue, teils sehr kostspielige Therapieregime (Proteasominhibitoren, Immunmodulatoren) bessere Krankheitsprognosen erzielt werden. Ein rezentes Assessment des Institutes for Clinical and Economic Review (ICER) untersuchte die Kosteneffektivität dieser neuen Therapieregime für die Behandlung des rezidivierenden und/oder refraktären multiplen Myeloms als Zweit- und Drittlinientherapie.

Die nachfolgenden sechs Therapieregime wurden in dem Assessment des ICER eingeschlossen: carfilzomib (CFZ) in Kombination mit lenalidomoide (LEN) und dexamethasone (DEX); ixazomib (IX) in Kombination mit LEN+DEX; elotuzumab (ELO) in Kombination mit LEN+DEX; panobinostat (PAN) in Kombination mit bortezomib (BOR) und DEX; pomalidomide (POM) in Kombination mit niedrig dosiertem DEX (LoDEX); und daratumumab Monotherapie (DARA). Für jedes untersuchte Therapieregime lag mindestens eine Phase III Studie vor. Die Ausnahme bildete DARA, in diesem Fall stand lediglich eine einarmige Phase II Studie zur Verfügung.

Es zeigte sich, dass im Falle von drei Regimen (CFZ+LEN+DEX, ELO+LEN+DEX und IX+LEN+DEX), sowohl als Zweit- oder Drittlinientherapie eingesetzt, ein größerer gesundheitlicher Nutzen vorliegt als bei der untersuchten Vergleichstherapie (LEN+DEX). Hingegen wurde die Evidenz der anderen drei Therapieoptionen entweder als unzureichend oder als vielversprechend aber nicht eindeutig beschrieben. Die Kosten-Nutzen-Verhältnisse der untersuchten Therapien (Zweit- und Drittlinientherapie) liegen deutlich über den gemeinhin diskutierten oder festgelegten Kosteneffektivitätsgrenzwerten von Gesundheitsintervention.

Wesentliche Preisreduktionen wären notwendig, insbesondere da bereits gegenwärtige Therapieregime, wie LEN+DEX, die Kosteneffektivitätsgrenzwerte überschreiten. Durch die Kombination von gegenwärtigen Regimen mit neuen Therapien würden diese Grenzwerte voraussichtlich noch weiter überschritten werden. Somit müssten sowohl die Kosten von neuen als auch von alten Therapieregimen gesenkt werden, um akzeptable Kosteneffektivitätsgrenzwerte zu erreichen. NG

ICER/ US 2016: Treatment options for Relapsed or Refractory Multiple Myeloma: Effectiveness, Value, and Value-Based Price Benchmarks. http://icer-review.org/wp-content/uploads/2016/05/MWCEPAC_MM_Evidence_Report_050516-002.pdf