Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)

„Advanced Therapy Medicinal Products“ (ATMP) ist der Überbegriff dreier Arzneimittel-Produktklassen, den somatischen Zelltherapeutika, den Gentherapeutika und den biotechnologisch bearbeiteten Gewebezubereitungen [auch Tissue-Engineering-Produkte (TEP) genannt], sowie von Kombinationsprodukten. Diese Arzneimittel enthalten oder bestehen meistens aus lebenden Zellen oder Gewebe und zeichnen sich daher durch eine hohe Komplexität aus. Die verwendeten Zellen werden oft einem/r Patienten/in entnommen, im Labor bearbeitet (zum Beispiel vermehrt oder gentechnisch verändert), und anschließend dem/derselben Patienten/in wieder verabreicht.

Eine Übersichtsarbeit des Ludwig Boltzmann Instituts für Health Technology Assessment (LBI-HTA) (die nur als engl. Publikation, nicht als Bericht veröffentlicht wurde) gibt einen Überblick über Anwendungen von ATMP-Produkten kurz vor oder nach der Markteinführung. Das Arbeitsfeld der ATMP ist noch jung und es besteht bislang noch begrenzte regulatorische Erfahrung in der Zulassung: Die individuelle Herstellung in oft kleinen Stückzahlen führt zu einer komplexeren Situation bei der Zulassung und entsprechenden klinischen Studien(designs). Die Entwicklung von ATMPs ist meistens durch einen stark experimentellen Charakter gekennzeichnet und findet seinen Ursprung oft im akademischen Forschungsumfeld wie Universitäten und deren Kliniken.

Derzeit sind 8 ATMP-Produkte (u.a. die CAR-T Zelltherapien) zugelassen. 4 zugelassene Produkte wurden zurückgezogen (davon wurden 2 in früheren Jahren durch das LBI-HTA einer Bewertung unterzogen), bei 13 Produkten ist eine Marktzulassung bis 2020 (bzw. bis 2023) zu erwarten, weitere 32 dürfen über die „Hospital Exemption“ in einzelnen EU-Ländern angewendet werden. 31 ATMP-Kandidaten befinden sich in Industrie-finanzierten Phase III - Studien. Da ATMP auf komplexen Herstellungsverfahren beruhen, ist von hohen Kosten auszugehen. Eine frühzeitige Beschäftigung mit diesen neuen Therapien erscheint daher wichtig. CW

Eder C, Wild C (2019): Technology forecast: Advanced therapies in late clinical research, EMA approval or clinical application via Hospital exemption. Journal of Market Access & Health Policy. https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/20016689.2019.1600939

LBI-HTA/ AT 2008: Clinical application of Tissue Engineering: An overview of International and Austrian Areas of Research with a critical analysis of selected applications. LBI-HTA Projektbericht 013. https://eprints.aihta.at/807/1/HTA_Projektbericht_013.pdf