Beschleunigte Zulassungsverfahren – kürzliche Änderungen und Zukunftsperspektiven

Laufzeit: Dezember 2019 – Juni 2019

Hintergrund:
Zunehmende Unsicherheiten und eine limitierte Evidenzgrundlage bezüglich des klinischen Nutzens von Onkologika werden durch die Einführung neuer, schnellerer Zulassungsverfahren in Zukunft von wesentlicher Bedeutung sein [1, 2]. In Europa erhielten zwischen 2006 und 2015 26 Arzneimittel, darunter 14 Krebsmedikamente, trotz zweifelhafter Nutzen-Risiko-Profile eine bedingte Zulassung (conditional approval) [2]. Erst kürzlich wurden zwei weitere beschleunigte Zulassungsverfahren bei der European Medicines Agency (EMA) eingeführt, adaptive pathways und PRIME (PRIority MEdicines), welche einen rascheren Zugang zu Arzneimittel gewährleisten sollen [3]. Diese regulatorischen Veränderungen haben erhebliche Auswirkungen sowohl auf nationale Medizin- und Krebsbudgets als auch auf Health Technology Appraisal Mechanismen, welche evidenzbasierte Entscheidungen ermöglichen.

Projektziel und Forschungsfragen:
Ziel des Projektes ist es, die unterschiedlichen EMA-Zulassungsverfahren des letzten Jahrzehnts im Detail zu erheben. Hierbei sollen sowohl die zwei kürzlich eingeführten (PRIME & adaptive pathways) als auch bereits existierende Verfahren (additional monitoring & conditional approval) miteinander verglichen werden, um mögliche Unterschiede/Veränderungen im Zeitverlauf festzustellen (Anzahl der Zulassungen etc.).

Methoden:

1. Systematische Literatursuche in der Datenbank PubMed und der EMA Website
2. ergänzende Handsuche

(3)     Evaluierung der Zulassungsverfahren von onkologischen Therapien, welche in den letzten ~10 Jahren zugelassen wurden

Zeitplanung:

• Dezember–Jänner 2019: Literatursuche
• Februar–März 2019: Datenauswertungen und Datenpräsentation
•  April–Juni 2019: Berichtlegung und Publikation

Literatur:

[1]    Banzi R, Gerardi C, Bertele V, Garattini S. Approvals of drugs with uncertain benefit-risk profiles in Europe. European journal of internal medicine. 2015;26(8):572-84.

[2]    Rupp T, Zuckerman D. Quality of life, overall survival, and costs of cancer drugs approved based on surrogate endpoints. JAMA Internal Medicine. 2017;177(2):276-7.

[3]    European Medicines Agency (EMA). Annual Report 2016. London: 2017. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Annual_report/2017/05/WC500227334.pdf