Bewertungsboard: HTA zu Lifileucel (AMTAGVI®) veröffentlicht

Im Rahmen der Arbeiten für das Bewertungsboard wurde das Austrian Institute for Health Technology Assessment (AIHTA) im April 2025 mit einer Evaluierung des Arzneimittels Lifileucel (AMTAGVI®) beauftragt. Der HTA-Bericht liegt nun vor.

Lifileucel ist eine sogenannte „tumorinfiltrierende Lymphozyten (TIL)-Zelltherapie“ zur Behandlung von vorbehandelten, inoperablen oder metastasierten Melanomen. Es handelt sich dabei um eine einmalige Infusion, die mit allen erforderlichen Vor- und Nachbehandlungen einen komplexen, mehrwöchigen Prozess darstellt. Dabei werden T-Zellen aus dem Tumorgewebe entnommen und im Labor vermehrt. Anschließend werden diese Zellen über eine Infusion wieder den Patient:innen verabreicht, was zu einer Antitumorreaktion führt.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Lifileucel wurden in einer einarmigen Phase-2-Multikohortenstudie untersucht, die mediane Nachbeobachtungszeit betrug 27,6 Monate. 31 Prozent der Patient:innen sprachen auf die Behandlung an, davon 5 Prozent komplett und 26 Prozent teilweise. Bei 46 Prozent blieb die Krankheit stabil. Die mediane Gesamtüberlebenszeit betrug 13,9 Monate und das mediane progressionsfreie Überleben 4,1 Monate. Bei allen Patient:innen trat mindestens ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis auf, wobei am häufigsten Thrombozytopenie (76,9%), Anämie (50%) und febrile Neutropenie (41,7%) beobachtet wurden. Sechs Patient:innen starben innerhalb von 30 Tagen nach der Infusion. Die Todesfälle standen nicht in ursächlichem Zusammenhang mit Lifileucel, sondern mit der begleitenden bzw. gesamten Therapie.

Die Behandlung ist mit hohen Kosten und strukturellen Herausforderungen verbunden. Das liegt vor allem daran, dass die spezialisierten Zentren entsprechend ausgestattet sein müssen und die Behandlung interdisziplinär geplant und auch mit anderen onkologischen Therapien – wie CAR-T- und Stammzelltransplantationen – koordiniert werden muss. Schätzungsweise 17 Personen würden in Österreich pro Jahr für eine Therapie mit Lifileucel in Frage kommen. Unter Berücksichtigung des derzeitigen US-Preises pro Infusion von umgerechnet rund 500.000 Euro würden sich die Gesamtkosten – inklusive Vorbehandlung, begleitender Therapien und Krankenhausaufenthalten – auf etwa 9 Millionen Euro pro Jahr belaufen.

Lifileucel erhielt im Februar 2024 von der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (Food and Drug Administration, FDA) eine beschleunigte Zulassung. Seit der Einreichung des Zulassungsantrags für den EU-Markt im August 2024 wurde das Arzneimittel von der EMA (European Medicines Agency) einem eingehenden Evaluierungsprozess unterzogen. Im August 2025 gab die EMA bekannt, dass der Antrag auf Zulassung vom vertriebsberechtigten Unternehmen (Iovance Biotherapeutics) zurückgezogen wurde. Das laufende Verfahren im Bewertungsboard wurde aus diesem Grund ohne Empfehlung beendet. Sollte Lifileucel am EU-Markt verfügbar sein, ist eine neuerliche Aufnahme des Verfahrens möglich.
 

AIHTA Appraisal Board Author Group. Lifileucel (AMTAGVI®) zur Behandlung von Patient:innen mit vorbehandeltem inoperablem oder metastasiertem Melanom. Wien: AIHTA; 2025.  Decision Support Document for the Austrian Appraisal Board 004. https://eprints.aihta.at/1570/1/Appraisal_Board_Document_004.pdf.

Bundesministerium für Arbeit, Soziales, Gesundheit, Pflege und Konsumentenschutz (BMASGPK). Bewertungsboard für ausgewählte Arzneimittel in Österreich 2025 https://www.sozialministerium.gv.at/Themen/Gesundheit/Gesundheitssystem/Bewertungsboard.html.