Bewertungsboard: HTA zu ZEMCELPRO® veröffentlicht

Im Rahmen der Arbeiten für das Bewertungsboard hat das AIHTA im September 2025 das Stammzellarzneimittel ZEMCELPRO® bestehend aus Dorocubicel + nicht expandierte CD34- Zellen umfassend bewertet. Der HTA-Bericht liegt nun vor.

ZEMCELPRO® wird für jede einzelne Patientin bzw. jeden Patienten speziell hergestellt und enthält zwei Arten von Stammzellen aus gespendetem Nabelschnurblut. Es wird zur Behandlung von Erwachsenen mit Blutkrebs eingesetzt, die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSZT) benötigen, und für die keine anderen geeigneten Spenderzellen verfügbar sind. Durch das Stammzellarzneimittel wird das Wachstum gesunder Blut- und Immunzellen gefördert und verbleibende Krebszellen entfernt.

ZEMCELPRO® erhielt am 25. August 2025 eine bedingte Zulassung von der Europäischen Kommission. Patient:innen sollen dadurch bereits Zugang zur Therapie erhalten, während noch weitere Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit erhoben werden.

Derzeit wird Blutkrebs in Österreich mit Stammzellen aus peripherem Blut oder Knochenmark von Spender:innen behandelt. In manchen Fällen kann jedoch keine passende Spende gefunden werden. Da Nabelschnurblut zumeist zu wenige Stammzellen für eine erfolgreiche Behandlung enthält, eignet es sich nur bedingt. Aus diesem Grund werden in ZEMCELPRO® einige Nabelschnurstammzellen im Labor gezüchtet und vermehrt. Dafür wird geeignetes Nabelschnurblut aus einer Nabelschnurblutbank ausgewählt, zur Bearbeitung in ein Produktionszentrum nach Kanada geschickt und anschließend an das jeweilige österreichische Transplantationszentrum, in dem die Verabreichung durchführt wird, retourniert. Die Behandlung beginnt mit einer vorbereitenden Chemotherapie. Danach wird das Stammzellarzneimittel als einmalige Infusion verabreicht. Vor und nach der Infusion erhalten die Patient:innen zusätzliche Medikamente, um Nebenwirkungen oder Komplikationen zu verhindern bzw. zu verringern.

Die Wirksamkeit und Sicherheit von ZEMCELPRO® wurden in mehreren klinischen Studien ohne Vergleichsgruppe untersucht. Zwei Jahre nach der Behandlung waren 51 Prozent der Patient:innen noch am Leben, bei rund 45 Prozent zeigte die Erkrankung in diesem Zeitraum keinen weiteren Fortschritt (progressionsfreies Überleben). Etwa 21 Prozent der Patient:innen verstarben im Beobachtungszeitraum aus Gründen, die nicht mit einem Rückfall der Erkrankung zusammenhingen.

Zu den häufigsten schwerwiegenden Nebenwirkungen zählten der Rückgang verschiedener Blutzellen (wie Lymphopenie, Anämie, Neutropenie, Thrombozytopenie) sowie akute Abstoßungsreaktionen. In seltenen Fällen waren diese aufgrund ihres Schweregrads lebensbedrohlich.

Da derzeit für nahezu alle Patient:innen in Österreich, die eine Stammzellentransplantation benötigen, geeignete Spender:innen gefunden werden können, schätzen Expert:innen die Zahl der potenziellen Verabreichungen von ZEMCELPRO® als sehr niedrig ein. Noch ist der Preis für die EU nicht festgelegt, es wird jedoch erwartet, dass diese Behandlung deutlich höhere Kosten als die derzeitige Standardtherapie verursachen wird. Das Bewertungsboard hat am 28. Jänner 2026 einen Beschluss zu ZEMCELPRO® veröffentlicht.

AIHTA:  Appraisal Board Author Group, HTA Austria (2025): Dorocubicel + unexpanded CD34– cells (Zemcelpro®) for the treatment of haematological malignancies in adults. Decision Support Document for the Austrian Appraisal Board 006. https://eprints.aihta.at/1596.

Beschluss Bewertungsboard: www.sozialministerium.gv.at/Themen/Gesundheit/Gesundheitssystem/Bewertungsboard.html