Evidenzlücken beim Markteintritt: mögliche Lösungen

Ein besonderes Merkmal des Gesundheitsmarktes ist, dass einerseits der Großteil der Rechnungen von öffentlichen Kostenträgern bezahlt wird, andererseits der Sektor der Arzneimittel und Medizinprodukte der Industriepolitik unterliegt. Dies führt zu einem heiklen Balanceakt und Spannungsverhältnis zwischen wirtschaftlichen Interessen und öffentlicher Gesundheit und findet u.a. Ausdruck in den Anforderungen an „Evidenz“ (Studiendesigns, aktive Vergleichsinterventionen, Endpunkte) durch Regulatoren einerseits und HTA/ Zahlern andererseits. Diese Situation könnte sich mit dem Inkrafttreten verschiedener (neuer) europäischer Verordnungen (HTA- und MDR/ IVDR-Verordnung, Verordnung zu klinischen Prüfungen, Revision der Zulassungsverordnung für Arzneimittel) ändern. Ein rezenter Bericht des belgischen HTA-Instituts befasste sich mit möglichen Lösungen zur Schließung von sogenannten „Evidenzlücken“ bereits während der klinischen Entwicklung vor Markteinführung.

Der KCE-Bericht gibt zunächst einen Überblick über den rechtlichen Rahmen bezüglich der Anforderungen an klinische Evidenz für das Inverkehrbringen von Arzneimitteln und Hochrisiko-Medizinprodukten in Europa. Ein weiteres Kapitel widmet sich der Analyse von Bewertungs- und Erstattungsdossiers zu Medizinprodukten oder Arzneimitteln der belgische Sozialversicherung INAMI/RIZIV und den dort konstatierten Evidenzlücken zum therapeutischen Zusatznutzen.  Dies wird ergänzt durch eine Literaturanalyse zu Evidenzlücken und zu allgemeinen Tendenzen bei den (sinkenden) Anforderungen an vergleichende klinische Evidenz bei Marktzulassung. Im Diskussionskapitel werden die Ergebnisse in einen Kontext gestellt und mögliche Lösungen erörtert.

Zu den vorgeschlagenen Lösungen (vor dem Hintergrund der sich verändernden rechtlichen Rahmenbedingungen) zählen eine Steigerung der Effizienz der Zulassungsstudien, indem die Regulierungsbehörden bereits vor Marktzulassung die Generierung notwendiger vergleichender klinischer Evidenz (gegen Standard of Care/ SoC) aktiv unterstützen, die Patient*innen, Kliniker*innen, HTA-Gremien und Kostenträger benötigen, um Entscheidungen zur besten Behandlung zu treffen. Generell sollten die klinischen Prüfungen vor dem Inverkehrbringen für neue Arzneimittel und Medizinprodukte der Klasse IIb/III sowie Arzneimittel sowohl die Anforderungen der Regulierungsbehörden als auch die Bedürfnisse der HTA-Institutionen erfüllen, sodass ein rascher Zugang für Patient*innen zu Produkten mit Zusatznutzen gewährleistet ist. Dies wäre in den „Parallel Consultations“ zwischen Hersteller, Regulator und HTA vor der Initiierung der Zulassungsstudien abzusprechen. Neben der Effizienzsteigerung durch Erfüllung von regulatorischen wie HTA-Anforderungen sollten auch weitere Studiendesigns – wie adaptive Plattformstudien – die sich zu Covid-19 Therapien bewährt haben und Register-basierte RCTs (unterstützt durch EU Darwin), unter öffentlicher Ko-Finanzierung zum Einsatz kommen. Volle Transparenz (der Herstellerdaten, der Entscheidungen etc.) ist die Voraussetzung. CW

KCE/ BE 2021:  Evidence gaps for drugs and medical devices at market entry in Europe and potential solutions, KCE Reports 347, Evidence gaps for drugs and medical devices at market entry in Europe and potential solutions - KCE (fgov.be).