Framework für die Anwendung von Kosteneffektivitätsanalysen zur Unterstützung von Preis- und Erstattungsentscheidungen für neue Arzneimittel in dynamischen Gesundheitsmärkten

Health Technology Assessment (HTA)-Prozesse bewerten Arzneimittel meist nur bei Markteinführung oder neuen Anwendungen, ohne Leitlinien für Anpassungen bei neuer Evidenz, neuen Konkurrenzprodukten oder Preisänderungen. Forscher:innen der Universität York stellen ein Framework vor, das aktuelle klinische und wirtschaftliche Daten in die Kosteneffektivitätsanalysen integriert, um Preis- und Finanzierungsentscheidungen für neue Arzneimittel mit mehreren Vergleichspräparaten zu optimieren. Es basiert auf Konsultationen mit britischen Entscheidungsträgern und Literaturrecherchen und adressiert drei zentrale Aspekte zur Neubewertung von Arzneimitteln durch HTA-Gremien: die Priorisierung verhältnismäßiger Neubewertungen, die Berücksichtigung mehrerer Behandlungsoptionen sowie angepasste Entscheidungsregeln zur Sicherung der Bevölkerungsgesundheit.

Aufgrund der hohen Transaktionskosten durch HTA-Neubewertungen sollten nur Ereignisse mit erwarteten erheblichen Gesundheitsvorteilen oder Kosteneinsparungen eine Neubewertung auslösen. Die Priorisierung sollte sich an den Netto-Gesundheitseffekten (NHEs) auf Bevölkerungsebene orientieren – also den Gesundheitseffekten abzüglich der Opportunitätskosten der Finanzierung. Neubewertungsansätze reichen von Multi-Stakeholder-Prozessen bis zu flexiblen Vertragsklauseln, die Erstattungen an Vergleichspreise koppeln. Zwar identifizieren Kosteneffektivitätsanalysen meist eine optimale Intervention, doch kann die Empfehlung mehrerer Optionen vorteilhaft sein – um besser auf Heterogenität und Präferenzen der Patient:innen einzugehen, regionale Unterschiede zu berücksichtigen, Preiswettbewerb zu fördern, Preissenkungen zu ermöglichen und Anreize für Innovation zu schaffen. Bei mehreren Vergleichspräparaten müssen Entscheidungsregeln angepasst werden, um eine Verschlechterung der Bevölkerungsgesundheit zu verhindern. NHEs eignen sich hier besser als inkrementelle Kosten-Effektivitäts-Verhältnisse zur Reihung und Bewertung. Der Kosteneffektivitätsschwellenwert sollte die gesundheitlichen Opportunitätskosten nicht übersteigen. Die „Dixon-Regel“ ermöglicht zudem die Wahl nicht nur der kosteneffektivsten, sondern auch einer günstigeren, wenn auch weniger wirksamen Alternative.

Darüber hinaus empfiehlt das Framework, ausgefeilte Ansätze für die Preisgestaltung zu entwickeln, da die Annahme fester Konkurrenzpreise in diesem Umfeld nicht zutrifft. Für Hersteller könnte z.B. ein effizienterer Prozess etabliert werden, bei dem Preisvorschläge erst nach abgeschlossener Evidenzbewertung und Bestimmung der qualitätsadjustierten Lebensjahre eingereicht werden. Zusammenfassend sollten zeitnahe, evidenzbasierte Neubewertungen nach Markteinführung zur Norm werden, um den Nutzen aus Arzneimittelausgaben zu maximieren. Das Framework bietet einen strukturierten Weg, benötigt jedoch zusätzliche analytische Kapazitäten und politischen Willen für Änderungen bei Preis- und Erstattungsgestaltung. DS

Woods et al./ UK 2025: Framework for Using Cost-effectiveness Analysis to Support Pricing and Reimbursement Decisions for New Pharmaceuticals in a Context of Evolving Treatments, Prices, and Evidence. PharmacoEconomics 43, 363–373. https://doi.org/10.1007/s40273-024-01450-3.