Framework für Managed Entry Agreements bei kostenintensiven, einmaligen Therapien mit kurativem Potenzial

Hochpreisige, potenziell kurative Einmaltherapien, wie Zell- und Gentherapien, versprechen langfristige Wirksamkeit, sind jedoch oft gerade im Hinblick darauf mit erheblichen Unsicherheiten verbunden und erfordern zudem hohe Vorauszahlungen. Dies stellt Gesundheitssysteme vor besondere Herausforderungen bei der Bewertung und Erstattungsentscheidung. Managed Entry Agreements (MEAs) – Vereinbarungen zwischen Herstellern und Kostenträgern, die über einfache Ja/Nein-Entscheidungen hinausgehen – können diese Herausforderungen adressieren. Die Autor:innen vom Utrecht Institute for Pharmaceutical Sciences entwickelten ein zehnstufiges Rahmenwerk, um geeignete Erstattungs- und Zahlungsmodelle zu identifizieren und deren finanzielle Auswirkungen zu quantifizieren.

Das Berechnungstool vergleicht das einfache Rabattmodell (Vorauszahlungen) mit innovativen Zahlungsmodellen – etwa ergebnisbasierte Modelle mit verteilten Zahlungen und Rabatten. Es analysiert die Kosten in Euro und den Nutzen in qualitätsadjustierten Lebensjahren (QALYs) für drei Szenarien: positiv (alle Patient:innen sprechen besser an als erwartet), Basisfall (Ansprechen gemäß Annahmen) und negativ (schlechteres Ansprechen als erwartet). Zur Demonstration wurden drei Fallstudien verwendet: Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®), Brexucabtagene Autoleucel (Tecartus®) und Etranacogene Dezaparvovec (Hemgenix®). Die Ergebnisse zeigen, dass unterschiedliche klinische Unsicherheiten und finanzielle Herausforderungen zu unterschiedlichen optimalen Erstattungsmodellen führen. Für Onasemnogene Abeparvovec und Etranacogene Dezaparvovec, bei denen erhebliche klinische Unsicherheiten bestehen, könnten ergebnisbasierte Modelle mit verteilten Zahlungen vorteilhaft sein. Für Brexucabtagene Autoleucel, wo die klinischen Unsicherheiten die Erstattungsentscheidung weniger beeinflussen, könnte ein einfaches Rabattmodell ausreichen. Zur erfolgreichen Implementierung ergebnisbasierter Erstattungsmodelle braucht man geeignete Ergebnisparameter, eine funktionierende Dateninfrastruktur und einen realistischen Zeitrahmen. Der Zeitrahmen sollte lang genug für eine zuverlässige klinische Bewertung sein, aber idealerweise nicht länger als fünf Jahre.

Das vorgestellte Framework bietet Entscheidungsträgern Einblick in die finanziellen Konsequenzen verschiedener Zahlungsmodelle unter verschiedenen Annahmen und kann Erstattungsverhandlungen unterstützen. Diese Arbeit wurde von der Division of Pharmacoepidemiology and Clinical Pharmacology des Utrecht Institute for Pharmaceutical Sciences (UIPS) der Universität Utrecht in Zusammenarbeit mit dem niederländischen National Health Care Institute (ZIN) durchgeführt. DF

Division of Pharmacoepidemiology and Clinical Pharmacology, Utrecht Institute for Pharmaceutical Sciences (UIPS)/ NL 2024: Managed Entry Agreements for High-Cost, One-Off Potentially Curative Therapies: A Framework and Calculation Tool to Determine Their Suitability. https://link.springer.com/article/10.1007/s40273-024-01433-4.