Implementierung der „Krankenhausausnahmegenehmigung“ für ATMPs in sechs ausgewählten EU-Ländern

Arzneimittel für neuartige Therapien („Advanced Therapy Medicinal Products“ [ATMPs]) umfassen Gentherapeutika und somatische Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Seit dem 30. Dezember 2008 ist eine zentrale Marktzulassung dieser Therapien in der Europäischen Union (EU) verpflichtend (Verordnung [EG] 1394/2007). In die eingeführte ATMP-Verordnung wurde jedoch eine „Krankenhausausnahmegenehmigung“ („Hospital Exemption“ [HE], Art. 28 Abs. 2) aufgenommen. Diese Klausel erlaubt die nicht routinemäßige Herstellung von ATMPs aufgrund einer individuellen ärztlichen Verschreibung, die speziell für eine bestimmte Patient*in in einem einzelnen EU-Mitgliedstaat ausgestellt wurde.

In einem Bericht des Schweizer Bundesamtes für Gesundheit (BAG) wurde die Implementierung der „Krankenhausausnahmegenehmigung“ in sechs ausgewählten EU-Mitgliedstaaten (DE, FR, NL, ES, SE sowie ehemals UK) und die Umsetzung in die Praxis genauer untersucht. Im Allgemeinen zeigt sich, dass es zwei Ansätze bezüglich der Anwendung der „Krankenhausausnahmegenehmigung“ gibt: Einerseits können produktspezifische Zulassungen (DE, ES, NL und SE) erteilt werden, andererseits können auch produktunspezifische Herstellungserlaubnisse für Krankenhäuser und Unternehmen (FR und UK) eingesetzt werden. Des Weiteren kann die Genehmigung entweder nur an Krankenhäuser und gemeinnützige Organisationen erfolgen (ES) oder sowohl an Krankenhäuser als auch Unternehmen (DE, NL, SE, FR, UK). Die „Krankenhausausnahmegenehmigung“ ist in der Regel auf drei bis fünf Jahre befristet und muss in allen Ländern den europäischen Qualitätsstandards für ATMPs entsprechen. Die Anzahl der ATMPs, die der „Krankenhausausnahmegenehmigung“ unterliegen, liegt in allen untersuchten Ländern bei weniger als zehn Therapien.

Im Gegensatz zu kommerziell vertriebenen ATMPs können individualisierte Therapien, die nicht routinemäßig herstellbar sind, in einzelnen EU-Mitgliedstaaten im Rahmen der „Krankenhausausnahmegenehmigung“ rasch zur Verfügung gestellt werden. Dadurch sind diese Therapien oft preiswerter als kommerziell hergestellte ATMPs. Zum Beispiel kostete eine im Krankenhaus hergestellte CAR-T-Zell-Therapie in Spanien lediglich ein Drittel des Listenpreises einer vergleichbaren kommerziellen Therapie. NG

Bundesamt für Gesundheit (BAG)/CH 2022: Study on Hospital Exemption for ATMPs in Selected EU Countries. https://www.bag.admin.ch/dam/bag/de/dokumente/biomed/transplantationsmedizin/studie-hospital-exemptions-atmp-eu-2022.pdf.download.pdf/studie-hospital-exemptions-atmp-eu-2022.pdf.