Methode zur Bewertung von regenerativer Medizin und Zelltherapie

Regenerative Medizin ermöglicht sowohl das Ersetzen als auch die Wiederherstellung der normalen Funktion von menschlichen Zellen, Geweben als auch Organen. Vor allem der Einsatz bei letalen oder chronischen Krankheiten – wie B-Zell akute lymphatische Leukämie – wirkt vielversprechend und könnte kurativ sein. Allerdings stellt sich die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, aber auch der Kosten-Effektivität regenerativer Medizin im Vergleich zu konventionellen Therapien komplex dar. Deshalb wurde eine ExpertInnengruppe (Regenerative Medicine Expert Group [RMEG]) beauftragt, einen Strategie- und Aktionsplan für die Bewertung von regenerativen Therapien für das UK-National Health Service (NHS) zu entwickeln. In weiterer Folge wurde für die Untersuchung von möglichen konzeptuellen Unterschieden von HTAs zu herkömmlichen Therapien im Vergleich zu regenerativer Medizin das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) beauftragt.

Um Probleme und Herausforderungen im Zusammenhang mit der Evaluierung von regenerativen Behandlungen zu identifizieren, wurden zwei verschiedene Ansätze angewendet: einerseits die Untersuchung der Anwendbarkeit von NICE-Technology Appraisal (TA) Methoden für regenerative Medizin und andererseits ein exemplarisches NICE-Gutachten einer hypothetischen regenerativen Behandlung. Hinsichtlich der TA-Methoden konnten einige allgemeine Themen identifiziert werden, die sie Bewertung erschweren: So werden beispielsweise in Studien, die regenerative Behandlungen untersuchen, häufig nicht-randomisierte Designs oder Surrogatparameter als primäre Studienendpunkte eingesetzt. Bei der Beurteilung der Kosten-Effektivität regenerativer Therapien steht man vor allem vor Herausforderungen bei der Einführung in die klinische Praxis aus, die aufgrund der hohen Unsicherheiten der Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse entstehen. So könnten eventuell Regulierungsinstrumente wie Managed Entry Agreements (MEAs), welche die Entwicklung weiterer Evidenz ermöglichen, oder Risk-Sharing Modelle  eingesetzt werden.

Insgesamt wird festgehalten, dass die klinische Evidenz von regenerativen Behandlungen mit einer hohen Unsicherheit assoziiert ist. Derzeit stehen zwar Methoden zur Verfügung, um das Verzerrungspotenzial und die Unsicherheit von Datenanalysen zu minimieren. Zusätzlich sollten aber Risk-Sharing Modelle  zwischen dem UK-NHS und den Herstellern von regenerativen Behandlungen weiter untersucht werden. NG

NIHR/ UK 2017: The assessment and appraisal of regenerative medicines and cell therapy products: an exploration of methods for review, economic evaluation and appraisal. https://www.journalslibrary.nihr.ac.uk/hta/hta21070/#/full-report