Multiples Myelom: Kosteneffektivität von 6 neuen Behandlungsregimen

Das multiple Myelom ist eine maligne Erkrankung des blutbildenden Systems, die durch eine zunehmende Ansammlung von Myelomzellen im Knochenmark gekennzeichnet ist. Im Allgemeinen hängt die Prognose der PatientInnen von mehreren individuellen Faktoren ab - etwa der Komorbidität, das genetische Profil und das Ansprechen der Erkrankung auf vorangegangene Therapien. Derzeit stehen PatientInnen keine kurativen Therapiemöglichkeiten zur Verfügung, jedoch konnten im letzten Jahrzehnt durch neue, teils sehr kostspielige Therapieregime (Proteasominhibitoren, Immunmodulatoren) bessere Krankheitsprognosen erzielt werden. Ein rezentes Assessment des Institutes for Clinical and Economic Review (ICER) untersuchte die Kosteneffektivität dieser neuen Therapieregime für die Behandlung des rezidivierenden und/oder refraktären multiplen Myeloms als Zweit- und Drittlinientherapie.

Die nachfolgenden sechs Therapieregime wurden in dem Assessment des ICER eingeschlossen: carfilzomib (CFZ) in Kombination mit lenalidomoide (LEN) und dexamethasone (DEX);  ixazomib (IX) in Kombination mit LEN+DEX; elotuzumab (ELO) in Kombination mit LEN+DEX; panobinostat (PAN) in Kombination mit bortezomib (BOR) und DEX; pomalidomide (POM) in Kombination mit niedrig dosiertem DEX (LoDEX); und daratumumab Monotherapie (DARA). Für jedes untersuchte Therapieregime lag mindestens eine Phase III Studie vor. Die Ausnahme bildete DARA, in diesem Fall stand lediglich eine einarmige Phase II Studie zur Verfügung.

Es zeigte sich, dass im Falle von drei Regimen (CFZ+LEN+DEX, ELO+LEN+DEX und IX+LEN+DEX), sowohl als Zweit- oder Drittlinientherapie eingesetzt, ein größerer gesundheitlicher Nutzen vorliegt als bei der untersuchten Vergleichstherapie (LEN+DEX). Hingegen wurde die Evidenz der anderen drei Therapieoptionen entweder als unzureichend oder als vielversprechend aber nicht eindeutig beschrieben. Die Kosten-Nutzen-Verhältnisse der untersuchten Therapien (Zweit- und Drittlinientherapie) liegen deutlich über den gemeinhin diskutierten oder festgelegten Kosteneffektivitätsgrenzwerten von Gesundheitsintervention.

Wesentliche Preisreduktionen wären notwendig, insbesondere da bereits gegenwärtige Therapieregime, wie LEN+DEX, die Kosteneffektivitätsgrenzwerte überschreiten. Durch die Kombination von gegenwärtigen Regimen mit neuen Therapien würden diese Grenzwerte voraussichtlich noch weiter überschritten werden. Somit müssten sowohl die Kosten von neuen als auch von alten Therapieregimen gesenkt werden, um akzeptable Kosteneffektivitätsgrenzwerte zu erreichen. NG

ICER/ US 2016: Treatment options for Relapsed or Refractory Multiple Myeloma: Effectiveness, Value, and Value-Based Price Benchmarks. http://icer-review.org/wp-content/uploads/2016/05/MWCEPAC_MM_Evidence_Report_050516-002.pdf