Newborn blood screening - „Multi-Criteria Decision Analysis (MCDA)“ zur Priorisierung von Krankheiten

In Europa zeigen sich beim Neugeborenen-Screening (mittels Blutabnahme) große Unterschiede. Möglichst einheitliche (epidemiologische) Paramenter, die ein Set an Krankheiten für ein Neugeborenen-Screening definieren, fehlen bislang. Mit einer „Multi-Criteria Decision Analysis (MCDA)“ wurde in Belgien der Versuch unternommen, eine transparente und nachvollziehbare Priorisierung von Krankheiten für ein Neugeborenen-Screening Programm zu entwerfen.

Neugeborenen-Screening Programme (auf Basis einer Blutuntersuchung) dienen der frühen und systematischen Erkennung von Krankheiten, um eventuelle Spätfolgen durch eine rasche Diagnostik einschätzen zu können bzw. durch Interventionen zu verhindern bzw. zu mildern. Grundsätzlich erlauben die heute verfügbaren analytischen Techniken (wie die Tandem-Massenspektrometrie) die Identifikation zahlreicher potentieller Krankheiten. International gibt es jedoch keinen Konsens über den Umfang und die Auswahl der eingeschlossenen Krankheiten, die mittels eines Neugeborenen-Screening entdeckt werden sollen. KCE (the Belgian Health Care Knowledge Centre) hat (in Anlehnung an ein kanadisches Vorgängerprojekt) ein Pilotprojekt zur Priorisierung von Krankheiten für ein Neugeborenen-Screening durchgeführt. Das Projektziel bestand in der Bereitstellung einer Entscheidungsunterstützung für belgische Regionen bei der Definition von Neugeborenen-Screening Programmen. Mittels einer „Multi-Criteria Decision Analysis“ wurden zunächst 7 Kriterien (z.B. Prävalenz, Schweregrad der Erkrankung ohne Behandlung, Verhältnis von „falsch-negativen“ bzw. „falsch-positiven“ Screening-Ergebnissen) vom KCE-Projektteam gemeinsam mit politischen EntscheidungsträgerInnen, KlinikerInnen, PatientenvertreterInnen, EthikderInnen etc. identifiziert und gewichtet (mittels LIKERT-Skala 0-4; z.B. „4=Kriterium ist höchst relevant“). Schließlich wurden 6 Neugeborenen-Erkrankungen (z.B. Galaktosämie, Homocystinurie, Adrenogenitales Syndrom) bewertet und Gesamtscores wurden errechnet.

Insgesamt wird vom KCE-Projektteam der Schluss gezogen, dass die Priorisierung auf Basis der MCDA-Methode ein äußerst komplexer und, in Hinblick auf die involvierten Stakeholder ein kommunikativ, aufwändiger Prozess war. Die Gesamtscores zeigten nur geringe Variationen über die untersuchten Krankheiten hinweg und wurden daher als mäßig brauchbare Klassifikationsgrade für eine Reihung von Erkrankungen für ein Screening eingestuft. Die Auswahl der 6 Erkrankungen aber auch die Skalierungsmaße zur Gewichtung der Kriterien werden im KCE-Bericht als potentielle Limitationen genannt. RW

KCE / BE 2016: Multicriteria Decision Analysis to select priority diseases for newborn screening. KCE Report 267. https://kce.fgov.be/sites/default/files/page_documents/KCE_267_Newborn_blood_screening.pdf