Preis- und Kostenentwicklung von Orphan Drugs

In Deutschland erhalten Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs, ODs) ein bevorzugte Behandlung: Diese müssen nämlich erst ab einem Jahresumsatz von 30 Millionen Euro (bis November 2022 noch 50 Millionen Euro) einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nachweisen. Bis dahin gilt ihr Zusatznutzen als belegt — lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens wird vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) anhand der (Zulassungs-)Unterlagen quantifiziert. Eine Analyse des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zeigt, dass ODs nach einer eingeschränkten Bewertung in den meisten Fällen durch eine nachfolgende reguläre Nutzenbewertung als „nicht quantifizierbar“ oder „gering“ ausfällt und demnach der Preis reduziert wurde.

Das IQWiG untersuchte 23 Orphan-Drug-Wirkstoffe, die von 2011 bis Mitte 2022, die sowohl einer eingeschränkten Bewertung als auch einer regulären Nutzenbewertung unterzogen wurden. Der Bericht zeigt, dass die meisten der untersuchten ODs in Deutschland in beiden Szenarien, d.h. im Rahmen des eingeschränkten Bewertungsverfahrens und auch später im regulären Nutzenbewertungsverfahren, Preissenkungen in der gesetzlichen Krankenversicherung erfahren. Allerdings kann es nach positiver Bewertung auch zu Preiserhöhungen kommen. Die Analyse der Jahrestherapiekosten bestätigt diese Tendenz der durchschnittlichen Preisabsenkung — im Median um ca. 30.000 € nach der eingeschränkten Bewertung und nach der nachgelagerten regulären Nutzenbewertung nochmalig um ca. 12.000 €. Insbesondere bei regulären Nutzenbewertungen beeinflussen die Ergebnisse zum Zusatznutzen die Preisänderungen erheblich, wobei weitere Faktoren die konkrete Höhe der Änderungen beeinflussen. Dieser Einfluss des Zusatznutzens auf die mittlere Preisänderung zeigt sich laut IQWiG auch unter Berücksichtigung der Indikationserweiterungen und bestätigt die Ergebnisse der Analysen zu den regulären Nutzenbewertungen. Die Anzahl der Patient*innen hingegen scheint keinen signifikanten Einfluss auf die Preisgestaltung zu haben.

Der Bericht verdeutlicht, dass das übergeordnete Ziel des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG), den Preis eines Arzneimittels am Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie auszurichten, erst mit zeitlicher Verzögerung durch die nachgelagerte reguläre Nutzenbewertung erreicht wird. DF

IQWiG/DE: Preis- und Kostenentwicklung von Orphan Drugs. IQWiG-Berichte – Nr. 1702. https://www.iqwig.de/download/ga22-01_preisund-kostenentwicklung-von-orphan-drugs_arbeitspapier_v1-0.pdf