- Aktuelles
- Newsletter
- Newsletter November 2021| Nr. 202
- Spinraza®, Zolgensma® oder Kombinationstherapien: ein Update zu mittelfristiger Nachbeobachtung bei SMA Patient*innen
Spinraza®, Zolgensma® oder Kombinationstherapien: ein Update zu mittelfristiger Nachbeobachtung bei SMA Patient*innen
Es konnten 26 Publikationen zu 22 Beobachtungsstudien mit insgesamt 840 SMA Patient*innen identifiziert werden: 289 SMA Typ 1 und 521 SMA Typ 2 Patient*innen wurden mit Nusinersen behandelt, nur 12 SMA Typ 1 Patient*innen erhielten Onasemnogen Abeparvovec, während 18 SMA Typ 1 Patient*innen eine Kombinationstherapie verabreicht wurde.
Bei SMA Typ 1 Patient*innen verbesserten sich die motorischen Endpunkte durch die Behandlung mit Nusinersen, Onasemnogen Abeparvovec und Kombinationstherapien. Allerdings kam es bei mit Nusinersen behandelten SMA Typ 1 Patient*innen zu vielen Therapieabbrüchen und Loss-to-Follow-Up. Auch für die Patient*innen, die nachbeobachtet werden konnten, fehlten viele Daten. Hingegeben gab es bei mit Onasemnogen Abeparvovec oder Kombinationstherapie behandelten SMA Typ 1 Patient*innen keine Loss-to-Follow-Up oder Therapieabbrüche. SMA Typ 2-4 Patient*innen wurden mit Nusinersen behandelt. Deren Ergebnisse zeigten neben einer Stabilisierung oder eventuell kleinen Verbesserungen der motorischen Funktionen, aber auch einige Verschlechterungen. Trotzdem brachen nur wenige Patient*innen die Therapie wegen fehlender Verbesserungen ab. In allen Patient*innengruppen, unabhängig vom SMA Typ und dem verwendeten Medikament, wurden sehr häufig unerwünschte Ereignisse und keine signifikanten Verbesserungen (in einigen Fällen jedoch sogar Verschlechterungen) beim Bedarf an Atem- oder Ernährungsunterstützung berichtet.
Die eingeschlossene Evidenz besteht aus kleinen Studien mit mittlerem bis hohem Verzerrungsrisiko, die einarmig, unverblindet, Sponsor-finanziert oder von Autor*innen mit Interessenskonflikten durchgeführt wurden. Die vielen fehlenden Daten und die große Heterogenität der Studien erschweren die Vergleichbarkeit. Langzeitergebnisse fehlen, daher bleiben viele Fragen zur Haltbarkeit und einem Plateau für Verbesserungen offen. JE
AIHTA/ AT 2021: Spinraza®, Zolgensma® oder Kombinationstherapien: ein Update zu mittelfristiger Nachbeobachtung bei SMA Patient*innen. Policy Brief Nr. 01, Update. Bericht demnächst verfügbar.