Technologieprognose: „Advanced Therapies“ (ATMP) in der späten klinischen Forschung, EMA-Zulassung oder klinische Anwendung durch Krankenhausausnahmen

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Forschungsgebiete: HighTech - Medizin, HTA-Methoden & Steuerungsinstrumente

Projektleitung: Claudia Wild

Projektbearbeitung: Claudia Eder
Laufzeit: August 2018 – November 2018
Sprache: Englisch
Publikation: Artikel

Hintergrund:
„Advanced Therapy Medicinal Products“ (ATMP)  ist der Überbegriff dreier Arzneimittel-Produktklassen, den somatischen Zelltherapeutika, den Gentherapeutika und den biotechnologisch bearbeiteten Gewebezubereitungen [auch Tissue-Engineering-Produkte (TEP)] genannt, sowie von Kombinationsprodukten. Diese Arzneimittel enthalten oder bestehen meistens aus lebenden Zellen oder Gewebe und zeichnen sich daher durch eine hohe Komplexität aus. Die verwendeten Zellen werden oft einem/r Patienten/in entnommen, im Labor bearbeitet (zum Beispiel vermehrt oder gentechnisch verändert), und anschließend dem/derselben Patienten/in wieder verabreicht. Das Arbeitsfeld der ATMP ist noch jung und es besteht bislang noch begrenzte regulatorische Erfahrung in der Zulassung: Die individuelle Herstellung in oft kleinen Stückzahlen führt zu einer komplexeren Situation  bei der Zulassung und entsprechenden klinischen Studien(designs). Die Entwicklung von ATMPs ist meistens durch einen stark experimentellen Charakter gekennzeichnet und findet seinen Ursprung oft im akademischen Forschungsumfeld wie Universitäten und deren Kliniken.

Projektziel:
Das Projektziel ist, einen Überblick über Anwendungen von ATMP-Produkten kurz vor oder nach Markteinführung zu geben.

Methode:
Systematische Literatursuche inkl. "graue Literatur" und Datenbankrecherchen sowie manuelle Suche nach vordefinierten Suchbegriffen. Recherche (Auswahl) in

Darstellung der Ergebnisse nach

  • Approved by the EMA
  • In late clinical trial
  • Applied via hospital exemption

Inclusion criteria:

  • Application: Human medicine
  • Interventional product classified as ATMP or allegedly classified as ATMP
  • Language of publication English or German
  • Intervention falls under ATMP definition
  • Intervention takes place within an EU member state
  • In case of clinical trials: Phase III or IV

Exclusion criteria:

  • Publications on basic research without direct clinical application
  • Articles targeting animal experiments without direct clinical application
  • Articles in languages other than English or German
  • Articles not publicly available

Ergebnis: Kurzer Bericht über Methoden und Ergebnisse in Form einer Publikation

Zeitplan/ Meilensteine: englisches Manuskript Ende November

Referenzen:

  1. Falkner, E., Wild, C. (2008): Clinical application of Tissue Engineering: An overview of International and Austrian Areas of Research with a critical analysis of selected applications. LBI-HTA Projektbericht 013. https://eprints.aihta.at/807/1/HTA_Projektbericht_013.pdf
  2. Directive 2001/83/EC amended by the ATMP Regulation 1394/2007: REGULATION (EC) No 1394/2007 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 13 November 2007 on advanced therapy medicinal products and amending Directive 2001/83/EC and Regulation (EC) No 726/2004