Editorial: Managed Entry Agreements (MEA), anwendungsbegleitende Datenerhebung, Coverage with Evidence Development (CED) – Erkenntnisgewinn oder Zeitvertreib ?

Immer mehr Behandlungen werden mit einer geringen Datenbasis zugelassen: unkontrollierte oder sehr kleine randomisiert-kontrollierte Studien mit kurzer Nachbeobachtungsdauer, die den tatsächliche Nutzen für Patient*innen nicht eindeutig belegen können und große Unsicherheit hinterlassen. Dementsprechend arbeiten inzwischen die meisten Länder mit konditionalen Erstattungsmodellen, bei denen Daten während der Anwendung erhoben werden. Manche Länder haben hierin schon länger Erfahrung (Großbritannien, Italien) als andere Länder (Österreich, Deutschland). Aber tragen diese Managed-Entry-Agreements (MEA), anwendungsbegleitende Datenerhebungen, Coverage with Evidence-Development (CED) Modelle zum Erkenntnisgewinn bei oder sind sie Zeitvertreib für Zahler-Institutionen? Von Ergebnissen, aus denen die weniger erfahrenen Länder lernen können, ist selten zu lesen. Zwei EU-Projekte zu diesem Thema kommen zum Abschluss (COMED, IMPACT) und erhoben Länder-Informationen, eine EU-Initiative steht am Anfang (DARWIN) und wird sich der Schwachstelle - dem grenzüberschreitenden Datenaustausch – widmen.

Ergebnisorientierte MEAs oder CED können für individuelle und ganze Patient*innen-Populationen aufgesetzt werden und sollen eine Reihe von unterschiedlichen Intentionen erfüllen. Zum einen sollen eben die Unsicherheiten zum Patient*innen-Nutzen beseitigt und vor allem ein besseres Verständnis zur tatsächlich realisierten und langfristigen Wirksamkeit der Therapie erlangt werden, um die Versorgung zu optimieren. Modelle, die Daten zu individuellen Patient*innen erheben (etwa Patient*innen mit spinaler Muskelatrophie, die mit Spinraza oder Zolgensma oder Kinder/ junge Erwachsene mit einer refraktären oder rezidivierten akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) , die mit CAR-T Zelltherapien behandelt werden), wollen sicherstellen, dass  nur berechtigte Patient*innen eine Behandlung erhalten, um Beginn und Fortführung der Behandlung zu bestimmen (angemessener Einsatz) oder in Verbindung mit Bezahlungsschemata (Erstattung erfolgt nur bei erreichten Zielen) stehen. Die  Verwendung von Coverage with Evidence Development (CED) Modellen zur bedingten Erstattung dient der Sammlung von Evidenz (etwa verschiedene onkologische Therapien oder Therapiekombinationen) in definierten Patient*innengruppen, um die Neubewertung und infolge die Neuverhandlung von Preisen und Erstattungen zu begleiten.

Das EU-Projekt “Pushing the Boundaries of Cost and Outcome Analysis of Medical  Technologies (COMED, https://www.comedh2020.eu/)” hatte u.a. (WP7) zum Ziel, Empfehlungen zu entwickeln, wann und wie Anwendungsdaten für die Bewertung von Medizinprodukten genutzt werden können. Ein erstes (noch unveröffentlichtes) Ergebnis ist eine Erhebung der Herausforderungen und Lösungsansätze beim Aufsetzen derartiger Datenerhebungen und abgeleiteten Empfehlungen in den einzelnen Prozessschritten. Das Projekt “Improved methods and actionable tools for enhancing HTA“ (IMPACT HTA, https://www.impact-hta.eu/) befasste sich u.a. (WP10) mit der Entwicklung eines Toolkits zur Unterstützung der Implementierung von outcome-based MEAs für Orphan Drugs. Auch hier ist ein erstes (noch unveröffentlichtes) Ergebnis eine Erhebung der Herausforderungen und Lösungsansätze anhand von zwei Beispielen, Nusinersen und Tisagenlecleucel, dargestellt. Die offensichtlich in beiden Projekten identifizierte Hürde ist der grenzüberschreitende Datenaustausch, um aus den Datenerhebungen auch supranationales wissensbasiertes Handeln – abseits der eigenen nationalen Ergebnisse - abzuleiten. Der Bewältigung dieser Hürde widmet sich das erst ganz am Anfang stehende EU-Projekt „Data Analytics and Real World Interrogation Network“ (DARWIN EU, https://h2020darwin.eu/). Denn das Lernen von anderen kann nur durch einen Austausch und Vergleich passieren.

Österreich steht erst am Beginn derartiger Projekte. In einem derzeit laufenden AIHTA-Projekt (https://aihta.at/page/implementierungsaspekte-teurer-gen-therapien-arbeitstitel/de) werden Fehlschläge, Erfolge, Herausforderungen und Lösungen im Aufsetzen derartiger Modelle erhoben, um daraus einen generischen Leitfaden zu entwickeln, der infolge für konkrete Modelle der anwendungsbegleitenden Datenerhebung nützlich sein soll.  

Priv. Doz. Dr. Claudia Wild, Geschäftsführerin der HTA Austria – AIHTA GmbH