Vorbereitende Arbeiten für eine österreichische gesundheitsökonomische Leitlinie

Laufzeit: Februar 2025 – Jänner 2026
Sprache: Englisch (mit deutscher Zusammenfassung)

Hintergrund:
2023 richtete die österreichische Regierung ein Bewertungsboard für ausgewählte Arzneimittel gemäß § 62d ff des Krankenanstalten- und Kuranstaltengesetzes ein, um einen fairen und raschen Zugang zu ausgewählten hochpreisigen und spezialisierten Arzneimitteln in Krankenhäusern und an der Schnittstelle zwischen intramuraler und extramuraler Versorgung zu gewährleisten, sowie eine bundesweit einheitliche Anwendung zu fördern [1]. Health Technology Assessments (HTAs) unterstützen die Erstattungsentscheidungen des Boards und tragen zu einer evidenzbasierten Entscheidungsfindung und größerer Transparenz bei. Neben der Bewertung von Wirksamkeit, Sicherheit und anderen Faktoren wie ethischen und sozialen Auswirkungen ist gesundheitsökonomische Evidenz, wie gesundheitsökonomische Evaluationen (engl. health economic evaluations, HEE), ein Kernbestandteil dieser HTAs. Darüber hinaus können HEEs für Gesundheitsinterventionen jenseits von Arzneimitteln erforderlich sein, einschließlich neuer Entwicklungen wie künstliche Intelligenz oder komplexe Public-Health-Interventionen. Diese HEE-Methoden können sich von denen für Arzneimittel unterscheiden [2].

Um die Harmonisierung und Vergleichbarkeit sowie die Qualität von HEEs für Gesundheitsinterventionen zu verbessern, haben viele Länder gesundheitsökonomische Evaluationsleitlinien (engl. Health economic evaluation guidelines, HEEGs) entwickelt und eingeführt. Diese Leitlinien werden in Europa, Australien, Nordamerika [3-5]und Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen [6, 7]weitgehend genutzt. Neben anderen Gesundheitssystemleitlinien, wie klinischen Leitlinien, unterstützen HEEGs evidenzbasierte Entscheidungsfindungen durch die Sicherstellung angemessener Methoden [8]. Österreich verfügt jedoch über keine verpflichtende Leitlinie mit detaillierten Spezifikationen [9, 10]. Obwohl ein privates Beratungsinstitut der Industrie einige methodische Fragen in einem Konsensdokument behandelt hat [11], fehlt es an präzisen methodischen Vorgehensweisen und Standards. Darüber hinaus bleibt die Anwendung des Dokumentes optional und es dient eher als Empfehlung denn als Verpflichtung [9, 10].

Die Entwicklung einer HEEG erfordert einen klar definierten Prozess. Dieser Prozess muss potenzielle Hindernisse und Förderfaktoren berücksichtigen, einschließlich der Einbeziehung von Stakeholdern [12, 13]. Während für die Entwicklung, Verbreitung, Implementierung und nachhaltige Nutzung (DDIS^[1]) von klinischen Leitlinien [14-21]oder HTA-Leitlinien [22, 23]Health System Guidance (HSG)-Dokumente einschließlich Standards und Frameworks verfügbar sind, existieren derzeit keine formalen und systematischen Äquivalente für HEEGs. Es gibt nur beschreibende Übersichten von HEEG-Entwicklungsprozessen in einigen Ländern [7, 24-27]und Frameworks für die Bewertung und Nutzung gesundheitsökonomischer Evidenz in der Entscheidungsfindung [28-31]. Der methodische Ansatz, der von Daccache et al. [2024] verwendet und entwickelt wurde, um den Leitlinienentwicklungsprozess im Libanon zu begleiten und der auf dem WHO-Ansatz für HSG-Dokumente basiert [33, 34], kommt einem DDIS-Prozessrahmen am nächsten [32]. Ein klarer und nachvollziehbarer DDIS-Prozess ist nicht nur entscheidend für eine transparente, objektive und effektive Nutzung solcher Leitlinien durch Forschungseinrichtungen, die pharmazeutische Industrie oder Medizintechnikunternehmen, sondern auch für die Einbeziehung der Evidenz aus HEEs zur Unterstützung von Erstattungsentscheidungen, wie es in vielen Ländern weltweit gefordert wird [6, 35-37].

Darüber hinaus erfordert die Entwicklung einer HEEG einen Überblick über bestehende internationale Leitlinien, die Bereiche, die bestehende Leitlinien abdecken, sowie über die methodischen Details. Es existieren bereits mehrere Überblicksarbeiten zu HEEGs [3-5, 7]. Einige kürzlich entwickelte und überarbeitete Leitlinien sind jedoch nicht Teil solcher Überblicksarbeiten (z.B. niederländische und slowakische Leitlinie) [38, 39]. Darüber hinaus sind Leitlinien für Nicht-Arzneimitteltechnologien (z.B. komplexe Interventionen) üblicherweise nicht Teil solcher Überblicksarbeiten [2, 40].

Vor diesem Hintergrund und zur Stärkung der Rolle standardisierter HEEs in der Entscheidungsfindung in Österreich ist wissenschaftliche Unterstützung für den DDIS-Prozess einer HEEG und deren Inhalt unerlässlich.

Projektziele:
Die Hauptziele dieser Arbeit sind:

1. einen Überblick über internationale Leitlinienentwicklungsprozesse zu erhalten und Optionen für einen solchen Prozess in Österreich abzuleiten.
2. Hindernisse und Förderfaktoren des HEEG-DDIS-Prozesses zu identifizieren: Potenzielle Herausforderungen und Förderfaktoren bei der Entwicklung, Verbreitung, Implementierung und nachhaltigen Nutzung zu erkunden, um eine effektive Einführung und Anwendung sicherzustellen.
3. einen Überblick über internationale HEEGs, ihre Inhalte und spezifische methodische Vorschläge für verschiedene Teile ökonomischer Evaluationen zu erhalten.

Forschungsfragen:

Zwei Berichte befassen sich mit folgenden Forschungsfragen:

Bericht 1: Überprüfung von Prozessen (Entwicklung, Verbreitung, Implementierung, Monitoring)

1. Wie können internationale Best Practices-Prozesse, Frameworks zur Leitlinienentwicklung und Stakeholder-Engagement den gesamten DDIS-Prozess einer österreichischen HEEG informieren, um ihre erfolgreiche Einführung zu gewährleisten? Welche Herausforderungen und Förderfaktoren existieren?
2. Was sind die effektivsten Strategien zur Verbreitung der HEEG an die wichtigsten Stakeholder (z.B. politische Entscheidungsträger, Gesundheitsdienstleister, Patient:innen, Industrie)?
3. Welche Strategien sind notwendig, um die langfristige Nachhaltigkeit und kontinuierliche Nutzung der HEEG zu gewährleisten?
4. Wie kann die Auswirkung der HEEG auf Erstattungsentscheidungen und Gesundheitsergebnisse im Laufe der Zeit überwacht und evaluiert werden?

Bericht 2: Überblick zu den Inhalten der Leitlinien

1. Was sind die Schlüsselkomponenten und methodischen Standards in internationalen Leitlinien, und welche zusätzlichen Bereiche sind für eine robuste und standardisierte HEEG erforderlich, die für alle Technologien in Österreich verwendet werden kann?
2. Wie vergleichen sich bestehende HEEGs aus verschiedenen Ländern, und welche Schlüsse kann Österreich aus diesen Frameworks für eine landesweite HEEG ziehen?

Methode:

Bericht 1:

• Durchführung eines Scoping Reviews, um Leitlinien-DDIS-Prozesse, Good-Practice-Frameworks, Herausforderungen, Förderfaktoren und Stakeholder-Perspektiven im Zusammenhang mit dem DDIS-Prozess der HEEG zu erforschen:
  • Mapping der vorhandenen Literatur, Identifizierung von Schlüsselfaktoren und Klärung von Wissenslücken.
  • Erstellung eines ersten DDIS-Prozessentwurfs
  • Identifizierung von österreichischen Stakeholdern und Schulungsbedarf

Bericht 2:

• Durchführung einer vergleichenden Analyse von HEEGs aus ausgewählten Ländern basierend auf bestehenden Überblicksarbeiten [3-5, 7]und pharmakoökonomischen Leitlinien [41]:
  • Identifizierung gemeinsamer verbindlicher Standards von HEEGs und Variationen oder widersprüchlicher Themen, wie Evaluationstyp, primäres gesundheitsökonomisches Ergebnismaß, Zeithorizont, Sensitivitätsanalyse, Diskontierungsrate, usw.
  • Identifizierung zusätzlicher Bereiche, wie HEE-Methoden für Künstliche Intelligenz und komplexe Interventionen, die von Standard-HEEGs vernachlässigt werden können oder notwendig werden könnten.
  • Darstellung von Optionen
• Initiierung eines vorläufigen Entwurfs für eine österreichische HEEG in Form eines Living Documents.

PICo-Analyse:

Abkürzungen: HEEG…Health economic evaluation guideline, HTA…Health technology assessment, PICo…Problem, Interests, Context

Interne und externe Begutachter stellen die Qualität der erstellten Dokumente sicher.

Zeitplan:

Referenzen:
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