Arzneimittelforschung und deren öffentliche wie philanthropische Finanzierung

Der Begriff „Access to Medicines“ war bis vor wenigen Jahren mit der Diskussion um günstigere (generische) lebenswichtige Medikamente (HIV, Tuberkulose, etc.) in Entwicklungsländern verbunden. Seit einiger Zeit befassen sich nun auch westliche Länder und Institutionen (OECD, Europäische Kommission, etc.) mit dem „Zugang zu Medikamenten“, um den „nicht-nachhaltigen“ Medikamentenpreisen entsprechende Lösungen entgegenzusetzen. Die Ausgaben für Forschung & Entwicklung (F&E) werden von den Herstellern zumeist als Begründung verwendet, um die hohen Preise zu rechtfertigen. Die eigentliche – ressourcenaufwändige und risikoreiche – Grundlagenforschung findet aber überwiegend im öffentlichen Sektor (in Universitäten und entsprechenden öffentlich-finanzierten Forschungseinrichtungen) statt. Ein rezenter LBI-HTA Bericht (2019) befasste sich mit der Entwicklung einer Methodik und Pilotierung zur Erhebung der öffentlichen Beiträge zu Arzneimittelforschung und –entwicklung mit dem Ziel, einen Beitrag zur Diskussion um „Return on Investment of Public Investment“ zu leisten.

Das Projekt erfolgte zweistufig: In Phase 1 wurde an der Entwicklung einer Methode (Suchstrategie und Quellen) gearbeitet, um den Beitrag der öffentlichen Forschungsförderung bei der Entwicklung neuer Medikamente syste­matisch zu ermitteln. In Phase 2 wurde die Methode des in Phase 1 entwickelten Analyseansatzes anhand von drei ausgewählten Arzneimitteln pilotiert. Für die Pilotierung wurden pädiatrische Orphan Drugs (Spinraza®, Brineura®, Crysvita®), die 2017 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassen wurden, ausgewählt.

Ein mehrstufiger Suchprozess wurde als Leitfaden für Su­chen nach öffentlichen (und philanthropischen) Forschungsförderungen ent­wickelt: Schritt 1: Identifikation aller generischen wie molekularer Namen und Begriffe des Arzneimittels entlang des gesamten F&E Prozesses in Datenbanken (DrugBank, ChEMBL, Therapeutic Target Database). Schritt 2: Systematische Suche nach Informationen zum Entwicklungs­pfad vor Zulassung und entsprechenden Forschungsförderungen wie Patentierungen in den Entwicklungsschritten in multiplen Datenban­ken und Studienregistern (Orphanet; Studienregister: WHO international trials registry, US-Clinical Trials.Gov; EU clinical trials registry; Patent-Datenbanken: FDA orange book, Espacenet, Health Canada Patent Database; Zulassungsinstitutionen: FDA, EMA; Bibliographische Datenbanken: PubMed, Google). Schritt 3: Systematische Suche nach Forschungsförderungen (NIH-Re­PORTER-Database, CORDIS, IMI, EDCTP, diverse philanthropische Quellen, etc.).

Die Recherchen zu öffentlichen und philanthropischen F&E Förderungen erwiesen sich als sehr zeitaufwändig. Hindernisse waren ein Mangel an Trans­parenz in den diversen Datenbanken und Quellen und/oder Komplexität der Suchfilter (Eingrenzung des Suchzeitraums und Unterscheidung zwischen Grundlagenforschung und Forschung zur Produktentwicklung) sowie Sprach­barrieren. Die Suchstrategien mussten individuell angepasst werden, die Er­gebnisse sind sehr unterschiedlich (€ 20 bis € 31 Million direkt Produkt-bezogene Förderungen, F&E in der Höhe von € 165 Million, resp. intransparente Ergebnisse für späte klinische Forschung). An weiteren Pilotierungen wie einer Verfeinerung der Suchstrategie wird gearbeitet. CW

LBI-HTA/ AT 2019: Public & philanthropic financial contribution to the development of new drugs: Methodology & 3 Case Studies, LBI-HTA Projektbericht Nr. 120. https://eprints.aihta.at/1214/