Aktuelles

Polypharmazie stellt insbesondere bei älteren, multimorbiden Menschen eine große Herausforderung für die Arzneimitteltherapiesicherheit dar. Die systematische Übersichtsarbeit fasst die aktuelle Evidenz zu Wirksamkeit, Sicherheit, organisatorischen Aspekten und Kosten strukturierter Medikationsanalysen zusammen. Ergänzend werden in der systematischen Übersichtsarbeit Implementierungsmodelle ausgewählter europäischer Länder dargestellt.

Lysosomale Speicherkrankheiten wie Morbus Pompe und Mukopolysaccharidosen (MPS I, II, IVA) sind seltene genetische Erkrankungen, die durch den Mangel bestimmter lysosomaler Enzyme entstehen. Diese systematische Übersichtsarbeit untersuchte die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der derzeit für die genannten Erkrankungen zugelassenen Enzymersatztherapien (ERTs) (Alglucosidase alfa, Avalglucosidase alfa, Laronidase, Idursulfase, Elosulfase alfa). Aufgrund überwiegend kleiner, unkontrollierter Studien, heterogener Studiendesigns, methodischer Einschränkungen sowie einer fehlenden Vergleichbarkeit zwischen den Studien ist die Gesamtvertrauenswürdigkeit der identifizierten Evidenz sehr gering. Eine verlässliche und abschließende Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit der untersuchten ERTs ist daher derzeit nicht möglich. Der Einsatz von ERT erfordert daher eine sorgfältige Patientenselektion, eine strukturierte Überwachung und Dokumentation unter Erhebung standardisierter Endpunkte sowie klar definierte Kriterien für die Fortführung oder das Absetzen der Therapie.

Künstliche Intelligenz (KI) wird in der diagnostischen Bildgebung zunehmend eingesetzt, um die Befundung zu unterstützen, Untersuchungen zu priorisieren und klinische Arbeitsabläufe effizienter zu gestalten. Angesichts steigender Untersuchungszahlen und begrenzter personeller Ressourcen werden KI-gestützte digitale Gesundheitstechnologien (DHTs) als potenzielle Entlastung radiologischer Versorgungsstrukturen diskutiert.

Ziel dieser Arbeit war die Identifikation und Priorisierung relevanter KI-gestützter DHTs für österreichische Krankenhäuser sowie die systematische Bewertung der priorisierten Anwendung hinsichtlich klinischer Wirksamkeit, organisatorischer Auswirkungen und Ressourcenimplikationen. Nach einer stakeholder:innenbasierten Priorisierung wurde eine KI-gestützte Anwendung zur Analyse von Thorax-Röntgenaufnahmen bei Verdacht auf Lungenkrebs ausgewählt. Die Evidenzbasis umfasste drei Health Technology Assessments und zwei zusätzliche Primärstudien. Patient:innenrelevante klinische Endpunkte wurden nicht berichtet; die Evidenz zu diagnostischer Leistung, organisatorischen Effekten und Kosten war begrenzt.

Die klinische Dokumentation zählt zu den zentralen Faktoren administrativer Belastung im Krankenhausalltag. KI-gestützte digitale Gesundheitstechnologien (DHTs) werden zunehmend als Instrumente zur Unterstützung oder teilweisen Automatisierung von Dokumentationsaufgaben eingesetzt und versprechen eine Entlastung des medizinischen Personals. Diese Übersichtsarbeit bietet einen systematischen Überblick über aktuelle KI-Anwendungsbereiche in der klinischen Dokumentation, darunter KI-Scribes, Textstrukturierung, KI-generierte Dokumentation, patient:innenverständliche Zusammenfassungen, Fehlererkennung und automatisierte Kodierung.

Basierend auf einer systematischen Literatursuche mit sieben Übersichtsarbeiten und 200 Primärstudien zeigt sich eine heterogene und stark kontextabhängige Evidenzlage. Trotz hoher Zufriedenheit bei Anwender:innen variieren Genauigkeit, Vollständigkeit und Produktivitätsgewinne erheblich. Evidenz zu organisatorischen Auswirkungen, Implementierungsanforderungen und langfristiger Leistungsfähigkeit ist begrenzt. Vor einer breiten Implementierung sind strukturierte Evaluierungen, menschliche Kontrolle und geeignete Governance-Strukturen erforderlich.

Zemcelpro® ist eine kryokonservierte allogene Stammzelltherapie aus zwei Zellkomponenten aus derselben Nabelschnurbluteinheit: (1) expandierte CD34+ Zellen (Dorocubicel), die ex-vivo mittels Molekül UM171 vermehrt werden, und (2) nicht expandierte CD34– Zellen mit CD3+ T-Zellen. Die einmalige intravenöse Infusion soll bei erwachsenen Patient:innen mit hämatologischen malignen Erkrankungen, die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSZT) nach myeloablativer Konditionierung benötigen und keine anderen geeigneten Spenderzellen haben, eine Antitumorreaktion und Immunrekonstitution ermöglichen. In der gepoolten Analyse zweier einarmiger Phase-1/2 und Phase-2-Studien (n=25, medianes Follow-up: 13,27 Monate) betrug die Gesamtüberlebensrate nach 12 Monaten 66,0 % und nach 24 Monaten 51,4 %. Das progressionsfreie Überleben lag bei 52,8 % (12 Monate) bzw. 45,3 % (24 Monate). Die mediane Zeit bis zum Neutrophil-Engraftment betrug 20 Tage. Bezüglich der Sicherheit (n=116, medianes Follow-up: 22,49 Monate) waren die häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (Grad >=3) Lymphopenie (46,6 %), Anämie (44,0 %), Neutropenie (35,3 %), Thrombozytopenie (31,9 %) und akute Graft-versus-Host-Erkrankung (22,4 %). Insgesamt gab es 42 Todesfälle (36,2 %), 26 durch Krankheitsprogression oder eines Rezidivs (22,4 %), 15 durch therapiebedingte Mortalität (12,9 %). Die verfügbare Evidenz ist durch kleine Stichprobengrößen, kurze Nachbeobachtungszeiträume und fehlende Lebensqualitätsdaten begrenzt.

Artikel 57 der neuen Arzneimittelrichtlinie sieht eine Meldepflicht für öffentliche Beiträge bei der F&E von Arzneimitteln vor. Dieses Handbuch stellt das – im Rahmen des EU-Projekts HI-PRIX entwickelte - Framework vor, mit dem öffentliche Beiträge zur pharmazeutischen Forschung und Entwicklung (F&E) in acht Kategorien, die von der Grundlagenforschung bis zur Generierung von Evidenz nach der Zulassung reichen, systematisch identifiziert und dokumentiert werden können. Unsere Analyse zeigt, dass die Öffentlichkeit nicht nur Teil des Innovationsökosystems ist, sondern dessen Haupttreiber.

Telemonitoring bei Herzinsuffizienz (HI) erfasst Patient:innendaten wie Körpergewicht, Blutdruck und Herzfrequenz über mobile Anwendungen zur Ergänzung pflegegeleiteter Disease-Management-Programme (DMPs). In Österreich sind DMPs für HI-Patient:innen bereits im Einsatz, wobei Telemonitoring regional unterschiedlich implementiert ist. Ziel war die systematische Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von nicht-invasivem Telemonitoring zusätzlich zu DMPs im Vergleich zu DMPs ohne Telemonitoring bei HI-Patient:innen nach Krankenhausentlassung sowie die Entwicklung eines Evaluationskonzepts für digitale Gesundheitstechnologien (DHTs) in österreichischen DMPs. Eine systematische Literatursuche in vier Datenbanken (1.351 Treffer) identifizierte drei randomisierte kontrollierte Studien (2007–2015) mit insgesamt 527 Patient:innen (ca. 189 HI-Patient:innen in Telemonitoring + DMP-Gruppen, Vertrauenswürdigkeit der Evidenz: vorwiegend moderat). Bezüglich der Wirksamkeit zeigte sich eine statistisch signifikante Reduktion der HI-bedingten Rehospitalisierung sowie eine Verbesserung der Lebensqualität (MLWHFQ) in einer anderen Studie. Alle drei Studien fanden keine signifikanten Unterschiede für Gesamtmortalität und Rehospitalisierung aller Ursachen. Zur Sicherheit wurden keine Daten berichtet. Für österreichische DHTs in DMPs wurde basierend unter anderem auf dem ASSESS-DHT-Manual ein Evaluationskonzept entwickelt, das kontrollierte Studien (z.B. Cluster-RCT) mit den Endpunkten HI-Mortalität und Lebensqualität empfiehlt. Die verfügbare Evidenz weist Limitationen auf: fehlende statistische Präzision, Daten zur Kosteneffektivität sowie kleine Stichproben.

Obecabtagene Autoleucel (Obe-cel, Aucatzyl^®) ist eine autologe CAR-T-Zelltherapie, bei der Patient:innen-eigene T-Zellen gentechnisch mit einem Anti-CD19-CAR modifiziert werden, um CD-19-positive Leukämiezellen gezielt zu erkennen und anzugreifen. Ziel dieser Behandlung ist es, bei erwachsenen Patient:innen ab 26 Jahren mit rezidivierter oder refraktärer B-lymphoblastischer Leukämie  eine Remission zu erzielen. In der einarmigen Phase 1b/2-FELIX-Studie zeigte die Wirksamkeitsanalyse der Kohorte 2A (n=94, medianes Follow-up: 20,3 Monate) eine Gesamtansprechrate von 77 %, darunter 55 % mit vollständiger Remission, eine mediane Ansprechdauer von 14,1 Monaten sowie ein ereignisfreies Überleben von 9,0 Monaten. Für alle infundierten Patient:innen (n=127, medianes Follow-up: 21,5 Monate) betrug das mediane Gesamtüberleben 15,6 Monate. Bezüglich der Sicherheit waren die häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (Grad ?3) febrile Neutropenie (12,6 %), das Immuneffektorzell-assoziierte Neurotoxizitätssyndrom (6,3 %), COVID-19 (6,3 %), Hyperferritinämie (5,5 %) und Sepsis (5,5 %). Das Zytokin-Freisetzungssyndrom trat bei 68,5 % der Patient:innen auf; der Grad ?3 wurde bei 2,4 % beobachtet. Nach der Obe-cel-Infusion verstarben 35 % der Patient:innen; zwei Todesfälle (1,6 %) waren behandlungsbedingt. Die verfügbare Evidenz ist begrenzt, da direkte Vergleiche mit anderen Therapien sowie Daten zur Lebensqualität fehlen.