Aktuelles

Zemcelpro® ist eine kryokonservierte allogene Stammzelltherapie aus zwei Zellkomponenten aus derselben Nabelschnurbluteinheit: (1) expandierte CD34+ Zellen (Dorocubicel), die ex-vivo mittels Molekül UM171 vermehrt werden, und (2) nicht expandierte CD34– Zellen mit CD3+ T-Zellen. Die einmalige intravenöse Infusion soll bei erwachsenen Patient:innen mit hämatologischen malignen Erkrankungen, die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSZT) nach myeloablativer Konditionierung benötigen und keine anderen geeigneten Spenderzellen haben, eine Antitumorreaktion und Immunrekonstitution ermöglichen. In der gepoolten Analyse zweier einarmiger Phase-1/2 und Phase-2-Studien (n=25, medianes Follow-up: 13,27 Monate) betrug die Gesamtüberlebensrate nach 12 Monaten 66,0 % und nach 24 Monaten 51,4 %. Das progressionsfreie Überleben lag bei 52,8 % (12 Monate) bzw. 45,3 % (24 Monate). Die mediane Zeit bis zum Neutrophil-Engraftment betrug 20 Tage. Bezüglich der Sicherheit (n=116, medianes Follow-up: 22,49 Monate) waren die häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (Grad ?3) Lymphopenie (46,6 %), Anämie (44,0 %), Neutropenie (35,3 %), Thrombozytopenie (31,9 %) und akute Graft-versus-Host-Erkrankung (22,4 %). Insgesamt gab es 42 Todesfälle (36,2 %), 26 durch Krankheitsprogression oder eines Rezidivs (22,4 %), 15 durch therapiebedingte Mortalität (12,9 %). Die verfügbare Evidenz ist durch kleine Stichprobengrößen, kurze Nachbeobachtungszeiträume und fehlende Lebensqualitätsdaten begrenzt.

Artikel 57 der neuen Arzneimittelrichtlinie sieht eine Meldepflicht für öffentliche Beiträge bei der F&E von Arzneimitteln vor. Dieses Handbuch stellt das – im Rahmen des EU-Projekts HI-PRIX entwickelte - Framework vor, mit dem öffentliche Beiträge zur pharmazeutischen Forschung und Entwicklung (F&E) in acht Kategorien, die von der Grundlagenforschung bis zur Generierung von Evidenz nach der Zulassung reichen, systematisch identifiziert und dokumentiert werden können. Unsere Analyse zeigt, dass die Öffentlichkeit nicht nur Teil des Innovationsökosystems ist, sondern dessen Haupttreiber.

Telemonitoring bei Herzinsuffizienz (HI) erfasst Patient:innendaten wie Körpergewicht, Blutdruck und Herzfrequenz über mobile Anwendungen zur Ergänzung pflegegeleiteter Disease-Management-Programme (DMPs). In Österreich sind DMPs für HI-Patient:innen bereits im Einsatz, wobei Telemonitoring regional unterschiedlich implementiert ist. Ziel war die systematische Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von nicht-invasivem Telemonitoring zusätzlich zu DMPs im Vergleich zu DMPs ohne Telemonitoring bei HI-Patient:innen nach Krankenhausentlassung sowie die Entwicklung eines Evaluationskonzepts für digitale Gesundheitstechnologien (DHTs) in österreichischen DMPs. Eine systematische Literatursuche in vier Datenbanken (1.351 Treffer) identifizierte drei randomisierte kontrollierte Studien (2007–2015) mit insgesamt 527 Patient:innen (ca. 189 HI-Patient:innen in Telemonitoring + DMP-Gruppen, Vertrauenswürdigkeit der Evidenz: vorwiegend moderat). Bezüglich der Wirksamkeit zeigte sich eine statistisch signifikante Reduktion der HI-bedingten Rehospitalisierung sowie eine Verbesserung der Lebensqualität (MLWHFQ) in einer anderen Studie. Alle drei Studien fanden keine signifikanten Unterschiede für Gesamtmortalität und Rehospitalisierung aller Ursachen. Zur Sicherheit wurden keine Daten berichtet. Für österreichische DHTs in DMPs wurde basierend unter anderem auf dem ASSESS-DHT-Manual ein Evaluationskonzept entwickelt, das kontrollierte Studien (z.B. Cluster-RCT) mit den Endpunkten HI-Mortalität und Lebensqualität empfiehlt. Die verfügbare Evidenz weist Limitationen auf: fehlende statistische Präzision, Daten zur Kosteneffektivität sowie kleine Stichproben.

Obecabtagene Autoleucel (Obe-cel, Aucatzyl^®) ist eine autologe CAR-T-Zelltherapie, bei der Patient:innen-eigene T-Zellen gentechnisch mit einem Anti-CD19-CAR modifiziert werden, um CD-19-positive Leukämiezellen gezielt zu erkennen und anzugreifen. Ziel dieser Behandlung ist es, bei erwachsenen Patient:innen ab 26 Jahren mit rezidivierter oder refraktärer B-lymphoblastischer Leukämie  eine Remission zu erzielen. In der einarmigen Phase 1b/2-FELIX-Studie zeigte die Wirksamkeitsanalyse der Kohorte 2A (n=94, medianes Follow-up: 20,3 Monate) eine Gesamtansprechrate von 77 %, darunter 55 % mit vollständiger Remission, eine mediane Ansprechdauer von 14,1 Monaten sowie ein ereignisfreies Überleben von 9,0 Monaten. Für alle infundierten Patient:innen (n=127, medianes Follow-up: 21,5 Monate) betrug das mediane Gesamtüberleben 15,6 Monate. Bezüglich der Sicherheit waren die häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (Grad ?3) febrile Neutropenie (12,6 %), das Immuneffektorzell-assoziierte Neurotoxizitätssyndrom (6,3 %), COVID-19 (6,3 %), Hyperferritinämie (5,5 %) und Sepsis (5,5 %). Das Zytokin-Freisetzungssyndrom trat bei 68,5 % der Patient:innen auf; der Grad ?3 wurde bei 2,4 % beobachtet. Nach der Obe-cel-Infusion verstarben 35 % der Patient:innen; zwei Todesfälle (1,6 %) waren behandlungsbedingt. Die verfügbare Evidenz ist begrenzt, da direkte Vergleiche mit anderen Therapien sowie Daten zur Lebensqualität fehlen.

Unangemessene Verschreibungen, insbesondere bei Antibiotika und Opioiden, tragen wesentlich zu Antibiotikaresistenzen, Opioidabhängigkeit und steigenden Gesundheitskosten bei. Trotz verfügbarer Leitlinien besteht häufig eine Diskrepanz zwischen evidenzbasierten Empfehlungen und der tatsächlichen Verschreibungspraxis. Nudging-Interventionen versprechen, Verschreibungsentscheidungen ohne Verbote oder finanzielle Anreize zu optimieren. Dieses Forschungsprojekt untersucht mittels einer systematischen Übersichtsarbeit, welche Nudging-Interventionen die Verschreibungspraxis von Ärzt:innen evidenzbasiert optimieren können. Dafür wurden randomisierte kontrollierte Studien analysiert und Expert:innen zur Umsetzbarkeit im österreichischen Gesundheitsbereich befragt.

Fact Sheet Nr. 198 (November 2025) 
Tislelizumab (Tevimbra®) with platinum-based chemotherapy for the first-line treatment of unresectable, locally advanced or metastatic oesophageal squamous cell carcinoma

Fact Sheet Nr. 199 (November 2025)
Tislelizumab (Tevimbra®) with chemotherapy for the first-line treatment of HER-2-negative locally advanced unresectable or metastatic gastric/gastroesophageal junction adenocarcinoma

Fact Sheet Nr. 202 (November 2025)
Pembrolizumab (Keytruda®) for the treatment of malignant pleural mesothelioma

Fact Sheet Nr. 208 (November 2025)
Blinatumomab (Blincyto®) monotherapy as part of consolidation therapy for the treatment of adult patients with Philadelphia chromosome-negative (Ph-) CD19-positive B-cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (ALL)

Fact Sheet Nr. 225 (November 2025)
Tislelizumab (Tevimbra®) with etoposide and platinum chemotherapy for the first-line treatment of extensive-stage small-cell lung cancer

Fact Sheet Nr. 233 (November 2025)
Tislelizumab (Tevimbra®) in combination with gemcitabine and cisplatin for the first-line treatment of recurrent or metastatic nasopharyngeal carcinoma

Fact Sheet Nr. 241 (November 2025)
Tislelizumab (Tevimbra®) with platinum-containing chemotherapy as neoadjuvant treatment and then continued as monotherapy as adjuvant treatment, for the treatment of adult patients with resectable non-small cell lung cancer