Bewertungsboard: HTA zu Obecabtagene Autoleucel (Obe-cel, AUCATZYL®) veröffentlicht

Im Rahmen der Arbeiten für das Bewertungsboard wurde das AIHTA im Juni 2025 mit der Evaluierung von Obecabtagene Autoleucel (Obe-cel, AUCATZYL®) beauftragt. Der HTA-Bericht liegt nun vor.

Obe-cel ist eine neuartige Therapie für eine spezielle Form von Blutkrebs (rezidivierende oder refraktäre akute lymphatische B-Vorläuferzell-Leukämie, r/r B-ALL). Die Behandlung von r/r B-ALL ist komplex und sehr individuell. Als Standardtherapie kommen derzeit hauptsächlich Antikörpertherapien zum Einsatz, gefolgt von Stammzelltransplantationen, die bisher als einzige etablierte heilende Option gelten.

Obe-cel ist eine autologe CAR-T-Zelltherapie, bei der den Patient:innen eigene T-Zellen aus dem Blut entnommen, im Labor gentechnisch verändert und dann wieder in den Körper zurückgegeben werden. Diese veränderten T-Zellen können Krebszellen erkennen und bekämpfen. Die Behandlung erfordert umfangreiche Vorbereitungen, einen mehrwöchigen Spitalsaufenthalt und eine engmaschige Nachsorge.

Obe-cel erhielt im Juni 2025 von der europäischen Kommission eine bedingte Zulassung für Erwachsene ab 26 Jahren. Das bedeutet, dass die Zulassung auf Basis noch begrenzter Daten erteilt wurde, und der Hersteller zusätzliche Studien zum weiteren Nachweis von Wirksamkeit und Sicherheit durchführen muss. Obe-cel wurde bisher in einer einarmigen Phase-1b/2-Multikohortenstudie untersucht. Das heißt, es gab keine Kontrollgruppe. In der Hauptstudiengruppe nahmen 94 Patient:innen teil. Die Nachbeobachtungszeit betrug im Median 20,3 Monate. 77 % der Teilnehmer:innen sprachen auf die Behandlung an, davon 55 % mit kompletter Remission. Die mediane Ansprechdauer betrug 14,1 Monate, das mediane ereignisfreie Überleben 9,0 Monate.

In Bezug auf die Sicherheit traten bei allen Patient:innen unerwünschte Ereignisse auf, wobei die häufigsten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (Grad ?3) febrile Neutropenie (12,6 %), immunzellassoziiertes Neurotoxizitätssyndrom (6,3 %) und Sepsis (5,5 %) waren. Bei 68,5 % der Patient:innen trat ein Zytokinfreisetzungssyndrom auf. 35 % der Patient:innen, die eine Behandlung mit Obe-cel erhalten hatten, starben, wobei zwei Todesfälle (1,6 %) behandlungsbedingt waren.

Die Gesamtkosten pro Behandlung liegen schätzungsweise zwischen rund 461.000 und 542.000 Euro, wobei die Arzneimittelkosten mit 380.00 bis 434.000 Euro den höchsten Anteil ausmachen. Damit liegt Obe-cel über den Kosten der meisten Standardtherapien. Eine detaillierte Budgetfolgenanalyse mit Kostenvergleichen wurde im Rahmen des Assessments nicht durchgeführt, da die Behandlung bei r/r B-ALL sehr individuell verläuft und nur wenige Patient:innen betroffen sind. Organisatorisch erfordert Obe-cel spezialisierte CAR-T-Zentren mit Erfahrung in Stammzelltransplantationen. Österreich verfügt über ein nationales CAR-T-Netzwerk sowie mehrere Register zur Dokumentation der Anwendungen. Patient:innen berichten über starke körperliche und psychische Belastungen durch r/r B-ALL und die bisherige Standardbehandlung. Sie äußern große Hoffnung auf langfristige Remissionen durch neue Therapien.

Obe-cel stellt eine Erweiterung der Behandlungsoptionen für Erwachsene ab 26 Jahren mit r/r B-ALL dar. Trotz der hohen Ansprechraten bleiben aufgrund des einarmigen Studiendesigns und begrenzter Langzeitdaten Unsicherheiten bestehen, weitere Studien befinden sich in Durchführung. Es bleibt abzuwarten, wann das Arzneimittel vom Hersteller für den österreichischen Markt zur Verfügung gestellt wird.

AIHTA Appraisal Board Author Group, HTA Austria (2025): Obecabtagene autoleucel (AUCATZYL®) for the treatment of adult patients with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukaemia. Decision Support Document for the Austrian Appraisal Board 005.