Bewertungsboard: HTA zu TEIZEILD® veröffentlicht

Das AIHTA hat im November 2025 das Arzneimittel TEIZEILD® (Wirkstoff: Teplizumab) im Auftrag des Bewertungsboards umfassend bewertet. Der HTA-Bericht liegt nun vor.

TEIZEILD® wurde im Jänner 2026 von der Europäischen Kommission zur Behandlung von Patient:innen ab 8 Jahren zugelassen, die sich in einem frühen Stadium (Stadium2) von Typ-1-Diabetes (T1D) befinden. Ziel ist es, den Beginn des behandlungsbedürftigen Stadiums 3 der Erkrankung hinauszuzögern.

Typ-1-Diabetes ist eine chronische Autoimmunerkrankung. Dabei greift das eigene Immunsystem die insulinproduzierenden Zellen der Bauchspeicheldrüse an und der Körper produziert zu wenig oder gar kein Insulin. Insulin ist wichtig, um den Blutzuckerspiegel zu regulieren. Fehlt Insulin, kann der Körper Zucker nicht richtig verwerten. Der Blutzuckerspiegel steigt an und dauerhaft können dadurch Organe und Blutgefäße geschädigt werden. In den frühen Stadien der Erkrankung treten noch keine Beschwerden auf. Die Behandlung – zumeist eine lebenslange Insulintherapie – beginnt in der Regel erst wenn sich erste Symptome zeigen (Stadium 3). In Österreich leben etwa 3.500 Kinder und Jugendliche unter 15 Jahren mit Typ-1-Diabetes. Für Erwachsene gibt es keine verlässlichen Zahlen.

Teplizumab (TEIZEILD®) ist ein monoklonaler Antikörper, der gezielt auf das Immunsystem wirkt. Der Wirkstoff verlangsamt den Angriff bestimmter Abwehrzellen auf die insulinproduzierenden Zellen und kann so den Zerstörungsprozess aufhalten. TEIZEILD® wird als Infusion in die Vene verabreicht. Die Behandlung ist einmalig und wird an 14 aufeinanderfolgenden Tagen ambulant im Krankenhaus durchgeführt. Vor Beginn sind Voruntersuchungen und vorbeugende Maßnahmen notwendig. Während der Behandlung werden die Patient:innen eng überwacht, um bei Nebenwirkungen rasch reagieren zu können.

Die Wirksamkeit von Teplizumab wurde in einer randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden Studie mit 76 Patient:innen untersucht. In der primären Analyse (medianes Follow-up: 24,5 Monate) betrug die mediane Zeit bis zur T1D-Diagnose 48,4 Monate unter Teplizumab gegenüber 24,4 Monaten unter Placebo (HR 0,41; 95% KI: 0,22–0,78; p < 0,01). Dieses Ergebnis blieb in Folgeanalysen mit einem Follow-up von bis zu 80,5 Monaten konsistent. Die körpereigene Insulinproduktion blieb hoch (1,94 pmol/ml) während sie bei der Placebo-Gruppe abnahm (1,72 pmol/ml).

Nebenwirkungen traten bei nahezu allen Patient:innen der Teplizumab-Gruppe auf und waren häufiger als in der Vergleichsgruppe ohne Teplizumab. Häufig waren eine vorübergehende Verringerung verschiedener Blutzellen sowie Hautreaktionen. Die häufigste schwerwiegende Nebenwirkung ist die sogenannte Lymphopenie, bei der bestimmte Abwehrzellen im Blut reduziert sind. Todesfälle wurden in der Studie nicht berichtet.

Teplizumab ist die erste Therapie, die direkt in den Krankheitsverlauf von Typ-1-Diabetes im frühen Stadium eingreift. Sie könnte daher insbesondere für Kinder und Jugendliche in Zukunft eine neue Behandlungsoption darstellen. Allerdings gibt es noch Unsicherheiten: Es fehlen noch Daten zur Langzeitwirkung und die langfristige Sicherheit insbesondere im Hinblick auf Infektionen ist noch unklar. Zudem ist es derzeit schwierig, geeignete Patient:innen frühzeitig zu erkennen, da es in Österreich kein flächendeckendes Screening für frühe Stadien des Typ-1-Diabetes gibt. Auch die Durchführung der Therapie in spezialisierten Zentren stellt organisatorische Herausforderungen dar. Die Behandlung verursacht geschätzte zusätzliche Kosten von rund 170.000 Euro pro Patient:in innerhalb von fünf Jahren. Internationale Analysen kommen übereinstimmend zu dem Ergebnis, dass das Verhältnis von Kosten und Nutzen derzeit ungünstig ist.

Beschluss: Das Bewertungsboard hat am 24. Juni 2026 einen Beschluss zu TEIZEILD® veröffentlicht. Teplizumab wird darin für die Behandlung von Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 8 Jahren mit Typ-1-Diabetes im Stadium 2 zur Verzögerung des Fortschreitens in das Stadium 3 nicht empfohlen. Eine neuerliche Evaluierung ist ab dem 2. Quartal 2027 vorgesehen.

AIHTA: Appraisal Board Author Group, HTA Austria (2026): Teplizumab (TEIZEILD®) für Typ-1-Diabetes im Stadium 2. Decision Support Document for the Austrian Appraisal Board 007. https://eprints.aihta.at/1612/

Beschluss Bewertungsboard: 
https://www.sozialministerium.gv.at/Themen/Gesundheit/Gesundheitssystem/Bewertungsboard.html