Editorial: Chancen und Risiken von Real-World Evidenz

Die Nutzung und Etablierung des Wertes von Real-World Evidenz (RWE) ist ein konkretes Ziel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) [1]. Im Rahmen des europäischen Forschungsprojekts Real4Reg, koordiniert vom deutschen Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), wurde eine Stakeholder-übergreifende Umfrage zur Nutzung von RWE im regulatorischen Kontext durchgeführt, die mit empirischen Daten die regulatorische Bedeutung von RWE aktuell abbildet [2].

Beobachtungsdaten aus dem medizinischen Versorgungsalltag – sogenannte Real-World Daten (RWD) – können wichtige Erkenntnisse zur Patient:innensicherheit liefern. Bei methodisch angemessener Nutzung besitzen RWD ein erhebliches Potenzial für Entscheidungsprozesse in Regulation und Health Technology Assessment (HTA). Im Rahmen des Horizon-Europe-Projekts Real4Reg wurden dazu verschiedene Akteur:innen befragt. Die erhobenen Erfahrungen und Einschätzungen helfen nun, zu einer verbesserten Nutzung von RWD beizutragen.

Eingesetzt werden RWD aktuell vor allem nach der Marktzulassung von Arzneimitteln, aber auch vor der Zulassung werden RWD genutzt, z.B. im Rahmen der Kontextualisierung zur Charakterisierung von Patient:innenpopulationen. Künstliche Intelligenz (KI) wird für die Analyse der Daten aktuell erst begrenzt verwendet.

Insbesondere Befragte in HTA-Agenturen berichten von Herausforderungen im Hinblick auf die Datenqualität und die fehlende Standardisierung medizinischer Kodierungen. RWD selbst sowie KI als Analysewerkzeug für RWD werden insgesamt als relevant für die Zukunft betrachtet. Dabei sind Mitarbeitende aus akademischen Institutionen und Akteur:innen der Pharmaindustrie deutlich optimistischer, was die zukünftige Rolle von RWD im regulatorischen Kontext angeht als Mitarbeitende von Zulassungsbehörden und HTA-Agenturen. Als Herausforderungen im Umgang mit RWD wurden neben der Datenqualität, vor allem die KI-Nutzung und die Integration verschiedener RWD-Quellen genannt. Weniger als 40 % der Befragten wenden aktuell bestehende Leitlinien zum Thema RWD an.

Eine überwiegend positive Einschätzung zur Nutzung von RWD gibt es bei Patient:innen und Ärzt:innen. Die Bereitschaft zum Teilen ihrer Daten ist insgesamt hoch, insbesondere für die akademische Forschung. Patient:innen zeigten sich zudem offen für eine Weitergabe ihrer Daten an Gesundheitseinrichtungen und Zulassungsbehörden. Gleichzeitig wurde deutlich, wie wichtig transparente Kommunikation ist: Trotz hoher Bereitschaft bestehen weiterhin Bedenken hinsichtlich des Datenschutzes und möglicher Fehlinterpretationen.

Insgesamt zeigen sich alle Stakeholder trotz bestehender Kritikpunkte grundsätzlich optimistisch gegenüber der Nutzung von RWD. Um dieses Potenzial zu realisieren, sind jedoch weitere Forschung und eine enge Zusammenarbeit aller Akteur:innen erforderlich. Notwendig ist ein transparenter und verlässlicher Rahmen für die Nutzung von RWD in Regulations- und HTA-Prozessen, mit besonderem Fokus auf Datenschutz, Datenqualität und Standardisierung. Ergänzend sind Schulungskonzepte entscheidend, um fundierte Entscheidungen zu ermöglichen, Vertrauen zu stärken und bestehende Bedenken zu adressieren.

Hier setzt das Projekt Real4Reg an: Durch praxisnahe Good-Practice-Beispiele, Handlungsempfehlungen und Trainingskonzepte soll die nachhaltige und angemessene Nutzung von RWD in Regulations- und HTA-Prozessen gestärkt werden [3].

Martin Russek ist Doctoral Researcher in der Forschungsgruppe Pharmakoepidemiologie der Abteilung Forschung am deutschen Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM)

Prof. Dr. Britta Hänisch ist Leiterin der Abteilung Forschung und Leiterin der Forschungsgruppe Pharmakoepidemiologie am deutschen Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). Sie ist weiterhin Universitätsprofessorin für Pharmakoepidemiologie an der Universität Bonn.

Referenzen:

1.  Arlett P, Kjær J, Broich K, Cooke E. Real-World Evidence in EU Medicines Regulation: Enabling Use and Establishing Value. Clinical Pharmacology & Therapeutics. 2022;111(1):21-23. doi:https://doi.org/10.1002/cpt.2479

2.  Depner FL, Russek M, Röthlein C, et al. Key Stakeholders’ Knowledge, Opinions, and Interests on Real?World Evidence in the Regulatory Process—Results of an EU ?Wide Survey. Clinical Translational Sci. 2025;18(12):e70454. doi:10.1111/cts.70454

3.   Peltner J, Becker C, Wicherski J, et al. The EU project Real4Reg: unlocking real-world data with AI. Health Research Policy and Systems. 2025;23(1):27. doi:10.1186/s12961-025-01287-y