EU-Kommission veröffentlicht erste gemeinsame klinische Bewertung (JCA)

Gegenstand des ersten Joint Clinical Assessment (JCA) im Rahmen der EU-HTA-Verordnung war das Krebsmedikament OJEMDA© (Tovorafenib), ein „Orphan-Drug“ (Medikament für Seltene Erkrankungen) zur Behandlung von pädiatrischem niedriggradigem Gliom (einer Art Gehirntumor). Diese machen etwa ein Drittel aller Tumoren des zentralen Nervensystems im Kindesalter aus.

Am 20. April 2026 wurde OJEMDA® von der Europäischen Kommission unter besonderen Bedingungen für die Anwendung in der EU für ein Jahr zugelassen. Parallel zur Zulassung wurde die relative Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments durch das National Centre for Pharmacoeconomics (NCPE) in Irland und das Deutsche Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im Rahmen der EU-HTA-Verordnung bewertet. Der entsprechende Bericht (JCA) wurde von allen Mitgliedstaaten gebilligt und am 9. Juni 2026 veröffentlicht.

Für die Bewertung von Tovorafenib definierten die EU-Mitgliedstaaten insgesamt acht Forschungsfragen, sogenannte PICOs (steht für Population, Intervention, Comparator, Outcome). Es lag jedoch lediglich für eine der acht PICOs Evidenz vor. Im Rahmen dieser einzigen bewertbaren PICO zeigte Tovorafenib im Vergleich zur Kombination aus Dabrafenib und Trametinib sowohl positive als auch negative Ergebnisse. Die Aussagekraft der vorliegenden Daten war jedoch stark eingeschränkt, da die Bewertung auf einem indirekten Vergleich einzelner Studienarme beruhte. Die Ergebnisse sind daher mit erheblicher Unsicherheit behaftet und verdeutlichen zugleich bestehende Evidenzlücken hinsichtlich der Wirksamkeit und Sicherheit von Tovorafenib in den übrigen definierten Versorgungssituationen.

Die JCAs ermöglichen den Mitgliedstaaten eine Zusammenarbeit bei der Bewertung des klinischen Nutzens neuer Arzneimittel und bestimmter Medizinprodukte. Dadurch steht allen Mitgliedstaaten bereits zeitnah zur Zulassung eine gemeinsame wissenschaftliche Evidenzbewertung zur Verfügung, die als Grundlage für nationale HTA-Verfahren und Erstattungsentscheidungen herangezogen werden kann. Inwieweit und auf welche Weise die Ergebnisse der JCAs künftig in die nationalen Entscheidungsprozesse der Mitgliedstaaten integriert werden, bleibt abzuwarten.

Seit Beginn der Anwendung der EU-HTA-Verordnung im Jänner 2025 wurden 18 gemeinsame klinische Bewertungen für neue Krebsmedikamente und Arzneimittel für neuartige Therapien eingeleitet. Weitere Berichte sollen in den kommenden Monaten fertiggestellt und von der EU-Kommission veröffentlicht werden. Auch das AIHTA ist aktiv in die neuen europäischen Prozesse eingebunden und arbeitet derzeit als Co-Assessor an einem JCA mit.

Member State Coordination Group on Health Technology Assessment: Joint Clinical Assessment Report of Tovorafenib, Version 1.0, European Union, Brussels, 2026. https://health.ec.europa.eu/document/download/395c2ba0-849a-4f3b-9251-aa2495b3efd7_en?filename=hta_jca_mp_202406_tovorafenib_report_en.pdf

Mehr Infos: https://health.ec.europa.eu/latest-updates/joint-clinical-assessment-report-published-tovorafenib-ojemda-2026-06-09_en