HTA zu Fidanacogene elaparvovec (BEQVEZ®)

Am 4. Dezember 2024 wurde das gentherapeutische Arzneimittel Fidanacogene elaparvovec (BEQVEZ®) zur Behandlung schwerer und mittelschwerer Hämophilie B vom Bewertungsboard für ein Bewertungsverfahren ausgewählt. Die Zulassungsstudie zeigte bei den Studienteilnehmer:innen eine Abnahme der Blutungsraten. Im HTA-Bericht wurde die Qualität der Evidenz allerdings als gering eingestuft.

Fidanacogene elaparvovec (BEQVEZ®) ist die zweite in Europa zugelassene Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B und wird als Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) klassifiziert. In einer Budget-Impact-Analyse wurde der Preis auf rund 3,4 Millionen Euro pro Verabreichung geschätzt.

In einer einarmigen Phase-3-Studie (BENEGENE-2, n=45) zeigte sich bei den Studienteilnehmer:innen im Vergleich zu deren bisheriger Therapie eine Reduktion der jährlichen Blutungsrate um 71 %. Die Wirkung blieb bis zu 48 Monate erhalten. Bei 84 % der behandelten Patient:innen traten Nebenwirkungen auf, 16 % davon waren schwerwiegend. Als relevante methodische Einschränkungen der Studie wurden die kurze Nachbeobachtungszeit, das Fehlen einer Kontrollgruppe sowie Änderungen des primären Endpunkts während der Studie identifiziert. Die im Rahmen des HTA-Berichts befragten Patient:innen erhofften sich durch die einmalig intravenöse Verabreichung des Arzneimittels eine Verbesserung ihrer Lebensqualität, zeigten sich aber auch besorgt in Bezug auf die langfristige Wirksamkeit und mögliche Nebenwirkungen.  Fazit des Berichts: Patient:innen sollten die Infusion nur in spezialisierten Zentren mit anschließender Überwachung in lokalen Einrichtungen und einer verpflichtenden Nachbeobachtung erhalten.

Während des laufenden Bewertungsprozesses wurde durch Medienberichte die Beendigung der Entwicklung sowie der internationalen Vermarktung des Produkts bekannt. Aus diesem Grund brach das Bewertungsboard den Bewertungsprozess ohne Empfehlung ab. Der HTA-Bericht lag zu diesem Zeitpunkt schon vor und wurde veröffentlicht.

AIHTA/AT 2025: Fidanacogene elaparvovec, BEQVEZ® zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B. AIHTA Appraisal Board Assessment Nr.: 002. https://eprints.aihta.at/1558.