Inselzelltransplantation bei chronischer Pankreatitis und Typ-1-Diabetes

Chronische Pankreatitis (CP) und Typ-1-Diabetes (T1D) gehen mit erheblichen gesundheitlichen Beeinträchtigungen einher. In Österreich liegt die Prävalenz für CP bei 192,55 und für T1D bei 615,04 pro 100.000 Einwohner:innen. Die Inselzelltransplantation (IZT) gilt als potenzielle Behandlungsalternative zur Pankreastransplantation oder Insulintherapie. Eine aktuelle systematische Übersichtsarbeit des AIHTA hat die Evidenzlage zur Sicherheit und Wirksamkeit der IZT bei drei verschiedenen Patient:innengruppen untersucht. Das Fazit: Bei Patient:innen mit chronischer Pankreatitis (CP) fehlen Vergleichsstudien zu alternativen Behandlungen nach Pankreatektomie, und auch bei Typ-1-Diabetes (T1D) mit und ohne Nierentransplantation bestehen Forschungslücken.

Bei der IZT werden Inselzellen aus der eigenen (autolog, meist bei CP) oder einer Spender:innenbauchspeicheldrüse (allogen, bei T1D) isoliert und in die Pfortader injiziert, wo sie Insulin produzieren. Bei CP erfolgt dies meist im Zuge einer Pankreatektomie, bei T1D zur Substitution von exogenem Insulin. Eine IZT ist auch bei Patient:innen mit diabetischer Nephropathie mit oder ohne Nierentransplantation möglich.

Insgesamt wurden elf prospektive Studien eingeschlossen, verteilt auf drei Patient:innengruppen: drei Fallserien zu CP-Patient:innen nach totaler Pankreatektomie; eine randomisierte kontrollierte Studie (RCT), zwei nicht-randomisierte kontrollierte Studien (NRSI) und drei Fallserien zu T1D mit Hypoglykämien und vorangegangener Nierentransplantation; sowie eine NRSI und zwei Fallserien zu T1D mit Hypoglykämien ohne Nierentransplantation. Die Ergebnisse von drei Fallserien zeigten, dass sich das Schmerzempfinden und die Lebensqualität nach IZT bei Patient:innen mit CP statistisch signifikant verbesserte. Die Insulinunabhängigkeit variierte jedoch stark zwischen den eingeschlossenen Studien (19% bis 78%). Bei T1D-Patient:innen mit Nierentransplantation zeigte ein RCT, im Vergleich zur konventionellen Insulintherapie, signifikant bessere HbA1c-Werte und weniger Hypoglykämien. Nach einem Jahr waren 59% der IZT-Patient:innen insulinunabhängig. Bei T1D-Patient:innen ohne Nierentransplantation dokumentierte eine NRSI weniger unerwünschte Ereignisse im Vergleich zu Pankreastransplantation. Die Fallserien berichteten ebenfalls eine statistisch signifikante Verbesserung der glykämischen Kontrolle, jedoch mit einem Rückgang der Insulinunabhängigkeit von 42-52% nach einem Jahr auf nur 5% nach drei Jahren.

Die Vertrauenswürdigkeit der Evidenz wurde aufgrund methodischer Schwächen für alle Gruppen als sehr niedrig bewertet. Hauptgründe dafür waren das kritische Verzerrungspotenzial, insbesondere bei Störfaktoren, Teilnehmer:innenauswahl und Ergebnisberichterstattung. Insgesamt fehlt es an Evidenz, die auf RCTs basiert, um die patient:innenrelevanten Endpunkte in allen eingeschlossenen Populationen zu bewerten. Derzeit laufen vier RCTs (zwei zu CP, zwei zu T1D), deren Ergebnisse bis 2026 erwartet werden.

AIHTA/AT 2025: Inselzelltransplantation bei Pankreatektomie, Typ-1-Diabetes mit schweren Hypoglykämien und nach Nierentransplantation. Decision Support Document No. 143. https://eprints.aihta.at/1564.