Nicht-Interventionelle Studien

Nicht-Interventionelle Studien (NIS) oder Anwendungsbeobachtungen (AWB) evaluieren Arzneimittel und Medizinprodukte nach der Marktzulassung für die zugelassene Verwendung beobachtend in der Routineversorgung. Zu ihrer Rolle wird seit einigen Jahren eine kritische Diskussion geführt, ob es sich um eine wertvolle Erkenntnisquelle oder um ein Marketinginstrument handelt. In Österreich sind NIS nicht genehmigungs-, aber meldepflichtig.

Im Rahmen eines LBI-HTA Berichts wurde der Frage nachgegangen, was das Erkenntnisinteresse der in Österreich registrierten NIS ist. Es wurden die in der öffentlichen Datenbank verfügbaren Informationen zu den erfassten NIS ausgewertet. Darüber hinaus wurden die Verantwortlichen all der gemeldeten NIS per E-Mail mit dem Ersuchen um zusätzliche Informationen kontaktiert. Mit August 2015 waren in der öffentlichen Datenbank 251 NIS verzeichnet, die 581 Arzneimittel an geplanten 406.831 PatientInnen untersuchten. Die häufigsten untersuchten Arzneimittelgruppen waren antineoplastische und immunmodulierende Substanzen mit 43 %. Die häufigsten therapeutischen Hauptgruppen sind antineoplastische Mittel (249/581: 22 %), gefolgt von Sexualhormonen und andere Modulatoren des Genitalsystems (70/581: 12 %), immunsuppressiven Substanzen (58/581: 10 %), Mitteln bei obstruktiven Atemwegserkrankungen (41/581: 7 %) und endokriner Therapie (40/581: 7 %). Die 10 größten Indikationsgruppen machen 60 % aller NIS (150/251) aus und zeichnen für 68 % (276.144/406.831) aller PatientInnen verantwortlich.

In der öffentlichen Datenbank waren 33 Kurzfassungen der Abschlussberichte abrufbar, von denen 8 die in der betreffenden Verordnung geregelten formalen Erfordernisse auch tatsächlich erfüllen. Für jedenfalls 14 (und bis zu 31) weitere NIS hätten bereits Kurzfassungen des Abschlussberichts im NIS Register hinterlegt werden müssen. In 31 der 33 Kurzfassungen des Abschlussberichts in der öffentlichen Datenbank kommen die Studien im Sinn der jeweiligen Forschungsfrage zu positiven Ergebnissen. Die häufigsten Forschungsfragen sind demnach zu Wirksamkeit unter Praxisbedingungen und Arzneimittelsicherheit.  

Aufgrund des Mangels an formalen Meldeanforderungen für die öffentliche Datenbank (etwa Dokumentation des Erkenntnisinteresses bereits zu Beginn einer NIS) und bescheidener Meldemoral und Meldekontrolle (zeitnaher Abschlussbericht und Meldung der geforderten Informationen) ist es gegenwärtig in Österreich einer informierten Öffentlichkeit nicht möglich, fundierte Aussagen zu den durchgeführten NIS zu machen, die eine doch sehr erhebliche PatientInnenpopulation umfassen. CW

LBI-HTA/ Ö 2016:  Nicht-Interventionelle Studien (NIS) in Österreich. Systematische Analyse. https://eprints.aihta.at/1080