Aktuelles

Fidanacogene elaparvovec (BEQVEZ®) erhielt am 24. Juli 2024 von der Europäischen Kommission eine bedingte Marktzulassung für die Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B. Es ist die zweite in Europa zugelassene Gentherapie für diese Erkrankung und wird als Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) klassifiziert. Diese Gentherapie ist für Erwachsene ohne Vorgeschichte von Faktor-IX-Inhibitoren und ohne nachweisbare Antikörper gegen AAVRh74var zugelassen. Sie wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht und schleust mithilfe eines Virus-Trägers das funktionierende Gerinnungsfaktor-IX-Gen in die Leberzellen ein, wo es kontinuierlich den fehlenden Faktor produziert.

Fidanacogene elaparvovec zeigte in einer einarmigen Phase-3-Studie (BENEGENE-2, n=45) eine 71%ige Reduktion der jährlichen Blutungsrate im Vergleich zur vorherigen FIX-Prophylaxe. Die Wirkung blieb bis zu 48 Monate erhalten. Bei 84% der behandelten Patient*innen traten Nebenwirkungen auf, davon erlebten 16% schwerwiegende Reaktionen. Die häufigste Nebenwirkung war ein erhöhter Aminotransferase-Spiegel (53%). Methodische Einschränkungen der Studie umfassen die kurze Nachbeobachtungszeit, das Fehlen einer Kontrollgruppe und Änderungen des primären Endpunkts. Da die Therapie nur einmalig intravenös verabreicht wird, äußern sich befragte Patient*innen optimistisch über die reduzierte Behandlungslast und die verbesserte Lebensqualität, die sich aus einer vereinfachten Therapieform und Behandlungsfreiheit ergeben kann. Gleichzeitig sind die Patient*innen besorgt über die Ungewissheit hinsichtlich der langfristigen Wirksamkeit und möglicher Nebenwirkungen. Somit wird empfohlen, dass die Patient*innen die Infusion in spezialisierten Zentren mit anschließender Überwachung in lokalen Einrichtungen erhalten. Zudem wird eine verpflichtende Nachbeobachtung aller behandelten Patient*innen als notwendig erachtet.

In Österreich wurden im Jahr 2024 130 Patient*innen von der Österreichischen Hämophilie Gesellschaft (ÖHR) gemeldet. Davon waren 22.3% von der mittelschweren und 24.6% von der schweren Hämophilie betroffen. Derzeit ist in Europa noch kein Preis für Fidanacogene elaparvovec verfügbar, daher basierte die Berechnung der Budgetfolgenanalyse (Budget-Impact-Analyse, BIA) auf einem vorläufigen Preis von 3,4 Millionen Euro pro Verabreichung. Unter der Annahme, dass neun Patient*innen die Therapie mit einer steigenden Aufnahme über drei Jah-re erhalten (Jahr 1: 20%, Jahr 2: 30%, Jahr 3: 50%), würde sich die gesamte dreijährige Budgetauswirkung auf etwa 41 Millionen Euro belaufen. Dies entspricht einer 3-fachen Steigerung im Vergleich zur derzeitigen Behandlung. Langfristig (nach etwa 12 Jahren) könnten die Kosten durch den Wegfall der Prophylaxe ausgeglichen werden.

Die globale Prävalenz von Diabetes mellitus steigt kontinuierlich an, wobei Typ-2-Diabetes-Mellitus (T2DM) mit etwa 90 % den Hauptanteil ausmacht. Regelmäßige ärztliche Kontrollen, eine ausgewogene Ernährung, regelmäßige körperliche Aktivität sowie Gewichtsmanagement sind grundlegende Bestandteile für ein erfolgreiches Management von T2DM. Telemedizinische Interventionen gewinnen dabei sowohl für das Selbstmanagement als auch bei der Behandlung von Menschen mit Diabetes an Bedeutung.