Projektleitung: Claudia Wild
Autor:innen: Nicole Grössman-Waniek, Kathrin Wohlhöfner, Ozren Sehic
Publikation: Juli 2020
Sprache: Englisch (mit deutscher Zusammenfassung)
Es wird prognostiziert, dass bis 2022 etwa 16 "Advanced Therapies Medicinal Products“ (ATMPs) auf dem Markt sein werden, etwa 2-4 neue Therapien pro Jahr. Derzeit sind 11 ATMPs zugelassen. Laut dem Jahresbericht der "Alliance of Regenerative Medicine (ARM)" untersuchen Ende 2019 weltweit mehr als 1.000 klinische Studien regenerative/ advanced Therapien für verschiedene Krankheiten, davon 94 in der Phase 3, 591 in der Phase 2, allein 60% in onkologischen Indikationen. Zu den bekanntesten bereits zugelassenen zählen die CAR-T Zelltherapien (2 in Europa zugelassene, 1 im Zulassungsprozess) und Gentherapien bei Spinaler Muskelatrophie (ebenfalls 2 in Europa zugelassene, 1 im Zulassungsprozess). Zwei Horizon Scanning Berichte – Kooperationsprojekte des AIHTA und der Tirol Kliniken – befassten sich mit einem Blick in die nahe Zukunft von weiteren Gentherapien.
Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) klassifiziert ATMPs in drei Haupttypen: Gentherapeutika und somatisch-zelltherapeutische Arzneimittel sowie Tissue-Engineering Produkte. Die zwei Berichte sollen auf die Fragen eingehen, für welche Indikationen CAR-T Zelltherapien und weitere ATMPs/Gentherapien in Entwicklung sind und bis wann eine Zulassung zu erwarten ist. Zur Beantwortung der Fragen wurde eine systematische Suche in Studienregistern durchgeführt, um in der Entwicklung befindliche Gentherapien und ATMPs zu identifizieren, gefolgt von der Extraktion von Daten über die identifizierten laufenden klinischen Studien, ergänzt durch eine Suche in der EMA-Datenbank über in Evaluation befindliche Medikamente, um diejenigen Therapien zu identifizieren, die bald in Zulassung kommen. Schließlich wurden veröffentlichte Informationen über die Produkte, ihre Indikation und die Patientenpopulation gesammelt. Die Suche identifizierte 32 ATMPs und 13 CAR-T Zelltherapien bei hämatologischen Krebserkrankungen in einem fortgeschrittenen Entwicklungsstatus.
Publikationen:
- Car-T Zelltherapien