Editorial: Gesundheitsökonomie – Bedrohung oder Chance für das Solidarsystem?
Ökonomisches Denken in gesundheitspolitischen Entscheidungen stößt oft auf Widerstand. Die Berücksichtigung von Wirtschaftlichkeit wird reflexartig als „Ökonomisierung der Medizin" kritisiert, Politiker:innen, die Kosteneffektivität befürworten, werden als Bedrohung des Solidarsystems diffamiert. Schon die bloße Erwähnung von Effizienz gilt vielen als unethisch – mit dem Argument, man könne „der Gesundheit keinen Preis geben". Angesichts der aktuellen Herausforderungen im Gesundheitssystem ist die effiziente Verwendung verfügbarer Mittel jedoch wichtiger denn je. Gesundheitsökonomische Parameter bieten hierfür unverzichtbare Orientierung.
Ein Großteil der Ablehnung entspringt möglicherweise der weit verbreiteten Überzeugung, dass der Zugang zur Gesundheitsversorgung ein bedingungsloses Recht sei, das nicht aus finanziellen Gründen eingeschränkt werden dürfe. In unserer wohlhabenden Gesellschaft, in der uns versprochen wird, dass alles für alle verfügbar sein wird, erscheint diese Vorstellung unbegrenzter Ansprüche natürlich. Solche Aussagen ignorieren jedoch eine grundlegende Realität: Ressourcen sind nicht unbegrenzt vorhanden. Jede Entscheidung zur Finanzierung einer neuen Therapie betrifft somit nicht nur die Patient:innen, die davon profitieren werden, sondern auch jene, die von alternativen Verwendungen derselben Ressourcen hätten profitieren können (Opportunitätskosten). Wenn wir diese Tatsache ignorieren, riskieren wir, dass wir unbemerkt bevölkerungsweit sogar deutlich mehr Gesundheit verlieren, als wir mit einzelnen neuen Therapien generieren, und dass wir damit viele Mitglieder der Solidargemeinschaft implizit benachteiligen.
Hinter der Ablehnung von Effizienz als Entscheidungskriterium im Gesundheitswesen steht außerdem oft die Befürchtung, Therapien mit hohen zusätzlichen Kosten und geringem Zusatznutzen – also mit ungünstigen Kosten-Effektivitätsverhältnissen – würden dann automatisch nicht mehr finanziert. Dieses Missverständnis ist weit verbreitet. Tatsächlich ist die Kosteneffektivität in keinem Land der Welt das alleinige Kriterium, sondern steht neben anderen Parametern wie der Wirksamkeit oder der Schwere der Erkrankung. Um abzuschätzen, ob eine neue Therapie unterm Strich mehr Gesundheit schafft, als anderswo verloren geht, nutzen viele Länder sogenannte Referenz- oder Schwellenwerte. Diese Kennzahlen erleichtern die Interpretation von Kosteneffektivitätsergebnissen. Im Durchschnitt liegen sie bei knapp 30.000 EUR pro zusätzlich gewonnenem qualitätsadjustiertem Lebensjahr (QALY), mit einer Spannweite der Basiswerte von 4.000 EUR bis 50.000 EUR pro QALY. Für bestimmte Therapien oder Erkrankungen definieren Länder oftmals höhere Referenzwerte, die vereinzelt bei über 100.000 EUR pro QALY liegen. Wird eine Therapie finanziert, deren Kosteneffektivität über dem Basis-Schwellenwert liegt, bedeutet dies, dass bevölkerungsweit mehr Gesundheit verloren geht, als durch die neue Therapie geschaffen wird. Insbesondere bei Medikamenten sind sehr hohe Preise häufig die Hauptursache ungünstiger Kosteneffektivität und haben somit nicht nur wirtschaftliche, sondern auch gesundheitliche Konsequenzen. Wenngleich alle Methoden zur Berechnung von Referenzwerten Limitationen aufweisen, tragen sie jedenfalls zu mehr Transparenz und Konsistenz in den Entscheidungen über die Verwendung begrenzter Ressourcen bei. Sie werden vielerorts auch als Hebel für Preisverhandlungen neuer Produkte verwendet.
Österreichische Gesundheitsgesetze – so auch die kürzlich geschaffene rechtliche Grundlage für das Bewertungsboard – sehen die Berücksichtigung von Wirtschaftlichkeit ausdrücklich vor. In der Praxis scheitert dies aber oft an fehlenden verlässlichen gesundheitsökonomischen Studien und ausreichend verfügbarer Expertise in diesem spezialisierten Fachgebiet. Um Wirtschaftlichkeit im österreichischen Gesundheitswesen systematischer in Entscheidungen einzubeziehen oder einen österreich-spezifischen Referenzwert zu definieren, braucht es bessere Datengrundlagen. Konkret fehlen derzeit zwei zentrale Elemente: Erstens gibt es keine repräsentativen Daten darüber, wie die österreichische Bevölkerung verschiedene Gesundheitszustände bewertet (sogenannte Nutzwerte oder "health state utilities"). Zweitens braucht es verlässliche und leicht zugängliche Kostendaten aus dem österreichischen Gesundheitssystem. Nicht zuletzt ist eine Leitlinie erforderlich, die die methodischen Standards zur Erstellung von Kosteneffektivitätsstudien in Österreich definiert. Das AIHTA wird heuer die in den letzten Jahren begonnenen Aktivitäten, Grundlagen zur Erstellung hochwertiger gesundheitsökonomischer Evaluationen in Österreich zu schaffen, aktiv fortsetzen und gemeinsam mit anderen Expert:innen im Feld die notwendigen Entwicklungen vorantreiben.
Statt das Thema Effizienz zu vernachlässigen, ist ein expliziterer Umgang angebracht. Sorgfältig darüber nachzudenken, wie begrenzte Ressourcen eingesetzt werden können, um die Gesundheit möglichst vieler zu stärken, ist eine grundlegende Frage von Fairness und Verantwortung. Ökonomische Evidenz zu ignorieren, ist die eigentliche Bedrohung für unser solidarisches Gesundheitssystem.
Dr. Ingrid Zechmeister-Koss, Geschäftsführerin der HTA Austria – AIHTA GmbH
Referenz:
Strohmaier C., Zechmeister-Koss I. (2024): Threshold values in health economic evaluations and decision-making. HTA-Projektbericht 163. https://eprints.aihta.at/1549/
UK: Regierung beschließt Anhebung der Schwellenwerte zur Bewertung neuer Arzneimittel
Die britische Regierung hat beschlossen, die Schwellenwerte (Thresholds) zur Bewertung der Kosteneffektivität neuer Arzneimittel und anderer Gesundheitstechnologien ab April 2026 zu erhöhen. Diese Schwellenwerte geben Orientierung, wie viel der National Health Service (NHS) für ein zusätzlich gewonnenes Jahr guter Gesundheit im Vergleich zur bisherigen Behandlung höchstens ausgeben soll, um einen ineffizienten Ressourceneinsatz zu vermeiden. Einige Wissenschafter:innen kritisieren die Anhebung.
Bislang lag der Standard-Schwellenwert in Großbritannien bei 20.000 bis 30.000 Pfund pro zusätzlich gewonnenem qualitätsadjustiertem Lebensjahr (QALY). Empirische Berechnungen britischer Forscher:innen stuften diesen Wert als zu hoch ein. Ein zu hoher Schwellenwert führt dazu, dass systematisch Therapien finanziert werden, mit denen die Bevölkerung unterm Strich Gesundheit verliert – die Opportunitätskosten übersteigen den Nutzen. Künftig soll der Schwellenwert bei 25.000 bis 35.000 Pfund pro QALY liegen. Wissenschafter:innen kritisieren, dass diese Anhebung willkürlich und ohne empirische Fundierung erfolgte und damit die Kosteneffektivitätsanalyse zu einem Alibi-Instrument statt zu einer echten Entscheidungsgrundlage verkommt.
Die britische Regierung begründet die Erhöhung des Schwellenwerts damit, dass sie den Standort für Pharmaunternehmen attraktiver machen möchte und sicherstellen will, dass neue Behandlungen schneller bei den Patient:innen ankommen. Das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) – das die Bewertungen der Kosteneffektivität durchführt – betont, dass neben den Schwellenwerten weiterhin die Erfahrungen von Patient:innen, die Einschätzung von Fachleuten sowie Daten aus dem Versorgungsalltag eine wichtige Rolle spielen werden. Bereits heute empfiehlt NICE nach eigenen Angaben rund 91?% der bewerteten Medikamente, etwa 70 pro Jahr. Durch die neuen Schwellenwerte könnten jährlich 3 bis 5 zusätzliche Medikamente oder neue Anwendungsgebiete hinzukommen.
Seit der Gründung von NICE vor 26 Jahren wurde der zentrale Kosten-Effektivitäts-Schwellenwert noch nie angepasst. Allerdings gab es auch bereits in der Vergangenheit deutliche Spielräume nach oben, etwa für besonders schwere Erkrankungen (z. B. Neuroblastom) oder für Krankheiten, bei denen erhebliche gesundheitliche Ungleichheiten bestehen (z. B. Sichelzellanämie). Für besonders seltene Krankheiten konnten die Preise sogar bis zum Zehnfachen des Basiswertes – also 100.000 bis 300.000 Pfund pro QALY – steigen.
Neben den Schwellenwerten wird das NICE auch das Schema zur Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität adaptieren. Dabei geben Vertreter:innen aus der Bevölkerung ihre Einschätzung zu unterschiedlichen Gesundheitszuständen ab. Die Auswertungen dienen in ökonomischen Berechnungen dazu, unterschiedliche Behandlungen miteinander zu vergleichen und deren Auswirkungen auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität besser beurteilen zu können.
Referenzen:
https://www.nice.org.uk/news/articles/changes-to-nice-s-cost-effectiveness-thresholds-confirmed
https://link.springer.com/content/pdf/10.1007/s40273-025-01579-9.pdf
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168851023000854
https://link.springer.com/article/10.1007/s40258-025-01026-y
KI-gestützte Analyse von Thorax-Röntgenbildern zur Lungenkrebserkennung
Künstliche Intelligenz (KI) wird in der medizinischen Bildgebung immer häufiger eingesetzt. Sie sollen dabei helfen, verdächtige Befunde zu erkennen, einzuordnen oder nach Dringlichkeit zu reihen. Viele dieser Anwendungen werden als Entscheidungshilfen oder Triage-Systeme vermarktet und sind als CE-zertifizierte Medizinprodukte zugelassen. Das AIHTA hat in einem systematischen Review relevante KI-gestützte Anwendungen für die diagnostische Bildgebung im österreichischen Krankenhausbereich hinsichtlich ihrer klinischen Wirksamkeit, organisatorischen Auswirkungen und des Ressourcenbedarfs detailliert untersucht. Dabei wurde auch eine vom AIHTA entwickelte Checkliste für die Beschaffung von KI-Anwendungen einem Praxistest unterzogen.
Im ersten Schritt ging es darum, relevante KI-Anwendungen in der diagnostischen Bildgebung in österreichischen Krankenanstalten zu identifizieren und unter Beiziehung von Expert:innen zu priorisieren. Im zweiten Schritt wurden hochwertige HTAs identifiziert und durch eine ergänzende Suche nach Primärstudien aktualisiert. Eingeschlossen wurden Studien, die entweder eigenständige KI-Systeme oder KI-unterstützte radiologische Befundung mit der alleinigen Befundung durch Radiolog:innen bei erwachsenen Patient:innen mit Thorax-Röntgenaufnahmen bei Verdacht auf Lungenkrebs verglichen.
Untersucht wurden die diagnostische Genauigkeit bei der Erkennung von Lungenkrebs und Lungenknoten, die technische Testleistung, klinische Ergebnisse, organisatorische Auswirkungen sowie Kosten- und Ressourcenaspekte. Die diagnostische Genauigkeit wurde anhand folgender Kriterien bewertet: Sensitivität (Erkennung tatsächlich Erkrankter), Spezifität (Erkennung tatsächlich Gesunder), positive und negative prädiktive Werte (Wahrscheinlichkeit, dass bei einem positiven bzw. negativen KI-Ergebnis tatsächlich eine Erkrankung vorliegt bzw. nicht vorliegt), Anteil korrekt klassifizierter Fälle, Diskriminierungsfähigkeit und Konkordanz (Übereinstimmung mit Referenzstandard). Zur technischen Testleistung gehörten die technische Ausfallrate (Fälle, in denen die Software ein Bild nicht analysieren kann) sowie die Konkordanz (das Ausmaß, in dem KI- und Nicht-KI-Technologien vergleichbare Ergebnisse liefern). Letztere gilt als wichtiger Vertrauensindikator für die Leistungsfähigkeit von KI-Software.
Es zeigte sich, dass die verfügbare Evidenz unzureichend ist, um einen Zusatznutzen KI-gestützter Thorax-Röntgenbefunde bei Verdacht auf Lungenkrebs in österreichischen Krankenhäusern zu belegen. Die eingeschlossenen Studien konzentrieren sich auf technische Endpunkte. Verbesserungen bei patient:innenrelevanten Ergebnissen, wie Krankheitsverlauf, Komplikationen, Mortalität der Lebensqualität, oder der Effizienz der Gesundheitsversorgung konnten nicht nachgewiesen werden. Obwohl KI das Potenzial hat, die Arbeit von Radiolog:innen zu unterstützen, bestehen erhebliche Evidenzlücken hinsichtlich Genauigkeit, Workflow-Integration, Transparenz, Chancengleichheit und Kosten.
Fazit: Um fundierte Entscheidungen über die Einführung solcher Systeme treffen zu können, sollte zukünftige Forschung prospektive Evaluierungen unter realen Versorgungsbedingungen umfassen, die Patient:innen entlang des gesamten Diagnosepfads begleiten, klinische und organisatorische Ergebnisse bewerten, Transparenz der Trainingsdatensätze gewährleisten sowie die lokale Kalibrierung und Anwendbarkeit prüfen.
AIHTA: Erdos J., Grabenhofer L. (2026): KI-gestützte Analyse von Thorax-Röntgenbildern zur Lungenkrebserkennung – ein Systematic Review klinischer Ergebnisse sowie organisatorischer Implikationen. HTA-Projektbericht 171b. https://eprints.aihta.at/1598/
Strukturierte Medikationsanalyse bei Polypharmazie
Polypharmazie – meist definiert als die dauerhafte, gleichzeitige Einnahme von fünf oder mehr Arzneimitteln – ist eine zentrale Herausforderung bei der Behandlung von zumeist älteren und multimorbiden Patient:innen. Strukturierte Medikationsanalysen werden international als Maßnahme eingesetzt, um die Angemessenheit von Arzneimitteltherapien zu überprüfen und Medikationsrisiken zu reduzieren. In einer aktuellen systematischen Übersichtsarbeit hat das AIHTA die Evidenz zur Wirksamkeit und Sicherheit sowie zu den organisatorischen Aspekten und Kosten strukturierter Medikationsanalysen untersucht. Der Bericht beschreibt zudem die Umsetzung entsprechender Programme in ausgewählten europäischen Ländern und bietet damit eine evidenzbasierte Entscheidungsgrundlage für Österreich.
Im Rahmen einer systematischen Literaturrecherche wurden zwei Umbrella Reviews und drei systematische Reviews randomisierter kontrollierter Studien identifiziert. Die eingeschlossenen Arbeiten waren in Bezug auf Interventionen, Settings und Endpunkte sehr unterschiedlich, wiesen jedoch insgesamt ein niedriges Verzerrungsrisiko auf. Demgegenüber war die Evidenzqualität auf Ebene der zugrunde liegenden Primärstudien überwiegend niedrig bis sehr niedrig.
Anhand von Länderprofilen wurden Implementierungsmodelle, Vergütungssysteme und organisatorische Rahmenbedingungen strukturierter Medikationsanalysen in Österreich, Belgien, Deutschland, den Niederlanden, der Schweiz und dem Vereinigten Königreich verglichen. Eine Bewertung der Wirksamkeit war nicht Gegenstand dieses Teils der Analyse.
Zusammenfassend zeigt die verfügbare Evidenz, dass strukturierte Medikationsanalysen insbesondere zur Reduktion potenziell inadäquater Medikation beitragen können. Für zentrale patient:innenrelevante Endpunkte wie Mortalität, Krankenhausaufenthalte, Stürze oder Lebensqualität ist die Evidenz jedoch begrenzt und uneinheitlich. Der Nutzen strukturierter Medikationsanalysen scheint stark von der Intensität, dem Kontext und der Qualität der Umsetzung abzuhängen.
Fazit: Aus HTA-Sicht sind strukturierte Medikationsanalysen vor allem eine Maßnahme zur Verbesserung der Arzneimitteltherapiesicherheit und der Versorgungsqualität. Sie gelten jedoch nicht als Intervention mit eindeutig nachgewiesenen Effekten auf zentrale klinische Endpunkte.
Der Bericht enthält weder eine Anleitung zur praktischen Umsetzung noch eine Bewertung der Kosten-Effektivität. Er bietet vielmehr eine evidenzbasierte Grundlage für gesundheitspolitische Entscheidungen.
Wenn die nachgewiesenen Effekte als ausreichend angesehen werden, um eine erstattungsfähige, strukturierte Medikationsanalyse einzuführen, sollten klare Prioritäten gesetzt werden: Dazu gehören genau definierte Zielgruppen, standardisierte Bestandteile der Intervention, strukturierte Kommunikationswege zwischen Apotheker:innen und verordnenden Ärzt:innen sowie die konsequente Nutzung digitaler Medikationsdaten.
AIHTA: Jeindl R., Kern-Kim J. (2026): Strukturierte Medikationsanalyse bei Polypharmazie – Systematische Übersichtsarbeit. HTA-Projektbericht 175. https://eprints.aihta.at/1600/
Bewertungsboard: HTA zu ZEMCELPRO® veröffentlicht
Im Rahmen der Arbeiten für das Bewertungsboard hat das AIHTA im September 2025 das Stammzellarzneimittel ZEMCELPRO® bestehend aus Dorocubicel + nicht expandierte CD34- Zellen umfassend bewertet. Der HTA-Bericht liegt nun vor.
ZEMCELPRO® wird für jede einzelne Patientin bzw. jeden Patienten speziell hergestellt und enthält zwei Arten von Stammzellen aus gespendetem Nabelschnurblut. Es wird zur Behandlung von Erwachsenen mit Blutkrebs eingesetzt, die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSZT) benötigen, und für die keine anderen geeigneten Spenderzellen verfügbar sind. Durch das Stammzellarzneimittel wird das Wachstum gesunder Blut- und Immunzellen gefördert und verbleibende Krebszellen entfernt.
ZEMCELPRO® erhielt am 25. August 2025 eine bedingte Zulassung von der Europäischen Kommission. Patient:innen sollen dadurch bereits Zugang zur Therapie erhalten, während noch weitere Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit erhoben werden.
Derzeit wird Blutkrebs in Österreich mit Stammzellen aus peripherem Blut oder Knochenmark von Spender:innen behandelt. In manchen Fällen kann jedoch keine passende Spende gefunden werden. Da Nabelschnurblut zumeist zu wenige Stammzellen für eine erfolgreiche Behandlung enthält, eignet es sich nur bedingt. Aus diesem Grund werden in ZEMCELPRO® einige Nabelschnurstammzellen im Labor gezüchtet und vermehrt. Dafür wird geeignetes Nabelschnurblut aus einer Nabelschnurblutbank ausgewählt, zur Bearbeitung in ein Produktionszentrum nach Kanada geschickt und anschließend an das jeweilige österreichische Transplantationszentrum, in dem die Verabreichung durchführt wird, retourniert. Die Behandlung beginnt mit einer vorbereitenden Chemotherapie. Danach wird das Stammzellarzneimittel als einmalige Infusion verabreicht. Vor und nach der Infusion erhalten die Patient:innen zusätzliche Medikamente, um Nebenwirkungen oder Komplikationen zu verhindern bzw. zu verringern.
Die Wirksamkeit und Sicherheit von ZEMCELPRO® wurden in mehreren klinischen Studien ohne Vergleichsgruppe untersucht. Zwei Jahre nach der Behandlung waren 51 Prozent der Patient:innen noch am Leben, bei rund 45 Prozent zeigte die Erkrankung in diesem Zeitraum keinen weiteren Fortschritt (progressionsfreies Überleben). Etwa 21 Prozent der Patient:innen verstarben im Beobachtungszeitraum aus Gründen, die nicht mit einem Rückfall der Erkrankung zusammenhingen.
Zu den häufigsten schwerwiegenden Nebenwirkungen zählten der Rückgang verschiedener Blutzellen (wie Lymphopenie, Anämie, Neutropenie, Thrombozytopenie) sowie akute Abstoßungsreaktionen. In seltenen Fällen waren diese aufgrund ihres Schweregrads lebensbedrohlich.
Da derzeit für nahezu alle Patient:innen in Österreich, die eine Stammzellentransplantation benötigen, geeignete Spender:innen gefunden werden können, schätzen Expert:innen die Zahl der potenziellen Verabreichungen von ZEMCELPRO® als sehr niedrig ein. Noch ist der Preis für die EU nicht festgelegt, es wird jedoch erwartet, dass diese Behandlung deutlich höhere Kosten als die derzeitige Standardtherapie verursachen wird. Das Bewertungsboard hat am 28. Jänner 2026 einen Beschluss zu ZEMCELPRO® veröffentlicht.
AIHTA: Appraisal Board Author Group, HTA Austria (2025): Dorocubicel + unexpanded CD34– cells (Zemcelpro®) for the treatment of haematological malignancies in adults. Decision Support Document for the Austrian Appraisal Board 006.https://eprints.aihta.at/1596.
Beschluss Bewertungsboard:www.sozialministerium.gv.at/Themen/Gesundheit/Gesundheitssystem/Bewertungsboard.html
Enzymersatztherapien bei ausgewählten lysosomalen Speicherkrankheiten
Lysosomale Speicherkrankheiten sind seltene genetische Erkrankungen, die durch den Mangel bestimmter lysosomaler Enzyme entstehen. Bei der Enzymersatztherapie (ERT) wird das fehlende oder nicht ausreichend vorhandene Enzym im Labor mittels gentechnischer Verfahren hergestellt und den Patient:innen intravenös verabreicht. Die ERT ist in der Regel eine lebenslange Therapie, eine Heilung ist dadurch nicht möglich. Das AIHTA hat in einer systematischen Übersichtsarbeit die Evidenz zur Langzeit-Wirksamkeit und -Sicherheit von ausgewählten Enzymersatztherapien bei Mucopolysaccharidose (MPS) Typ I, II und IVA sowie Morbus Pompe untersucht.
Für diese Erkrankungen stehen unterschiedliche zugelassene ERT-Produkte zur Verfügung, die sich hinsichtlich des Wirkstoffs, der Dosierung und des Anwendungsintervalls unterscheiden. Die ERT wird meist im Abstand von ein bis zwei Wochen im Krankenhaus verabreicht. Bei manchen Patient:innen wird die ERT auch zu Hause als sog. Heiminfusionstherapie durchgeführt. Folgende ERTs wurden in der Übersichtsarbeit berücksichtigt:
Idursulfase (Elaprase®) zur Behandlung von MPS II (Hunter-Syndrom).
Elosulfase alfa (Vimizim®) zur Behandlung von MPS IVA (Morquio-A-Syndrom).
Alglucosidase alfa (Myozyme®) und Avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) zur Behandlung von Morbus Pompe
Laronidase (Aldurazyme®) zur Behandlung von MPS I.
Insgesamt wurden vier Studien zu Laronidase (MPS I), 11 zu Idursulfase (MPS II), vier zu Elosulfase alfa (MPS IVA), 25 Studien zu Alglucosidase alfa sowie drei zu Avalglucosidase alfa bei Morbus Pompe eingeschlossen. Alle Publikationen berichten prospektive Studien (entweder nicht-randomisiertes kontrolliertes oder einarmiges Design). Es wurden keine randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) zu Langzeitdaten gefunden.
Die verfügbaren Studien zeigen große Unterschiede in den erhobenen Endpunkten auf und standardisierte Messgrößen fehlen häufig, wodurch die Beurteilung der tatsächlichen klinisch relevanten Wirksamkeit eingeschränkt ist. Aufgrund der meist kleinen, unkontrollierten Studien, der heterogenen Studiendesigns, methodischer Einschränkungen und der fehlenden Vergleichbarkeit der Studien ist die Vertrauenswürdigkeit der Evidenz insgesamt sehr gering. Eine zuverlässige, abschließende Bewertung der langfristigen Wirksamkeit – einschließlich möglicher Effekte auf Überleben, Atemfunktion und Lebensqualität – ist daher für die untersuchten ERTs derzeit nicht möglich.
Über alle betrachteten lysosomalen Speicherkrankheiten hinweg, werden Enzymersatztherapien (ERT) im Allgemeinen gut vertragen. Die meisten Nebenwirkungen sind mild bis moderat, wie Infusionsreaktionen mit Hautausschlag, Fieber, vorübergehende Atembeschwerden oder Kopfschmerzen. Schwerwiegende therapiebezogene Ereignisse wurden selten berichtet.
Fazit: Aufgrund fehlender robuster und standardisierter Langzeitdaten erfordert der Einsatz von ERT eine sorgfältige Indikationsstellung, eine strukturierte Überwachung (Monitoring) und Dokumentation mit Erhebung von standardisierten Endpunkten sowie definierte Kriterien für die Fortführung oder den Abbruch der Therapie, um eine qualitätsgesicherte, patient:innenorientierte und evidenzbasierte Versorgung gewährleisten zu können.
AIHTA: Pantovic A., Malíková E., Erdos J., Geiger-Gritsch S. (2025): Long-Term Effectiveness and Safety of Enzyme Replacement Therapy in Mucopolysaccharidoses Type I, II, IVA and Pompe Disease: Systematic Review. AIHTA Decision Support Documents No. 169.https://eprints.aihta.at/1599/