Editorial: Neue Methoden aus der Gesundheitsökonomie machen Auswirkungen neuer Leistungen auf gesundheitliche Ungleichheit sichtbar
Gesundheit ist in Österreich ungleich verteilt. Wer eine höhere Bildung hat oder reicher ist, lebt im Mittel länger und ist gesünder. Die Verteilung von Gesundheit in der Bevölkerung wird auch bei der Einführung neuer Leistungen implizit beeinflusst. Traditionelle gesundheitsökonomische Evaluationen haben Auswirkungen auf die gesundheitliche Ungleichheit lange ignoriert und ausschließlich auf Effizienz fokussiert. Eine Forschungsgruppe aus York entwickelt Ansätze, die Effizienz- und Verteilungsaspekte integrieren und für Entscheidungsträger anwendbar machen.
Während die Lebenserwartung in den letzten Jahrzehnten deutlich gestiegen ist, ist Gesundheit gleichzeitig ungleich verteilt. Personen mit geringer formaler Bildung oder niedrigem Haushaltseinkommen haben eine deutlich niedrigere Lebenserwartung und verbringen mehr Lebensjahre in eingeschränkter Gesundheit als solche mit hohem Einkommen und höheren Bildungsabschlüssen. 2019 hatten in Österreich etwa Männer bzw. Frauen mit hohem Bildungsabschluss eine um 6,5 Jahre bzw. 3,7 Jahre höhere Lebenserwartung als solche mit Pflichtschulabschluss.
Neben Lebens- und Arbeitsbedingungen inkl. Bildung wird gesundheitliche Ungleichheit auch über den Zugang und die Inanspruchnahme von Leistungen im Gesundheitswesen beeinflusst. Daher sollte vor der Einführung einer neuen Leistung deren Auswirkung auf die gesundheitliche Ungleichheit berücksichtigt werden. Bisherige Methoden der gesundheitsökonomischen Evaluation stellen zwar fest, welche Maßnahmen den durchschnittlichen Gesundheitszustand der Bevölkerung am meisten verbessern, nicht aber, wie sie die Verteilung von Gesundheit beeinflussen. Eine Gruppe an der University of York (EQUIPOL) forscht seit längerem zu Methoden, mit denen Verteilungsaspekte in die gesundheitsökonomischen Evaluationen integriert werden können.
Die Forscher*innen entwickelten ein 6-Schritte-Konzept, anhand dessen die Folgen einer Intervention auf die Verteilung von Gesundheit systematisch berücksichtigt werden können (welche Gruppen sind aus Verteilungssicht bei einer Erkrankung relevant, wie ist Gesundheit in diesen Gruppen derzeit verteilt, wie beeinflusst die neue Leistung die aktuelle Verteilung von Gesundheit etc.). Um diese Fragen nicht nur qualitativ zu erörtern, erstellten sie auf Basis britischer Daten einen einfach anwendbaren „Health Equity Impact Calculator“ (https://shiny.york.ac.uk/dceasimple/). Damit wird sichtbar, wenn die Finanzierung einer neuen Leistung zwar die Effizienz erhöht, die gesundheitliche Ungleichheit aber verstärkt und umgekehrt. Ein neuer Screening-Test (z.B. HPV-Test) könnte etwa kosteneffektiv sein aber die gesundheitliche Ungleichheit verstärken, wenn er nur von Frauen mit höherer Bildung in Anspruch genommen wird. Zusätzlich erhoben die Forscher*innen, inwieweit Bürger*innen eine Reduktion der gesundheitlichen Ungleichheit präferieren, selbst wenn dies auf Kosten der Gesamtgesundheit in der Bevölkerung geht. Diese Information steht Entscheidungsträgern zur Verfügung, wenn sie zwischen mehr Effizienz oder weniger gesundheitlicher Ungleichheit abwägen müssen.
Mit dem zweiten der zehn österreichischen Gesundheitsziele hat sich Österreich vorgenommen, für gesundheitliche Chancengerechtigkeit zu sorgen. Daher sollte mit der Finanzierung einer neuen Leistung unerwünschte gesundheitliche Ungleichheit nicht verstärkt und im Idealfall sogar verringert werden. In zukünftigen Auseinandersetzungen mit gesundheitsökonomischen Methoden in Österreich gilt es daher, die Entwicklungen zu Gerechtigkeitsaspekten aufzugreifen. Um die internationalen Methoden in Österreich anzuwenden, ist allerdings einiges an Forschungsarbeit (z.B. Adaption der Tools mit österreichischen Daten, Erhebung von Präferenzen in der österreichischen Bevölkerung) und der Wille, gesundheitsökonomische Evidenz bei Entscheidungen mehr zu nutzen, nötig. Damit können gesundheitsökonomische Methoden nicht nur zu einem effizienten, sondern auch zu einem faireren Gesundheitssystem beitragen.
Dr. Ingrid Zechmeister-Koss, stellvertretende Institutsleiterin der HTA Austria – AIHTA GmbH
Referenzen:
EQUIPOL/UK 2024: Beyond the Average. Making Fairer Decisions for Public Health. University of York. https://bit.ly/4c2C737.
Bundesministerium für Soziales, Gesundheit, Pflege und Konsumentenschutz (BMSGPK)/AT 2023: Österreichischer Gesundheitsbericht 2022. https://bit.ly/4c2Cwm9 .
Pharmakogenetik: personalisierte Verschreibungen
Seit der Entschlüsselung des menschlichen Genoms rund um die Jahrtausendwende kommen immer mehr Diagnostika basierend auf genetischen Informationen auf den Markt. Nach den sogenannten „companion diagnostics“ (CDx), die seit langem etwa Tumorproben untersuchen, um Therapien zielgerichtet einzusetzen, drängen immer stärker pharmakogenetische Tests (PGx) zur Therapiesteuerung von Arzneimitteln auf Anwendung. Bei diesen genetischen Tests werden die an der Verstoffwechselung (Metabolisierung) von Arzneimitteln beteiligten Proteine analysiert, um zu Aussagen zur Dosierung oder Nebenwirkungen zu kommen. Das belgische HTA-Institut KCE hat nun eine umfangreiche Arbeit zu Einsatzgebieten von PGx, zu vergüteten Tests in Belgien und zum Status der Implementierung in verschiedenen Ländern vorgelegt. Eine Schlussfolgerung ist, dass die Implementierung von PGx die Verfügbarkeit der Informationen zu Patient*innen in deren elektronischen Patient*innenakten voraussetzt, um diese wiederholt nutzbar zu machen.
Während CDx anlassbezogen an Tumorproben vollzogen und deren Genexpression analysiert wird, wird die Genotypisierung bei PGx an Patient*innen durchgeführt, um entweder vor der Verschreibung bestimmter Medikamente Informationen über die Patient*innen zu erhalten (sog. reaktive Teststrategie) oder um diese sogar als präventive Maßnahme (sog. pre-emptive Teststrategie) einzusetzen. Da etwa 90 bis 99% der Bevölkerung mindestens eine Genvariante tragen, die potenziell die (künftige) Pharmakotherapie beeinflussen könnte, ist das Potenzial für die Pharmakogenetik (PGx) groß. Allerdings sind – so der KCE-Bericht – derzeit nicht alle Voraussetzungen für eine breite Implementierung von PGx-Tests erfüllt: Zum einen sind die technischen Voraussetzungen der Laboratorien, insbesondere hinsichtlich der Fähigkeit, alle relevanten PGx-Varianten genau zu erkennen und in den Befunden konsistent darzustellen, nicht gegeben. Zum anderen besteht ein Ungleichgewicht, indem zwar technologische Fortschritte (mit Paneltests) erzielt werden, aber die praktische Anwendung im klinischen Bereich hinterherhinkt. Kliniker*innen müssen wissen, für welche Medikamente PGx-Tests relevant sind, d. h. sich auf die Wahl der Therapie oder die Dosierung auswirken würden (klinischer Nutzen).
Das KCE schlussfolgert, dass neben der Gewinnung von Evidenz zum Nutzen pharmakogenetischer Tests, vor allem über Implementierungsaspekte nachgedacht werden muss. Dazu zählen etwa der Zugang zu PGx, die Verfügbarkeit der Informationen zu Patient*innen, der Kenntnisstand unter verschreibenden Ärzt*innen, etc. CW
KCE/ BE 2024: Pharmacogenetic Tests In Belgium. KCE382. https://kce.fgov.be/sites/default/files/2024-05/KCE382_Pharmacogenetic_tests_in_Belgium.pdf.
Hautkrebsprävention: Leitlinien-Empfehlungen zur Primär- und Sekundärprävention
Hautkrebs, welcher neben dem malignen Melanom auch den nicht-melanotischen Hautkrebs (vor allem Basalzellkarzinom und Plattenepithelkarzinom) umfasst, ist die unter hellhäutigen Personen weltweit am häufigsten diagnostizierte Krebsart –Inzidenz steigend. Das individuelle Risiko, an Hautkrebs zu erkranken, variiert stark und hängt von umweltbedingten, genetischen und erworbenen Risikofaktoren ab. Als wichtigster Risikofaktor gilt jedoch die UV-Strahlung. Evidenzbasierte Leitlinien geben – auf Basis der best-verfügbaren Evidenz – Empfehlungen zur Primär- und Sekundärprävention von Hautkrebs in der Allgemeinbevölkerung und in definierten Risikogruppen; das AIHTA fasste diese in einem Rapid Review zusammen und erläuterte generell die Rolle der Primär- und Sekundärprävention im Zusammenhang mit Hautkrebs.
In der Primärprävention von Hautkrebs geht es in erster Linie um eine Vermeidung übermäßiger Exposition gegenüber solarer und künstlicher UV-Strahlung. Maßnahmen der Sekundärprävention (Früherkennung) sollen Vorstufen oder frühe Stadien von Hautkrebs in der symptomfreien Phase entdecken, um die Morbidität und Mortalität zu vermindern oder zu vermeiden. In den eingeschlossenen evidenzbasierten Leitlinien (n=11) besteht ein breiter Konsens bezüglich empfohlener Maßnahmen der Primärprävention für die Allgemeinbevölkerung und für Risikogruppen; insbesondere physische Sonnenschutzmaßnahmen werden empfohlen. Generell gilt eine Stärkung der Primärprävention als erstrebenswert. In der Sekundärprävention werden sowohl die Selbstuntersuchung der Haut als auch die visuelle Ganzkörperuntersuchung und ein systematisches Hautkrebs-Screening für die asymptomatische Allgemeinbevölkerung aufgrund limitierter Evidenz zu deren Nutzen und Schaden nur von einer (deutschen) Leitlinie empfohlen; ein Rückgang der Melanom-Mortalität infolge des deutschen Programms konnte bislang nicht gezeigt werden. Nur für Risikogruppen empfehlen die Leitlinien weitgehend übereinstimmend sekundärpräventive Maßnahmen wie ein regelmäßiges Monitoring, wobei auch hier die Evidenzbasis für einen Nutzenbeleg limitiert ist. Die Qualität und Aussagekraft der den Leitlinien-Empfehlungen zugrunde liegenden Evidenz variiert stark.
Hingegen steigt das Risiko von Überdiagnosen und Überbehandlung infolge eines regelmäßigen Hautkrebs-Screenings für die asymptomatische Bevölkerung. Eine Einschränkung von Screening-Maßnahmen auf Risikogruppen könnte deren Effizienz und Wirksamkeit erhöhen. Die Identifikation von Risikogruppen gestaltet sich jedoch komplex, ein validiertes Tool fehlt bislang. Internationale gesundheitsökonomische Studien bewerten verschiedene Maßnahmen des Hautkrebs-Screenings als kosteneffektiv, jedoch nicht als kosteneinsparend. Der ökonomische Nutzen primärpräventiver Maßnahmen gilt hingegen als wissenschaftlich belegt. Es besteht nach wie vor Forschungsbedarf zur Wirksamkeit und zum potenziellen Schaden verschiedener Hautkrebs-Präventionsmaßnahmen, insbesondere in Hinblick auf Mortalität, Morbidität, Stadienverschiebung, Überdiagnose und Übertherapie. JM
AIHTA/AT 2024: Hautkrebsprävention: Leitlinien-Empfehlungen zu Primär- und Sekundärprävention. Rapid Review Nr.: 014. https://eprints.aihta.at/1514/.
Gentests bei familiärer Hypercholesterinämie
Die Genanalyse (d.h. Gentests) bzw. die molekulargenetische Diagnostik (GDx) finden als Teil der sogenannten Präzisionsmedizin und personalisierten Gesundheitsvorsorge bei verschiedenen Krankheitsbildern vermehrt Anwendung. Unter anderem kommen Gentests im Rahmen von organisierten Kaskadenscreenings bei familiärer Hypercholesterinämie (FH) – einer erblichen Störung des Lipidstoffwechsels – zum Einsatz. Das AIHTA konstatierte 2020, dass für eine strukturierte Implementierung von Screeningverfahren im Kontext der FH neben der Wirksamkeit und Sicherheit von Gentests auch ökonomische Auswirkungen zu berücksichtigen sind. 2022 untersuchte Health Quality Ontario (jetzt Ontario Health), wie wirksam Gentests hinsichtlich der Verbesserung der gesundheitlichen Outcomes der Betroffenen und der Identifikation von Verwandten sind. Zudem wurden die Kosteneffektivität von Gentests im Zuge eines Kaskadenscreenings und die Auswirkungen auf das öffentliche Budget (Budget Impact) analysiert. Ontario Health empfiehlt eine öffentliche Finanzierung eines Kaskadenscreenings bei bestimmten Populationen.
Auf Basis einer systematischen Bewertung der klinischen Evidenz konnten die Autor*innen zeigen, dass der Einsatz von Gentests einen höheren klinischen Nutzen aufweist als eine ausschließlich klinische Diagnostik. Zudem führte die GDx im Zuge eines Kaskadenscreenings, d.h. Testung von Verwandten ersten, zweiten und dritten Grades, auch zu einer hohen Erkennungsrate („Diagnostic Yield“) der FH. Die Kosten-Effektivitäts- und Kosten-Nutzwert-Analyse gaben Hinweise darauf, dass der Einsatz von Gentests für Personen mit einer klinischen FH-Diagnose eine kostensparende und wirksamere Diagnosestrategie darstellt. Bei Verwandten von Indexfällen, die durch Gentests bestätigt wurden, waren sowohl das genetische Kaskaden- und Lipidkaskaden-Screening im Vergleich zu keinem Screening kosteneffektiv. Allerdings erwies sich das genetische Kaskaden-Screening als weniger kosteneffektiv im Vergleich zum Lipidkaskaden-Screening. Die Budgetfolgenanalyse ergab zudem, dass eine öffentliche Finanzierung von Gentests für Personen mit einer klinischen FH-Diagnose sich in den nächsten 5 Jahren mit etwa CAD 64 Mio. (allein die Kosten für den Test) auf das öffentliche Budget auswirken würde. Wurden jedoch die verbesserten Outcomes nach der Gendiagnose berücksichtigt, so ergaben sich Einsparungen in Höhe von etwa CAD 141 Mio.
Ontario Health empfiehlt auf Basis der Berichtergebnisse eine öffentliche Finanzierung von Gentests für Personen, bei denen der Verdacht auf FH besteht oder bei denen eine FH anhand anerkannter Diagnosekriterien diagnostiziert wurde. Zudem empfiehlt Ontario Health die Finanzierung eines Kaskaden-Screenings mit Gentests für Personen, die sich für ein Screening entscheiden und die biologisch mit Personen verwandt sind, bei denen eine genetisch bestätigte FH diagnostiziert wurde. CS
AIHTA/AT 2020: Molekulargenetische Diagnostik der Familiären Hypercholesterinämie. HTA-Projektbericht 130. https://eprints.aihta.at/1281/.
Ontario Health/ CA 2022: Genetic testing for familial hypercholesterolemia. https://www.hqontario.ca/evidence-to-improve-care/health-technology-assessment/reviews-and-recommendations/genetic-testing-for-familial-hypercholesterolemia.
Fernüberwachung bei chronischen körperlichen Erkrankungen
Bei der sogenannten Fernüberwachung (Remote-Monitoring) werden regelmäßig Vitalwerte von Patient*innen zu Hause gemessen und vom Gesundheitspersonal ohne persönlichen Kontakt verarbeitet. Potenzielle Vorteile sollen die Förderung des Selbstmanagements, eine frühzeitigere Erkennung von Verschlechterungen und bessere Kommunikation mit dem Gesundheitspersonal sein. Für das Gesundheitssystem insgesamt sollen Effizienzsteigerungen und Kosteneinsparungen erzielt werden. Eine Forschungsgruppe der University of Exeter untersuchte in diesem Zusammenhang die Evidenz zu Wirksamkeit, Akzeptanz und/oder Implementierung von Fernüberwachungsinterventionen für Erwachsene mit chronischen körperlichen Erkrankungen. Am häufigsten untersucht wurden Herz-Kreislauf-, Diabetes- und Atemwegserkrankungen. Abschließend wurden die Ergebnisse der Studie in Form einer interaktiven Übersichtskarte zusammengefasst und online zur Verfügung gestellt.
Relevante Übersichtsarbeiten wurden mittels Recherchen in zahlreichen Datenbanken identifiziert. Zusätzlich gaben Stakeholder, die interessierte Öffentlichkeit und Patient*innengruppen während des gesamten Projekts kontinuierlich Feedback. Insgesamt wurden 72 systematische Übersichtsarbeiten eingeschlossen, 61 zur Wirksamkeit und 24 zur Akzeptanz und/oder Implementierung – wobei manche Arbeiten beides behandelten. Es kamen verschiedene Remote-Monitoring-Tools zum Einsatz, z.B. gängige Geräte wie Blutdruckmessgeräte, Symptomerfassung über Apps/Webseiten, Wearables und mehr. Feedback wurde am häufigsten von Pflegekräften an Patient*innen rückgemeldet, z.B. per Telefon. Bewertete Endpunkte umfassten körperliche Gesundheitsmetriken wie Mortalität und Blutzucker, psychische Gesundheit, Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen, Akzeptanz/Zufriedenheit und Selbstmanagement-Verhaltensweisen. Mehr als die Hälfte der eingeschlossenen Übersichtsarbeiten wiesen allerdings erhebliche methodische Mängel auf (bspw. fehlendes Prüfprotokoll oder unklares Risk-of-Bias-Assessment) und wurden als von niedriger oder kritisch niedriger Qualität eingestuft. Zudem beleuchten die meisten Untersuchungen die Akzeptanz und Umsetzung nur aus der Patient*innen-Perspektive, während es an Forschung zur Sichtweise von Gesundheitspersonal und Familienangehörigen mangelt.
Trotz dieser Mängel bietet die interaktive Übersichtskarte eine verständliche, visuelle Zusammenschau der Evidenz zur Wirksamkeit der Fernüberwachung, ihrer Akzeptanz und erfolgreichen Umsetzung. Diese unterstützt nicht nur die Beauftragung und Durchführung von Fernüberwachungsinterventionen, sondern regt mithilfe der dargestellten Einschränkungen und Lücken weitere Forschung und technologische Entwicklung dazu an. YH
University of Exeter/UK 2023: Remote monitoring for long-term physical health conditions. https://eppi.ioe.ac.uk/cms/Portals/35/Maps/ExeterNIHR/RemoteMonitoring.
De Bell S, et al. Remote monitoring for long-term physical health conditions: an evidence and gap map. Health Soc Care Deliv Res2023;11(22). https://doi.org/10.3310/BVCF6192.