Projektleitung: Claudia Wild
Autor: Ozren Sehic
Publikation: Juni 2022
Sprache: Englisch (mit deutscher Zusammenfassung)
Dieser Bericht ist eine Aktualisierung eines früheren Horizon Scanning-Berichts aus dem Jahr 2020, in dem 32 ATMPs identifiziert wurden. Seit August 2020 wurden sechs dieser neuen ATMPs von der EMA zugelassen, und über fünf weitere wird bis 2023 entschieden werden. Laut Marktanalysen werden im Jahr 2022 535 ATMPs in Phase 1 bis 3 untersucht, weitere 1.451 befinden sich in präklinischen Stadien. Der Gerinnungsfaktor VIII (Hämophilie A) bleibt das häufigste Ziel für nicht-onkologische Indikationen und der Gerinnungsfaktor IX (Hämophilie B) ist zur zweithäufigsten Indikation aufgestiegen.
Zur Beantwortung der Fragen wurde eine systematische Suche in Studienregistern durchgeführt, um in Entwicklung befindliche Gentherapien und ATMPs zu identifizieren, gefolgt von der Extraktion von Daten über die identifizierten laufenden klinischen Studien (beschränkt auf Phase 2/3 und 3), ergänzt durch eine Suche in der EMA-Datenbank über in Bewertung befindliche Arzneimittel, um diejenigen Therapien zu identifizieren, die kurz vor der Zulassung stehen. Dann wurden veröffentlichte Informationen über die Produkte und den aktuellen Entwicklungs-/Regulierungsstand gesammelt und anschließend in kurze "Vignetten" umgewandelt.