Editorial: EU-Projekt zur Entwicklung von Methoden zur Preisgestaltung teurer Medikamente: HI-PRIX
Die exorbitanten Arzneimittelpreise neuer Medikamente (Onkologika und Gentherapien) üben einen enormen finanziellen Druck auf die Kostenträger aus: dennoch sind im Vergleich zu den USA die Preise in Europa geringer, weil sie von Institutionen, die mit öffentlichen Geldern und entsprechender Notwendigkeit zur Rechtfertigung eingekauft werden. Die erstarkte Rolle von Health Technology Assessment (HTA) und der zunehmende öffentliche (mediale) Druck auf die Pharmaindustrie, die Preisbildung und Renditen offenzulegen, leisten einen zusätzlichen Beitrag. In einem jüngsten EU-Horizon Europe Förderungscall 2022 zur Entwicklung neuer Methoden zur Preisgestaltung teurer Medikamente bekamen drei Projekte einen Zuschlag zur Förderung und werden dabei die triple A EC-Pharmazeutische Strategie (Access, Affordability, Availability) unterstützen. HI-PRIX, an dem das AIHTA beteiligt ist, ist eines dieser Projekte.
Ziel von Health Innovation Next Generation Pricing Models (HI – PRIX, 2023-2025, HORIZON-HLTH-2022-IND-13-03) ist es, den politischen Werkzeugkasten um weitere Preis- und Zahlungsmodelle, die in ihrer Gestaltung und Umsetzung an die jeweilige Situation angepasst werden können, zu erweitern. Obwohl es Beispiele für neuartige Preis- und Zahlungsmodelle gibt, verhindern das Fehlen einer geeigneten Dateninfrastruktur, rechtliche Hindernisse und die mangelnde Bereitschaft, die derzeitigen Systeme anzupassen, häufig deren Einsatz. Daher sind die übergeordneten Ziele des Projekts:
1.) die Kartierung und Formulierung neuer Preis- und Bezahlungsmodelle, die in verschiedenen Technologieklassen, Therapiebereichen, Settings und Gesundheitssystemen eingesetzt werden können, zusammen mit einer Reihe von Grundsätzen, die eine erfolgreiche Anpassung und flexible Umsetzung an den jeweiligen Anwendungskontext ermöglichen;
2.) die Überprüfung von unterschiedlichen Vertragsmodalitäten auf Auswirkungen in der Wettbewerbsfähigkeit, auf Innovation, auf gerechten Zugang und auf Erschwinglichkeit;
3.) die Auseinandersetzung mit den Herausforderungen und Bedenken von Kostenträgern, Herstellern, Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patient*innen in Bezug auf verschiedene Preismodelle durch Dialog zwischen den Interessengruppen und möglichen Kompromissen zwischen Erschwinglichkeit, Innovation und Patient*innenzugang.
An dem von der Bocconi-Universität koordinierten Konsortium sind 18 Partner aus 10 europäischen Ländern beteiligt, darunter akademische Einrichtungen, Behörden, Gesundheitsdienstleister und unabhängige Forschungseinrichtungen. Mit Hilfe von theoretischen Modellen, quantitativen Simulationen, qualitativen Forschungsarbeiten und Fallstudien wird dieses dreijährige Projekt, das sich in 10 Arbeitsgruppen gliedert, neue Erkenntnisse über die Rolle des öffentlichen Sektors in der Forschung und Entwicklung sowie über direkte und indirekte Kosten bei der Festlegung von Preisen und Erstattungen, über die Preisdynamik während des Lebenszykluses von Arzneimitteln und über den Zugang von Patient*innen zu diesen Produkten liefern. Die Rolle des AIHTA ist es, zu den öffentlichen Aufwendungen in F&E Daten und zu den realen Forschungs- und Entwicklungskosten in der Arzneimittelentwicklung Fakten (Evidenz) zusammenzutragen und ein Dokumentationstool zu einer transparenten Preisbildung zu erarbeiten.
Priv.-Doz. Dr. Claudia Wild, Geschäftsführerin der HTA Austria – AIHTA GmbH
Europäische Kommission (EC): A competitive health-related industry (2022) (HORIZON-HLTH-2022-IND-13). https://ec.europa.eu/info/funding-tenders/opportunities/portal/screen/opportunities/topic-details/horizon-hlth-2022-ind-13-03.
AIHTA / AT: HI PRIX (Health Innovation Next Generation Payment and Pricing Models). https://aihta.at/page/hi-prix-health-innovation-next-generation-payment-and-pricing-models/de.
Implementierungsstrategien zur Verbesserung schulischer Gesundheitsförderung
Eine der größten Herausforderungen in der Gesundheitsförderung im Schulbereich ist es, Programme, die in Studien einen Nutzen gezeigt haben, erfolgreich außerhalb eines Studiensettings umzusetzen. Eine Cochrane Übersichtsarbeit zeigt, dass der bewusste Einsatz von Implementierungsstrategien die Einführung der Programme in Schulen deutlich verbessert. Das Gesundheitsverhalten selbst, wie etwa gesunde Ernährung, Bewegung oder Rauchen, verbesserte sich jedoch trotz erfolgreicher Umsetzung der Programme nur teilweise und nur in geringem Ausmaß.
Zahlreiche schulische Gesundheitsförderungsprogramme haben in Studien positive Effekte hinsichtlich Ernährungsverhalten, Bewegung, Übergewicht, Rauchen oder Alkoholkonsum gezeigt. In der breiten Ausrollung scheitern sie oft an der erfolgreichen Umsetzung. Eine Cochrane Übersichtsarbeit hat untersucht, ob der Einsatz gezielter Implementierungsstrategien zu besserer Umsetzung evidenz-basierter Programme in Schulen führt und ob diese letztendlich auch das Gesundheitsverhalten bzw. Risikofaktoren für Erkrankungen (z.B. Übergewicht) der Schüler*innen verbessern. Dazu analysierten die Forscher*innen 38 Studien, die den Einsatz einer gezielten Implementierungsstrategie mit der sonst üblichen Praxis oder mehrere Umsetzungsstrategien untereinander verglichen. Mehr als die Hälfte der untersuchten Studien stammt aus den USA und zwei Drittel sind randomisiert kontrollierte Studien, also die hochwertigste Form klinischer Studien, um die Wirksamkeit einer Strategie zu untersuchen.
Laut den Ergebnissen der Literaturübersicht führte die Anwendung bewusster Implementierungsstrategien zu einem deutlichen Anstieg der Umsetzung von Maßnahmen in Schulen. Die Indikatoren zu Ernährungsverhalten und Bewegung bei Schüler*innen zeigten leichte Verbesserungen. Die Ergebnisse zu Übergewicht deuten auf einen lediglich kleinen bis keinen Unterschied im Vergleich zur Kontrollgruppe hin. Beim Rauchverhalten waren die Ergebnisse nicht eindeutig und beim Alkoholkonsum wurde in der Gruppe mit der Implementierungsstrategie ein erhöhtes Risikoverhalten beobachtet. Allerdings lag hier nur eine Studie vor, die noch keine abschließende Bewertung erlaubt. Die Autor*innen fordern mehr Augenmerk in der Forschung auf die Zusammenhänge von Implementierungsstrategien für gezielte Programme und Gesundheitsverhalten der Adressat*innen, das eigentliche Ziel vieler gesundheitsfördernder Maßnahmen. Insbesondere zum Rauchen und Alkoholkonsum, wo die wenigsten Studien vorlagen und das Vertrauen in die Evidenz als sehr gering eingestuft wurde, ist laut Autor*innen weitere Implementierungsforschung nötig. IZ
Wolfenden L, et al. 2022. Strategies for enhancing the implementation of school-based policies or practices targeting diet, physical activity, obesity, tobacco or alcohol use. Cochrane Database Syst Rev 29; 8: CD011677. https://doi.org/10.1002/14651858.CD011677.pub3.
Methoden zur Identifikation von Patient*innenbedarfen
Gesundheitsinnovationen entsprechen häufig dem Bedarf, der eher mit dem Angebot (Industrie, Krankenhäuser, Leistungserbringer usw.) als mit der Nachfrage der Patient*innen zusammenhängt. Seit mehreren Jahrzehnten ergreifen europäische und belgische Entscheidungsträger Maßnahmen, um die Gesundheitspolitik, insbesondere im Bereich der Arzneimittel, bedarfsgerechter zu gestalten. Das belgische HTA Institut, KCE, hat eine Methode entwickelt, um systematisch und wissensbasiert die wichtigsten unerfüllten Patient*innenbedarfe zu ermitteln.
Das KCE hat im Zuge der Ausarbeitung der Methode zunächst eine Literaturübersicht (einschließlich grauer Literatur) über die verschiedenen Ansätze zur Messung der Patient*innenbedarfe (qualitativ, quantitativ und gemischt) sowie der verwendeten Instrumente erstellt. Darüber hinaus wurde ein Überblick über mögliche Datenquellen gegeben, die entweder zur Ermittlung von Patient*innenbedarfen oder zur Identifizierung von Gesundheitszuständen mit einer potenziell hohen Belastung für Patient*innen genutzt werden können. Auf Basis der Literaturübersicht wurde ein generischer Fragebogen entworfen. Dieser soll die Bedarfe der Patient*innen erfassen und als Grundlage für eine qualitative Bewertung der Patient*innenbedarfe bei bestimmten Erkrankungen dienen. Ein Advisory Committee unterstützte das Forschungsteam während des gesamten Projekts. Zur Ermittlung der Patient*innenbedarfe wurde ein globales Modell mit 7 Schritten vorgeschlagen. Dieses identifiziert und priorisiert zunächst Erkrankungen im Zuge von Datenerhebungen und bezieht verschiedene Vorschläge von Stakeholdern (Patient*innen, Leistungserbringer, breite Öffentlichkeit) mit ein. Darüber hinaus werden für ausgewählte Gesundheitszustände wissenschaftliche Daten zu Bedarf und Krankheitslast sowie über verfügbare Behandlungen und deren Wirksamkeit aufbereitet, die wiederum zur Verbesserung des Fragebogens verwendet werden können. Außerdem findet eine detaillierte Untersuchung der (durch den Fragebogen) ermittelten Patient*innenbedarfe mittels qualitativer Forschungstechniken (Einzelinterviews, Fokusgruppen, Online-Foren usw.) statt, die im letzten Schritt an die relevanten Interessensgruppen übermittelt werden.
Die Methode des KCE könnte bei Erstattungsentscheidungen eingesetzt werden und auch dazu beitragen, dass medizinische Expert*innen besser über den tatsächlichen Bedarf der Patient*innen informiert werden. Darüber hinaus könnte es helfen Forschungsprioritäten für Industrie und öffentlichen Forschungsförderungseinrichtungen festzulegen. Darüberhinaus sollte die Methode zur Ermittlung der Bedarfe von Patient*innen mit Erkrankungen, die eine hohe individuelle und gesellschaftliche Belastung darstellen, verwendet werden. SE
KCE / BE 2021: Identifying patient needs: methodological approach and application. KCE report 348. https://kce.fgov.be/sites/default/files/2022-02/KCE_348_Patient_Needs_Report.pdf.
Gesundheitsbezogene Lebensqualität: EQ-5D-5L-Validierung für Belgien
Bei Erstattungsentscheidungen über medizinische Interventionen werden die Auswirkungen einer Behandlung auf die jeweilige Krankheit hinsichtlich Lebenserwartung und Lebensqualität der Patient*innen berücksichtigt. Der EQ-5D ist ein weit verbreitetes generisches Instrument zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, die sich aus den spezifischen Auswirkungen von Gesundheit oder Krankheit auf die Lebensqualität (HRQoL) definiert. Beim EQ-5D wird zwischen zwei Versionen, EQ-5D-3L oder EQ-5D-5L, unterschieden, die beide die fünf Dimensionen Mobilität, Selbstversorgung, gewohnte Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression erheben. Ziel einer vom KCE durchgeführten Studie war es, einen EQ-5D-5L „Wertesatz“ für Belgien zu erstellen, der auf den Präferenzen der Allgemeinheit basiert. Dieser für Belgien angepasste EQ-5D-5L-„Wertesatz“ bietet Möglichkeiten für künftige klinische und ökonomische Bewertungen für die Messung der von den Patient*innen berichteten Ergebnisse und für die Bewertung der Gesundheit der Bevölkerung.
Durch eine umfassende Umfrage unter einer repräsentativen Stichprobe der belgischen Bevölkerung (892 Personen) wurde eine Reihe von Werten für den EQ-5D-5L entwickelt. Die persönlichen Interviews erfolgten von professionellen Interviewer*innen mit Hilfe einer Software. Um unterschiedliche, aber sich ergänzende Informationen über die Präferenzen der Befragten zu erhalten, wurden zwei Erhebungsmethoden verwendet. Jede*r Befragte bewertete 10 oder 11 Gesundheitszustände mit Hilfe des Composite Time-Trade-Off-Ansatzes (cTTO) sowie 14 Gesundheitszustände mit Hilfe eines diskreten Auswahlexperiments (DCE). Um anschließend die Werte für die 3.125 EQ-5D-5L Gesundheitszustände zu ermitteln, wurde ein hybrides multiplikatives Modell ausgewählt. Die Haupterkenntnisse waren, dass Probleme in den Dimensionen Schmerz/ Beschwerden und Angst/Depression die größten negativen Auswirkungen auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität haben. Zusätzlich erfolgte ein Vergleich des EQ-5D-5L-Wertesatzes mit dem aktuellen EQ-5D-3L-Wertesatz. Je nach Version des Instruments hat jede Gesundheitsdimension entweder drei (EQ-5D-3L; 3L: keine, leichte/mittlere, extreme Probleme/unmöglich) oder fünf Schweregrade (EQ-5D-5L; 5L: keine, leichte, mittlere, schwere, extreme Probleme/unmöglich).
Im Vergleich zum bestehenden EQ-5D-3L-Wertesatz weist der 5L-Wertesatz einen höheren Anteil von Gesundheitszuständen auf, die schlechter als der Tod bewertet werden und deckt einen breiteren Bereich von Nutzenwerten ab. Der breitere Bereich von Nutzwerten ermöglicht eine bessere Unterscheidung zwischen Patient*innen, sowohl bei leichten als auch (sehr) schweren Gesundheitszuständen. Mit Hilfe der Studie wurde ein EQ-5D-5L-Wertesatz erstellt, der auf den Präferenzen einer Zufallsstichprobe der belgischen Allgemeinbevölkerung basiert. Abschließend wurde anhand der Ergebnisse empfohlen, den EQ-5D-5L durch den derzeit verwendeten EQ-5D-3L aus dem Jahr 2003 zu ersetzen. VH
Belgian Health Care Knowledge Center (KCE) / BE 2021: An EQ-5D-5L value set for Belgium. How to value health-related quality of life? KCE report 342. https://kce.fgov.be/sites/default/files/2021-11/KCE_342_EQ-5D-5L_value_set_for_Belgium_Report.pdf.
Bouckaert, N., et al. 2022. An EQ-5D-5L Value Set for Belgium. Pharmaco Economics Open 6, 823–836. https://link.springer.com/content/pdf/10.1007/s41669-022-00353-3.pdf?pdf=button%20sticky
Feldenkrais-Methode bei Beweglichkeitsstörungen
Beweglichkeitsstörungen umfassen Muskel- und Gelenkerkrankungen, Schmerzen des Bewegungsapparats, aber auch psychische Belastungen und neurologische Erkrankungen wie Morbus Parkinson oder Multiple Sklerose. Viele Menschen leiden zumindest zeitweise unter diesen Beschwerden, welche durch die Feldenkrais-Methode, die sich mit der Wahrnehmung und Analyse der eigenen Bewegungsmuster befasst, gelindert werden könnten. Bei chronischen Schmerzen im unteren Rückenbereich und Morbus Parkinson könnte die Beweglichkeit und Lebensqualität durch Feldenkrais verbessert werden. Allerdings sind die Daten zum Nutzen der Behandlung noch wenig aussagekräftig. Zu diesem Schluss kommt ein HTA-Bericht der Medizinischen Hochschule Hannover, die im Auftrag des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) die Feldenkrais-Methode im Zusammenhang mit Beweglichkeitsstörungen untersuchte.
Störungen der Beweglichkeit können zu verringerter Selbstständigkeit und Lebensqualität führen und werden v.a. mit Physiotherapie, aber auch Medikamenten oder operativen Eingriffen behandelt. Ziel der Feldenkrais-Methode ist es, die Beweglichkeit über eine bewusste Wahrnehmung von Körperbewegungen zu verbessern. Dabei werden aktive und passive Bewegungen durchgeführt. Diese Methode wird aktuell von den Krankenkassen in der Regel nicht erstattet. Im HTA-Bericht wurden sechs Studien eingeschlossen, welche fünf Indikationen untersuchten: chronische Schmerzen im unteren Rückenbereich, Morbus Parkinson, Nacken-Schulter-Beschwerden, multiple Sklerose und geistige Beeinträchtigung.
Aktuell gibt es nur wenige aussagekräftige Daten zum Nutzen der Behandlung. Jedoch deuten die eingeschlossenen Studien darauf hin, dass Feldenkrais bei bestimmten Erkrankungen Vorteile bieten kann. Bei chronischen Schmerzen im unteren Rückenbereich konnte Feldenkrais im Vergleich zu Rumpfstabilitätsübungen die Beweglichkeit und gesundheitsbezogene Lebensqualität steigern. Bei Patient*innen mit Morbus Parkinson konnte Feldenkrais gegenüber Bildungsvorträgen die Beweglichkeit und Lebensqualität verbessern. Die aktuelle Studienlage reicht insgesamt jedoch nicht aus, um zu sagen ob Betroffene mit Beweglichkeitsstörungen von Feldenkrais profitieren und um über Vor- und Nachteile zu informieren. Weitere aussagekräftige Studien sind notwendig, in denen die Feldenkrais-Methode auch mit etablierten Behandlungen wie der Physiotherapie verglichen wird. LG
IQWiG/DE 2022: Störungen der Beweglichkeit. Hilft die Feldenkrais-Methode? IQWiG-Berichte – Nr. 1374. https://www.iqwig.de/download/ht20-05_feldenkrais-methode-bei-stoerungen-der-beweglichkeit_hta-bericht_v1-0.pdf.