Projektleitung: Claudia Wild
Autorin: Claudia Wild
Publikation: März 2020
Sprache: Deutsch
Im Juni 2017 wurde Nusinersen (Spinraza®) von der Europäischen Arzneimittelzulassungsbehörde (EMA) für die Behandlung der Chromosom-5q13(5q)-assoziierten SMA breit – für alle SMA Typologien (trotz mangelnder Evidenz) – zugelassen. Die Fragestellung des hier vorgelegten Updates ist, welche wissenschaftlichen Nachweise aus klinischen Interventions- oder Beobachtungsstudien zum mittel-(oder längerfristigen) Nutzen von Nusinersen (Spinraza®) bei Kindern und Jugendlichen > 6 Jahren mit SMA „late onset“ (SMA 2+3) vorliegen. Es konnten drei Publikationen zur Fragstellung (SMA 2+3 mit insgesamt 40 Patient*innen) identifiziert werden. Die vorliegende Evidenz zu mittelfristigen (> 12 Monate) Nachbeobachtungen stammt aus einer einzigen prospektiven Sponsor-finanzierten Studie ISIS CS12, sowie aus einer kleinen retrospektiven Studie (von schlechter Qualität). Die Evidenz ist auch nach mehr als zwei Jahren Zulassung von Nusinersen äußert gering und wenig valide.